CRISPR“女神”啟動基因編輯臨床試驗，治療地中海貧血
CRISPR Therapeutics是“女神”Emmanuelle Charpentier于2014年與人聯合創辦的一家基因編輯公司。今年8月底，在GEN官網發布的“全球十大基因編輯企業”排行榜中，CRISPR Therapeutics以2017年4099.7萬美元的總收入位列其中。 2015年，CRISPR Therapeutics與福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals）合作，主要針對β-地中海貧血（β-thalassemia）、鐮刀型貧血癥等疾病開發基于CRISPR的基因編輯療法。 現在，這項合作有了重大進展：8月31日，兩家公司宣布，將啟動治療β-地中海貧血的體外基因編輯療法的臨床試驗，并已在臨床注冊平臺（clinicaltrials.gov）登記在案。據悉，這項臨床研究將在德國一家醫院進行，是首個基于CRISPR基因編輯技術的臨床試驗。 關于CTX001臨床試驗的登記信息 “這是非常重要的......閱讀全文
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
兩年前，一個縮寫為CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，規律間隔成簇短回文重復序列）的基因編輯工具橫空出世，席卷了許多實驗室。而在這一系統被開發的數億年前，細菌和古細菌就利用其非常精確的對幾乎每個基因組中
CRISPR專家發表CRISPR/Cas9綜述
CRISPR技術的確在科學界掀起了基因組編輯的狂潮。在Pubmed中快速檢索“CRISPR”，目前已有1400多項結果。也相繼有專家為該技術撰寫了綜述論文，例如：Science綜述：CRISPR-Cas9系統的歷史和未來；北大魏文勝最新發表CRISPR綜述。 最近，來自美國加州大學伯克利分校和
NatureMethods發布CRISPR新技術：CRISPRX
斯坦福大學遺傳學系，藥理學系的幾位學者合作，開發出了一種為原位蛋白質工程重利用體細胞超突變的新技術――? CRISPR-X ，這將能幫助科學家們創建復雜的原始遺傳突變文庫，分析完善蛋白質工程。這一研究成果在線公布在10月31日的Nature Methods雜志上，文章的通訊作者是斯坦福大學Micha
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
兩年前，一個縮寫為CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，規律間隔成簇短回文重復序列）的基因編輯工具橫空出世，席卷了許多實驗室。而在這一系統被開發的數億年前，細菌和古細菌就利用其非常精確的對幾乎每個基因組中
CRISPR女王：她的生命被CRISPR照亮
一位多年來埋頭于實驗室枯燥生活的微生物學家，突然有一天由于基因編輯技術站在了聚光燈下 現年48歲的Emmanuelle Charpentier在過去二十年學術生涯中輾轉去過了5個國家九所不同的研究院，“我總是不得不從零開始，親自構建新的實驗室，”她說。45歲之前Charpentier還無法雇
CRISPR實驗指南：如何檢測CRISPR脫靶突變（一）
張鋒實驗室的一位研究生：Winston Yan的項目就是利用CRISPR-Cas9基因組編輯系統的一個突變來敲除調控小鼠膽固醇的基因。“最終的目的是為治療應用鋪平道路，”Yan說，他最近完成了他的研究生工作，同時也第一次遇到CRISPR脫靶效應的問題。 CRISPR能幫助研究人員快速有效地對基
Nature－Methods發布CRISPR新技術：CRISPRX
斯坦福大學遺傳學系，藥理學系的幾位學者合作，開發出了一種為原位蛋白質工程重利用體細胞超突變的新技術—— CRISPR-X ，這將能幫助科學家們創建復雜的原始遺傳突變文庫，分析完善蛋白質工程。 這一研究成果在線公布在10月31日的Nature Methods雜志上，文章的通訊作者是斯坦福大學Mi
Cell：重磅！揭示抗CRISPR蛋白阻斷CRISPR系統機制
想象一下細菌和病毒一直處于軍備競賽之中。對很多細菌而言，一種抵抗病毒感染的防御線是一種復雜的RNA引導的“免疫系統”，即CRISPR-Cas。這個免疫系統的核心是一種識別病毒DNA和觸發它破壞的監視復合物。然而，病毒能夠反擊，利用抗CRISPR蛋白讓這種監視復合物不能夠發揮功能。但是，在此之前，
CRISPR/Cas9抗體—CRISPR/Cas9研究
能夠方便而精確的對DNA和核苷酸序列進行編輯，是科研工作者們長期以來的夢想。CRISPR/Cas9系統的誕生和成熟標志這這一夢想逐漸變為現實。CRISPR/Cas9系統，作為第三代基因編輯技術，它的本質其實是細菌中一種對付諸如病毒等外來DNA的防御系統。此系統的工作原理是 成簇的、規律間隔的短回
反CRISPR噬菌體合作克服CRISPRCas免疫
英國埃克塞特大學的研究人員發現，一種被稱為噬菌體的病毒在面對迎面而來的攻擊時，首先削弱細菌的防御力，然后再殺死細菌。 這一發現是一個關鍵性突破，它將有助于改善噬菌體療法，治療危機生命的細菌感染。 細菌有防御系統，例如眾所周知的CRISPR-Cas，以保護自身免受病毒侵襲。像軍備競賽一樣，噬菌
CRISPR先驅Nature解析新一代CRISPR系統
在4月20日《自然》（Nature）雜志上的一篇新研究論文中，科學家們描繪了一種新型細菌CRISPR-Cpf1系統的分子細節，這為實現其他的基因編輯應用，如平行靶向多個基因打開了可能的途徑。 領導這一研究的任職于德國馬克思普朗克感染生物學研究所和瑞典于默奧大學的Emmanuelle Charp
安捷倫推出CRISPR－激活和干擾－(CRISPR－a/i)－的混合文庫
安捷倫通過基于 CRISPR 的產品擴展了 SureGuide 產品系列，從而加速疾病研究 基于 CRISPR 的全新轉錄激活和干擾 (a/i) 文庫 2017年10月20日，北京——安捷倫科技公司（紐約證交所： A）今日宣布首次將 SureGuide 混合 CRISPR 文庫擴展到功能基因
吳志堅發布CRISPR重要成果：CRISPR敲除治療疾病
美國國立衛生研究院眼科研究所的一組研究人員報道了最新成果：他們通過一種病毒載體直接向眼睛輸送了基于CRISPR-as9的治療元件，成功在視網膜變性小鼠中阻止了視網膜色素變性。這一研究成果公布在3月14日的Nature Communications雜志上，文章的通訊作者是美國國立衛生研究院眼科研究
CRISPR“女神”啟動基因編輯臨床試驗，治療地中海貧血
CRISPR Therapeutics是“女神”Emmanuelle Charpentier于2014年與人聯合創辦的一家基因編輯公司。今年8月底，在GEN官網發布的“全球十大基因編輯企業”排行榜中，CRISPR Therapeutics以2017年4099.7萬美元的總收入位列其中。 201
基因療法進入臨床試驗，CRISPR基因編輯是在劫難逃嗎？
任何近期觀看過哥倫比亞廣播公司（CBS）網站上關于引發生物學醫學研究變革的CRISPR基因編輯工具的 60分鐘視頻片段[1]的人都會得出結論：這種基因編輯技術正處于開發出一連串治愈方法的邊緣。但是最近的一項研究[2]揭示出在部署這種著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色體片段會發生缺失和重排。 C
博雅輯因提交國內首個CRISPR基因編輯療法臨床試驗申請
2020年10月27日，博雅輯因今日宣布中國國家藥品監督管理局藥品審評中心已經受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血干祖細胞注射液的臨床試驗申請。博雅輯因是一家以基因組編輯技術為基礎，針對多種疾病加
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
“希望之光”——CRISPR技術
2020年4月17日早晨，“STAT”網站發布了一篇新聞報道，該報道指出科學家正在測試將CRISPR技術應用于新冠肺炎的快速檢測。作為近幾年大熱的一個全新的基因編輯技術，CRISPR與中國也頗有淵源。擁有“CRISPR之父”之稱的著名科學家張鋒是出生于中國河北石家莊的華裔科學家，更是當今最受關注的華
CRISPR大戰落下帷幕
美國ZL局審查與上訴委員會近日就CRISPRZL糾紛作出裁決，麻省理工學院和哈佛大學共同創建的布羅德研究所可繼續保有此前獲批的“基因剪刀”技術ZL。這意味著這場價值數十億美元的ZL案糾紛以張鋒一方獲勝暫告一段落。CRISPR技術先驅（從左到右）：George Church、Jennifer Do
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
CRISPR的優勢分析
前言時至今日，很多研究者仍著迷于研究細菌CRISPR系統的功能，以及如何借助對相關機制的理解來產生新的技術。CRISPR系統目前在臨床診斷與基因療法中的研究成果也在不斷涌出。近日，Sherlock Biosciences公司宣布其基于CRISPR技術的新冠病毒試劑盒已獲得美國FDA的緊急使用
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
當ChatGPT遇上CRISPR
在探索CRISPR基因編輯系統的過程中，研究人員從溫泉、泥炭沼澤、糞便甚至酸奶中搜尋各種微生物。現在，由于生成式人工智能的進步，他們可能只需按一下按鈕就能設計出這些系統。 據《自然》報道，日前，研究人員公布了他們使用一種名為蛋白質語言模型的生成式人工智能工具，設計CRISPR基因編輯蛋白質的細
antiCRISPR沉默CRISPRCas9系統的分子機理
王艷麗課題組和加拿大多倫多大學Karen Maxwell課題組的合作論文“Inhibition of CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein complex assembly by anti-CRISPR AcrIIC2”在《Nature Communications》雜志在
antiCRISPR沉默CRISPRCas9系統的分子機理
中國科學院生物物理研究所王艷麗課題組和加拿大多倫多大學Karen Maxwell課題組的合作論文Inhibition of CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein complex assembly by anti-CRISPR AcrIIC2 在《自然-通訊》（Nature
揭示antiCRISPR沉默CRISPRCas9系統的分子機理
中國科學院生物物理研討所王艷麗課題組和加拿大多倫多大學Karen Maxwell課題組的協作論文Inhibition of CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein complex assembly by anti-CRISPR AcrIIC2 在《自然-通訊》（Nature
CRISPR臨床新進展！美國將首次進行CRISPR體內臨床研究！
患者將參加首項研究，測試一種名為CRISPR的基因編輯技術在體內的效果，該研究旨在治愈遺傳性失明。患有這種疾病的人擁有正常的眼睛，但缺少一種可以將光線轉換成信號、傳遞給大腦、使其能夠看見東西的基因。 這項實驗治療的目的是為孩子和成人提供他們缺乏的健康版本的基因，使用一種工具來切割或"編輯"特定
關于基因編碼的真相－CRISPR－：有什么是－CRISPR－不能做的？
如今，你幾乎在一每本科學或醫學雜志上，都能讀到，關于CRISPR 的信息。7 年前，自從改變游戲規則的 CRISPR-Cas9 方法首次用于基因組編輯以來，各行各業都在探索其無限的可能性。世界各地的生化學家正在夜以繼日地工作，檢驗這種創新做法的界限與局限。然而，方法不斷創新，不斷發展，從大型制藥企業
深挖CRISPR的治療潛力
CRISPR-Cas9是細菌在漫長的進化史中演化出的重要防御機制。這個監控體系能夠根據引導RNA的指示，靶標并降解入侵者的遺傳物質。現在，CRISPR-Cas9已經成為了炙手可熱的基因組編輯工具。 多倫多病童醫院的科學家們對CRISPR-Cas9進行改造，并將其用于基因表達調控。他們成功在杜氏
FEBS發布CRISPR技術特刊
《FEBS Journal》雜志近日發布了一份介紹如何使用CRISPR/Cas9的特刊，它包含9篇綜述文章，由知名研究人員撰寫，包括哈佛大學的George Church和Norbert Perrimon，西班牙阿利坎特大學的Francisco Mojica，以及Sloan Kettering紀念