新技術操控CRISPR基因編輯系統

　　深圳市第二人民醫院973項目首席科學家蔡志明與黃衛人、劉宇辰對CRISPR-Cas9基因編輯系統進行改進完善，實現對Cas9的操控，可控制癌細胞胞內信號流動方向，對癌細胞多種“惡性”行為進行有效干預。相關研究成果在線發表于9月5日的英國《自然·方法學》上。

　　 近年迅猛發展的CRISPR－Cas9系統具有很強的基因編輯和調控能力，通過sgRNA的精確“制導”和Cas9核酸酶實施靶向基因功能操作，兩者協同實現編輯和調控能力。這一系統已在生命科學和醫學等多領域得到廣泛應用，然而其在應用過程中仍有許多方面尚待完善，如避免“使用失控”和“過度編輯”等問題。

　　 傳統方法主要借助外部“力量”來消滅癌細胞，但往往會損害無辜細胞，引起極大副作用。對于基因突變導致細胞信號轉導異常的癌癥，研究人員利用新技術能夠控制癌細胞內信號流動方向，有效干預癌細胞的多種“惡性”行為，啟動這些細胞自身的死亡程序。

　　 研究人員介紹，腫瘤是一種由于基因突變而造成細胞內信號轉導網絡異常的疾病，傳統治療方法如放化療等，在殺傷癌細胞的同時，往往傷及正常細胞，引起極大副作用。而這套新工具可感知癌細胞內部上游異常分子或外源信號分子的存在，并同時與下游多個抑癌分子組成一個新的“信號轉導網絡”，進而啟動自身的死亡程序，由于正常細胞不存在癌細胞特有分子，可不受影響，這是過去的傳統研究方法所不容易實現的。