CRISPR臨床新進展！美國將首次進行CRISPR體內臨床研究！

　　患者將參加首項研究，測試一種名為CRISPR的基因編輯技術在體內的效果，該研究旨在治愈遺傳性失明。患有這種疾病的人擁有正常的眼睛，但缺少一種可以將光線轉換成信號、傳遞給大腦、使其能夠看見東西的基因。

　　這項實驗治療的目的是為孩子和成人提供他們缺乏的健康版本的基因，使用一種工具來切割或"編輯"特定位置的DNA。它的目的是作為一次性的治療，永久改變人的原生DNA。

　　Editas Medicine和Allergan兩家公司將從今年秋季開始，在全美范圍內對多達18人進行測試，其中包括波士頓的Massachusetts Eye and Ear。

　　這種對出生后的人進行基因編輯的方法，與去年一位中國科學家所做的有爭議的工作不同。去年，一位中國科學家在受孕時改變了胚胎的DNA，使這些變化能夠傳遞給后代。這項新研究的目標是使人的DNA發生變化，但不會遺傳給任何后代。

　　目前只有另一家公司Sangamo Therapeutics嘗試在人體內部進行基因編輯，使用鋅指工具治療代謝疾病。

　　CRISPR之所以吸引了科學家，是因為它是一種非常簡單的基因編輯方法，盡管它是如此新穎，其風險還不完全為人所知。但研究人員認為，它有很大的潛力治愈或治療許多由基因缺陷引起的疾病，而這些疾病目前沒有很好的治療方法。

　　這項失明研究針對的是患有一種萊伯氏先天性黑蒙（Leber congenital amaurosis， LCA）的人。這是兒童遺傳性失明最常見的原因，每10萬名新生兒中就有2至3名患有先天性失明。他們通常只能看到明亮的光和模糊的形狀，最終會失明。

　　父母是這種有缺陷基因的攜帶者，它可能潛伏數代人而不被發現，當一個不幸的組合給了孩子兩份這種基因時，它就會突然出現。

　　一種名為Luxturna的基因療法已經用于治療這種疾病的其他形式，而且治療方法類似--一種經過修飾的病毒被用來攜帶替代基因進入眼睛后部視網膜的細胞。它在手術過程中通過注射完成。

　　這項新研究將在3歲以上的兒童患者和視力范圍較廣的成年人中進行測試。