基因療法的問題及對策
基因治療終于回來了，今年是人類基因組計劃25周年紀念日，并沒有人多少人關注這個。但是當曾經在老鼠身上實驗的基因療法現在用在治療17個月大的Layla Richards的白血病時候，每個人都在關注著。 雖然基因療法有著巨大潛力，但剛過去的周年紀念日只有寥寥幾家媒體進行了報道，這也看出了近四分之一個世紀以來基因療法的進展十分艱難。 更換缺陷基因 許多人類疾病，包括癌癥，是由于體內細胞的基因缺陷而引起的。基因指導蛋白質的合成，并能控制蛋白質性狀表現。基因突變可以改變蛋白質的性狀，或者干脆不再合成蛋白質。 基因療法嘗試對缺陷基因或者基因組干預，從而起到治療疾病的效果。可以治療的疾病包括，癌癥、囊性纖維化、血友病以及帕金森綜合癥。 在實驗室做一個健康的基因相對容易，問題是健康的基因得轉移到受損的細胞內，而不對病人造成任何損害。 早期的基因治療關注的是將病人的缺陷基因換成健康基因，辦法是使用一種無害的病毒，通過這種“病毒載......閱讀全文
基因療法或引發癌癥
腺相關病毒將治療性 DNA 傳遞給人類，但一些科學家擔心，引入的 DNA 可能會產生致癌突變。 本報訊 就在基因治療似乎終于實現了它的承諾之際，一項研究喚起了人們對病毒載體的長期擔憂——很多努力正是依賴于病毒載體將治療基因導入患者體內。這種 “載體” 是腺相關病毒（AAV）的一個精簡版本，人們
基因療法，治好“不可治愈”癌癥
近日，英國研究者采用一種基因療法，成功治愈了一個患有耐藥性白血病的一歲女孩，成為免疫細胞療法治愈“不可治愈”的癌癥的全球首個案例。 該患兒名為Layla Richards，在位于倫敦中心的大奧蒙德街醫院（Great Ormond Street Hospital）接受治療，該
癌癥基因療法亮點頻現－用好基因修復壞基因
當前，探索各種有效而實用的抗癌方法已成為研究人員和臨床醫生研究的重點，同時也成為患者關注的焦點。毫無疑問，2010年的癌癥治療在基因療法方面出現了一些亮點，如果假以時日，基因療法將成為癌癥治療的實用技術。 核糖核酸干擾顯神威 癌癥的基因療法有很多，其中有一種更顯示了獨特的魅力，這就是
干細胞基因療法“守護”免疫缺陷兒童
??攜帶矯正基因的干細胞為致命免疫紊亂帶來了新希望。研究人員使用干細胞(人工著色)將治療基因移植到免疫系統嚴重受損的兒童體內。圖片來源：科學 患有“泡沫嬰兒病”的兒童沒有正常的免疫系統，這意味著即使是輕微的感染對他們來說也可能是致命的。但在一項小規模臨床試驗中，一種基因療法重建了這些兒童的免疫系
基因療法治療癌癥的介紹
基因是細胞內的遺傳物質，化學成分是脫氧核糖核酸(DNA)。不同的基因起著不同的生物學作用，而癌癥的發生、發展均與細胞內基因發生變化有關。已經發現了兩類與癌癥直接相關的基因，即原癌基因和抑癌基因。原癌基因的變化會導致腫瘤發生，而抑癌基因的作用是阻止細胞癌變。此外，許多基因與癌癥的治療有關。例如，有
美或批準首個癌癥基因療法
美國食品和藥品監督管理局（FDA）的外部顧問日前對一種癌癥基因療法表示支持，即通過基因工程設計患者自身的免疫細胞來攻擊和消滅癌癥。 在7月12日進行的全體投票中，FDA下屬腫瘤藥物咨詢委員會以10比0的投票確定了一種嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法的好處大于風險。此次投票的背景是，該機構正
鑒定出癌癥免疫療法的必需基因
在一項新的研究中，來自美國國家衛生研究院（NIH）、喬治城大學醫學院、紐約大學、紐約基因組中心、賓夕法尼亞大學、布羅德研究所和麻省理工學院的研究人員鑒定出癌癥免疫療法發揮作用所必需的基因，這解決了為何一些腫瘤不對免疫療法作出反應，或者初始時作出反應但隨著腫瘤細胞對免疫療法產生抵抗力后不再作出反應的問
英國：納米基因靶向療法－治療癌癥新手段
化學療法是目前治療癌癥的主要手段，但由于化療使用的藥物是好壞通吃，不僅殺死癌細胞，也會對人體的正常細胞組織造成破壞，給患者身體造成極大的損傷。英國科學家如今研究出一種納米靶向療法，有望將好壞細胞區別對待。 英國倫敦大學醫學院一個科研小組通過對動物活體實驗發現，如果利用納米技術能夠將一組基因
PNAS：新型癌癥療法基于基因修復機制
近日，來自凱斯西儲大學的研究人員通過研究開發了一種新型的可以削弱并殺滅癌細胞的治療性手段，相關研究發表于國際雜志PNAS上，研究人員表示，他們開發的這種包含遺傳和生化的混合型技術可以增加腫瘤抑制性蛋白的水平，從而直接靶向作用癌細胞進而摧毀癌癥。 如果實驗室的研究發現在動物模型中被證實的話，那么
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
Nature－Communications：家族性癌癥可能與基因缺陷存在關聯
幾年前，西班牙癌癥研究中心（CNIO）的人類遺傳學組主任Javier Benítez，接到了從普爾塔-耶羅大學醫院的心臟病學單位的一位醫生打來的電話。這個醫生正在治療患有罕見的癌癥的兩兄弟。這兩人都患有心臟血管肉瘤（CAS）。遺傳學專家能做些什么嗎？當時他們進行的一些嘗試并不成功。他們不得不等待
新型基因片段有望幫助開發抵御癌癥新型療法
近日，一篇發表在國際雜志Nature上的研究報告中，來自德州農工大學的科學家們通過研究發現，人類基因STING（干擾素基因的刺激子）的一小片段或是治療自身免疫性疾病和癌癥的關鍵。文章中，研究者發現，一種特定的蛋白質基序或能幫助科學家們開發新型藥物，來抑制引發自身免疫性障礙的人類機體未知免疫反應。
基因缺陷的概念
中文名稱基因缺陷英文名稱gene defect定 義由于某種原因(如核苷酸的缺失或突變)導致基因不能行使正常功能的現象。應用學科生物化學與分子生物學（一級學科），基因表達與調控（二級學科）
基因缺陷的定義
中文名稱基因缺陷英文名稱gene defect定 ?義由于某種原因(如核苷酸的缺失或突變)導致基因不能行使正常功能的現象。應用學科生物化學與分子生物學(一級學科),基因表達與調控(二級學科)
基因缺陷存在“多米諾效應”－導致更易患上癌癥
英德兩國研究人員在最新一期《自然·遺傳學》雜志在線版上發表論文稱，他們找到了基因缺陷多米諾骨牌效應的最新證據，發現一個特定的基因缺陷可導致染色體更易突變，從而增加罹患癌癥的風險。研究人員稱，這一全新遺傳機制的發現，為癌癥的預防和治療開辟了一條新路。 該研究由英國癌癥研究所和德國海德堡
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基
美國批準首個基因療法－癌癥治療迎來新篇章
美國政府３０日批準一種基于改造患者自身免疫細胞的療法治療白血病，這是第一種在美國獲得批準的基因療法。專家認為，這開辟了癌癥治療的新篇章。 美國食品和藥物管理局當天發表聲明說，瑞士諾華公司的新療法已獲得批準，用于治療２５歲以下的復發難治型Ｂ細胞急性淋巴細胞白血病患者。這是一個“歷史性動作”，將“
基因測序的應用缺陷
基因測序是把雙刃劍 基因測序雖然是一種很好的治療手段，但是中國科學院北京基因組研究所教授甄二真表示，目前從應用的角度來說，科學家只確定了極少數的基因位點與極少疾病的確切關系，也就是說真正可以用于臨床診斷和指導治療的基因檢測并不多。要想真正用基因來診病，還需要時間。[5] 基因測序就像一把雙刃劍
基因轉移技術的缺陷
①載體的滴度較低；②是輔助病毒與載體病毒重組重新獲得包裝信號使病人面臨感染輔助病毒的危險性；③此載體只能整合至分裂相細胞；④此載體容納的外源基因量較少，不利于較大的基因的插入。因此，人們在努力改造包裝細胞系使其日趨完善，并廣泛用于體外及體內的基因治療中。在體外治療中，為了增強腫瘤病人骨髓細胞對化療藥
癲癇:－基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
基因療法對多數人無效，生命換來的進步為何成了缺陷？
詹姆斯（James*）和馬特（Matt*）兩兄弟成長于上世紀 80 年代的英國德文郡（Devon），對兩個孩子來說，日常的嬉鬧也要小心翼翼——小小的傷口或是磕碰都能把他們送進醫院。 他們患有血友病（haemophilia），一種由于凝血蛋白缺乏導致的凝血功能障礙性遺傳病。它已經困擾了家族中數代
基因療法或有助改善癌癥病人生活質量
近日刊登在美國《國家科學院院刊》上的一份新研究報告稱，基因療法可能幫助因治療頭頸癌而被放射性療法造成唾液腺損傷的病人恢復唾液流。 放射性療法常常會引起頭頸癌患者出現唾液腺機能減退，破壞他們唾液腺的大部分分泌體液的細胞，導致唾液流不足，這樣一來，通常會導致患者不舒適，并削弱咀嚼
Sci－Rep：揭秘新基因功能及癌癥療法靶點
弗吉尼亞聯邦大學醫學院的研究人員最新發現，精子相關抗原6(SPAG6) 有了某些新的功能， 以前這種基因被認為只對纖毛的能動性有重要作用。該基因的缺陷與男性不育相關，盡管新的發現可能會對某些癌癥的診斷和治療有影響。 “精子抗原6調節成纖維細胞的生長、形態、遷移和纖毛發生。”該研究發表在11月
什么是基因療法？
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。
基因療法再出擊
在剛剛過去的2009年，科研人員利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病取得了不同程度的進展，給人們帶來不少驚喜。例如，美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病就榜上有名。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領域每邁開的一小步，都會是人類最終戰勝罕見疾病的一大步。
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
罕見病基因療法的機遇及挑戰－基因療法時代來臨
2018年年初，6名頂尖科學家在《科學》雜志上聯名發表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態度并預言下藥物發展的下一個階段將是基因療法的時代。隨著幾個標志性的基因療法獲批， 越來越多的藥企加入了這個研發競爭。現在有超越2500個基因療法正在
基因治療或基因療法的概念
基因治療或基因療法（英語：gene therapy）是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，使之達成目的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。基因治療作為疾病治療的新手段，它已有一些成功的應用，并且科學突破將繼續推動基因治療向主流醫療發展。
新“基因剪刀”可切除免疫缺陷病毒基因
??據在線發表于《自然·通信》上的一項最新研究，美國科學家已成功從非人類靈長類動物的基因組中編輯了SIV（猴免疫缺陷病毒，與人類免疫缺陷病毒HIV密切相關，即艾滋病的病因）。這一突破是在艾滋病病毒研究方面邁出的重要一步，將使研究人員比以往任何時候都更接近于開發出治療人類HIV感染的方法。 主持研
Nature：基因編輯新技術有望治愈基因缺陷病
說起基因編輯技術，目前最火的就是CRISPR/Cas9系統了，從科研工具到癌癥治療，它的應用幾乎可以涵蓋生命科學的各個領域，不過它的應用主要是在分裂細胞中。最近，發表在《自然》期刊上的一篇文章闡述了Salk研究所（Salk Institute）研發的一種利用CRISPR/Cas9系統的創新型基因