三篇NatureMedicine：基因療法治療遺傳病或可實現長期有效
精準醫療使醫療技術獲得了飛躍式的發展進步，多項研究成果表明，基于CRISPR/Cas9的基因療法在遺傳病治療中有很大的應用前景。2017年，Spark公司的創新基因療法Luxturna獲得美國FDA批準上市，用于治療患有特定遺傳性眼疾的成人和兒童患者，為基因療法研究注入了一劑強心劑。 2月18日，《自然醫學》雜志同期發表了三篇基因療法相關文章，展示了基于CRISPR/Cas9的基因療法治療罕見遺傳病的突破性研究成果。 在杜氏肌營養不良（DMD）基因治療長期療效及安全性研究中，杜克大學的研究人員已經證明，基于CRISPR的基因療法可以在一年的時間里，安全、穩定地糾正小鼠體內的DMD。研究中也觀察到了免疫反應和脫靶效應，但目前的研究結果顯示該療法是安全有效的，后續仍需進行仔細地監測驗證研究。接下來，我們重點了解一下這項研究。 該研究由杜克大學Charles Gersbach教授領導完成，其研究團隊自2009年起就致力于DM......閱讀全文
PNAS解析CRISPR的DNA基因編輯機制
一個國際科學家小組促使我們朝著更深層次地了解一些酶“編輯“基因的機制邁出了重要一步，從而為糾正患者的遺傳疾病鋪平了道路。 來自布里斯托大學和立陶宛生物技術研究院的研究人員觀察了，一種叫做CRISPR的酶結合和改變DNA結構的過程。 發表在《美國國家科學院院刊》（PNAS）上的這些研究結果，為
高光坪教授：CRISPR無疤基因編輯糾正遺傳病中的DNA突變
來自麻省大學醫學院的一組研究人員提出了一種基因組編輯新策略，可以用于糾正小鼠模型中引起人類遺傳疾病??的DNA突變。 這一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology雜志上，領導這一研究的是麻省大學醫學院的高光坪教授。高教授是當今全球基因治療領域的領導者之一，他早年畢業于四
高光坪教授：CRISPR無疤基因編輯糾正遺傳病中的DNA突變
來自麻省大學醫學院的一組研究人員提出了一種基因組編輯新策略，可以用于糾正小鼠模型中引起人類遺傳疾病??的DNA突變。 這一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology雜志上，領導這一研究的是麻省大學醫學院的高光坪教授。高教授是當今全球基因治療領域的領導者之一，他早年畢業于四
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
著名遺傳學家：用CRISPR重塑基因組
美國國家科學院院刊PNAS雜志上發表的一項研究顯示，用CRISPR/Cas9修飾垃圾DNA中的一個堿基，會改變基因組大量片段的折疊方式。這意味著CRISPR/Cas9有望用于治療以基因組錯誤折疊為特征的疾病。 “實施靶向性手術可以重塑人類基因組，精確控制其折疊形式，”文章的通訊作者，Baylo
Sci－Adv：Crispr基因編輯能夠修復遺傳性肝損傷
近日，來自賓夕法尼亞大學醫學院的研究人員在《Science Advance》雜志上在線發表的研究表明，一項新的CRISPR基因編輯技術可預防一中由數百種不同突變驅動的遺傳性肝病的發生，并改善了小鼠的臨床癥狀。研究結果表明，這種有前途的CRISPR工具可以潛在地治療因鳥氨酸轉氨甲酰酶（OTC）缺乏
新CRISPR轉基因鼠體內基因表達和表觀遺傳修飾精準調控
CRISPR-Cas9系統為基礎的基因編輯技術極大的推動了生物醫學研究的進步。除直接編輯基因組DNA外，研究者還將失活型Cas9（dCas9）與轉錄調控元件或染色體修飾元件融合，構建出可實現轉錄和表觀遺傳學修飾調控的新工具如CRISPRa（轉錄激活工具），CRISPRi（轉錄抑制工具）以及CRI
利用CRISPR篩查人類基因組“垃圾”DNA
在幾個研究小組正致力將CRISPR/Cas9系統應用于臨床的同時，另一些研究團隊則在利用這一工具來解決有關生物學的基礎問題。近期，荷蘭癌癥研究所遺傳學教授Reuven Agami與和同事們應用CRISPR搜尋了整個基因組中的調控增強子元件。 他們將Cas9核酸酶靶向了從前鑒別出的兩個轉錄因子p
CRISPR基因編輯動物引爭議
隨著CRISPR基因編輯技術的不斷進步，科學家已將其應用于馬、綿羊、豬等動物的遺傳改良。英國《自然》網站在日前的報道中指出，經過基因編輯的豬和綿羊等動物，正逐漸在農業領域獲得認可。這些技術可提升動物的性狀表現，為人類提供更安全、優質的肉類產品。但經CRISPR技術改造的馬，卻被馬球比賽拒之門外。專家
國際期刊評論CRISPR基因療法
在醫療領域，基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。今年五月份，來自中山大學的遺傳學，在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術，修改來自人類胚胎的疾病相關DNA，從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《P
國際期刊評論CRISPR基因療法
在醫療領域，基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。今年五月份，來自中山大學的遺傳學，在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術，修改來自人類胚胎的疾病相關DNA，從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《P
CRISPR基因編輯技術的利與弊
說到基因編輯，大家都會想起CRISPR技術。這個當年名聲大噪的技術，現今依舊熱度不減，尤其是我們的CRISPR大神張鋒，近期發表的文章頻頻亮相于知名雜志，又引起一片熱議。時過境遷，CRISPR技術并沒有銷聲匿跡，一直在線。但任何事物包括技術有利就有弊，CRISPR技術當然也毫不例外。CRISPR技術
如何檢測－crispr－基因敲除成功
CRISPR (clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats)是一種來自細菌降解入侵的病毒 DNA 或其他外源 DNA 的免疫機制。在細菌及古細菌中，CRISPR系統共分成3類，其中Ⅰ類和Ⅲ類需要多種CRISPR相關蛋白（Ca
CRISPR基因編輯的臨床之路
CRISPR基因編輯技術不僅是炙手可熱的研究技術，也在最短的時間內走出實驗室，邁向臨床。今年6月，美國NIH的重組DNA顧問委員會已經給美國的第一例臨床試驗開了綠燈。研究人員計劃用CRISPR/Cas9來增強癌癥療法。 早些年，基因編輯作為一種治療工具，曾遭遇重大失敗，特別是18歲的Jesse
用CRISPR成功編輯蚊子基因
蚊子是傳播某些致命疾病（如登革熱和瘧疾）的一個重要因素，因為它們攜帶寄生蟲和病毒，當它們叮咬人類和動物時會進行傳播。最近，來自美國密蘇里大學（MU）的研究人員，找到了一種有效的方法，來編輯蚊子的基因。MU獸醫學院獸醫病理學系的博士后研究人員Shengzhang Dong表示，這一新技術，為今后轉
關于基因編碼的真相－CRISPR－：有什么是－CRISPR－不能做的？
如今，你幾乎在一每本科學或醫學雜志上，都能讀到，關于CRISPR 的信息。7 年前，自從改變游戲規則的 CRISPR-Cas9 方法首次用于基因組編輯以來，各行各業都在探索其無限的可能性。世界各地的生化學家正在夜以繼日地工作，檢驗這種創新做法的界限與局限。然而，方法不斷創新，不斷發展，從大型制藥企業
遺傳學大牛Nature－Methods發表新成果－用CRISPR打造DNA條碼
生物通報道：細菌一直在與病毒或入侵核酸進行斗爭，為此它們演化出了多種防御機制，CRISPR–Cas9適應性免疫系統就是其中之一。規律成簇的間隔短回文重復CRISPR與內切酶Cas9的組合，可以在引導RNA的指引下，靶標并切割入侵者的遺傳物質。2012年研究者們利用這一特點，將CRISPR系統制成
升級了！CRISPR可在不改變DNA序列情況下開關基因
《細胞》雜志9日在線發表的一篇論文表示，美國懷特黑德研究所喬納森·魏斯曼等人設計了一種名為CRISPRoff的新基因編輯技術，可以在不改變DNA序列的情況下使某些基因“沉默”，從而以高特異性控制基因表達。這種“升級版”的基因編輯技術為研究表觀遺傳機制、重大疾病治療以及研發新冠病毒疫苗等提供了有力
精確編輯基因！利用機器預測細胞修復CRISPR誘發的DNA斷裂
當雙螺旋DNA因損傷（比如X射線暴露）發生斷裂時，細胞中的分子機器會開展基因“自動校正（auto-correction）”，從而將基因組重新連接在一起，但是這種修復通常是不完美的。細胞中的天然DNA修復過程能夠以一種看似隨機且不可預測的方式在斷裂位點處添加或移除DNA片段。利用CRISPR-Ca
媲美CRISPRCas9,－新CRISPR－工具探知90％的基因編輯領域
2類CRISPR–Cas系統，例如Cas9和Cas12，已被廣泛用于靶向真核基因組中的DNA序列。但是，代表自然界中所有CRISPR系統90％的1類CRISPR-Cas系統在基因組工程應用中仍未開發。杜克大學(Duke University)的生物醫學工程師利用此前未被探索的CRISPR技術，精
遺傳學大牛用CRISPR/Cas識別SNPs
隨著基因組編輯系統的發展，沒有什么比CRISPR/Cas更簡單的了。然而，在實踐中，將該系統限定于預期的位點可能是具有挑戰性的，尤其是兩個或兩個以上的位點只有一個單堿基差異的情況。哈佛大學Wyss生物啟發工程研究所的Benjamin Pruitt指出：“Cas9是雜亂的。在許多情況下，它將高效地
遺傳界大牛Nature子刊：解決CRISPR基因驅動隱憂的新策略
基因驅動技術大大增加了特異基因傳遞給所有后代的機會，在開發他們首個合成基因驅動成果的同時，哈佛醫學院著名遺傳學教授、Wyss研究所的核心成員George Church，與哈佛醫學院生物工程師Kevin Esvelt博士一起，幫助率先制定了積極的生物安全措施，確保可在受限的實驗室試驗中有效及安全地
遺傳界大牛Nature子刊：解決CRISPR基因驅動隱憂的新策略
基因驅動技術大大增加了特異基因傳遞給所有后代的機會，在開發他們首個合成基因驅動成果的同時，哈佛醫學院著名遺傳學教授、Wyss研究所的核心成員George Church，與哈佛醫學院生物工程師Kevin Esvelt博士一起，幫助率先制定了積極的生物安全措施，確保可在受限的實驗室試驗中有效及安全地
新技術操控CRISPR基因編輯系統
深圳市第二人民醫院973項目首席科學家蔡志明與黃衛人、劉宇辰對CRISPR-Cas9基因編輯系統進行改進完善，實現對Cas9的操控，可控制癌細胞胞內信號流動方向，對癌細胞多種“惡性”行為進行有效干預。相關研究成果在線發表于9月5日的英國《自然·方法學》上。 近年迅猛發展的CRISPR－Cas
GEN：CRISPR基因編輯的臨床之路
CRISPR基因編輯技術不僅是炙手可熱的研究技術，也在最短的時間內走出實驗室，邁向臨床。今年6月，美國NIH的重組DNA顧問委員會已經給美國的第一例臨床試驗開了綠燈。研究人員計劃用CRISPR/Cas9來增強癌癥療法。 早些年，基因編輯作為一種治療工具，曾遭遇重大失敗，特別是18歲的Jesse
crispr－cas9基因敲除原理
基本原理：CRISPR簇是一個廣泛存在于細菌和古生菌基因組中的特殊DNA重復序列家族，其序列由一個前導區(Leader)、多個短而高度保守的重復序列區(Repeat)和多個間隔區(Spacer)組成。前導區一般位于CRISPR簇上游，是富含AT長度為300～500bp的區域，被認為可能是CRISPR
CRISPR大規模基因組研究
來自杜克大學的研究人員設計出了一種能快速，方便有效靶向人類基因組任何基因的新方法，這種新工具建立在一種來自細菌的RNA引導酶的基礎上，即CRISPR-Cas RNA引導性核酸酶(RNA-guided nucleases，RGNs)。 這一研究成果公布在7月25日Nature Met
crispr－cas9基因敲除原理
基本原理：CRISPR簇是一個廣泛存在于細菌和古生菌基因組中的特殊DNA重復序列家族，其序列由一個前導區(Leader)、多個短而高度保守的重復序列區(Repeat)和多個間隔區(Spacer)組成。前導區一般位于CRISPR簇上游，是富含AT長度為300～500bp的區域，被認為可能是CRISPR