FDA首次認定心衰基因療法為“突破性療法”
Celladon公司的心衰基因療法取得良好的效果 美國圣地亞哥醫藥公司Celladon上周公告稱，美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予公司旗下的心衰基因療法MYDICAR“突破性療法”認定。這是FDA首次批準的基因療法。 MYDICAR尚處于中期開發階段。該療法可重新激活人體內的SERCA2a酶，從而改善心臟泵血能力。該酶是心衰病人體內心律不齊的主要原因。 在二期臨床過程中，研究人員共找到39位心衰病人。在進行對照試驗之后，接受該療法的患者因心臟疾病前往就醫的幾率下降了88%。在長達3年的跟蹤期內，幾率為82%。 根據FDA的規定，突破性療法認定主要是為了鼓勵藥企加速重大新藥開發，并且在藥物研發完畢后享受一切FDA審批的綠色通道，FDA同時還將指導藥企如何加速藥物研發。 據美國心臟協會數據顯示，心臟衰竭仍舊是老年人住院的主要因素之一，每年有超過......閱讀全文
FDA首次認定心衰基因療法為“突破性療法”
Celladon公司的心衰基因療法取得良好的效果????? 美國圣地亞哥醫藥公司Celladon上周公告稱，美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予公司旗下的心衰基因療法MYDICAR“突破性療法”認定。這是FDA首次批準的基因療法。 MYDICAR尚處于中期開發階段。該療法可重新激活人體內的S
基因治療：英國開展基因療法治療心衰竭臨床試驗
4月30號，英國宣布開展兩項利用基因療法治療心臟病的試驗。如果該試驗最后取得成功將給那些渴望過上正常生活的心衰患者帶來新的希望。這兩項試驗共有250名左右的患者參與，將對這種前沿技術的安全性，以及是否能夠改善患者生活質量、提高壽命進行研究。 基因治療的根本原理是向人體中“插入”缺失或缺陷基
日本用桑拿療法治慢性心衰
新華社東京9月28日電 日本厚生勞動省的一個專家小組27日正式認可一種用于治療慢性心力衰竭的桑拿療法，這種療法是鹿兒島大學的研究人員發明的并被命名為“和溫療法”。 慢性心力衰竭也稱充血性心力衰竭，是指心臟當時不能搏出同靜脈回流及身體組織代謝所需相稱的血液供應。往往由各種疾病引起心肌收縮
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
心衰患者的希望：干細胞療法進入臨床研究階段
全世界心力衰竭患者有1.17億人，其中中國心衰患者數量為2997.1萬。然而長久以來，對心衰患者的治療始終停留在緩解癥狀、提高生活質量方面。中國醫學科學院阜外心血管病醫院冠心病中心常務副主任吳永健指出，上周召開的“缺血性心力衰竭干細胞治療國際高峰論壇”給中國心衰患者帶來治療的新希望——干細胞治
癲癇:－基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基
新療法可助降低糖尿病人腎衰、心衰風險
澳大利亞研究人員在新一期美國《新英格蘭醫學雜志》上報告，他們開發的一種新療法可將糖尿病人的腎衰竭發病風險降低三分之一。 據報告，這種療法還可讓糖尿病人的心臟衰竭發病率降低超過30%，其他主要心血管疾病的發病風險降低約20%。這有望使全球數億糖尿病患者受益。 研究人員從30多個國家和地區招募了
什么是基因療法？
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。
基因療法再出擊
在剛剛過去的2009年，科研人員利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病取得了不同程度的進展，給人們帶來不少驚喜。例如，美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病就榜上有名。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領域每邁開的一小步，都會是人類最終戰勝罕見疾病的一大步。
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
罕見病基因療法的機遇及挑戰－基因療法時代來臨
2018年年初，6名頂尖科學家在《科學》雜志上聯名發表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態度并預言下藥物發展的下一個階段將是基因療法的時代。隨著幾個標志性的基因療法獲批， 越來越多的藥企加入了這個研發競爭。現在有超越2500個基因療法正在
首位轉基因豬心移植患者心衰原因公布
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/7/504024.shtm
首位轉基因豬心移植患者心衰原因公布
發表在最新一期《柳葉刀》雜志的新研究揭示了首個轉基因豬心移植患者的致死原因。該手術是世界上首次成功將轉基因豬心移植到人類患者體內，標志著醫學科學的一個重要里程碑。 57歲的大衛·貝內特在美國馬里蘭大學醫學中心接受了治療，這是他最后的“一線生機”。手術后近7周內，他心臟功能正常，沒有明顯急性排斥
首位轉基因豬心移植患者心衰原因公布
發表在最新一期《柳葉刀》雜志的新研究揭示了首個轉基因豬心移植患者的致死原因。該手術是世界上首次成功將轉基因豬心移植到人類患者體內，標志著醫學科學的一個重要里程碑。 57歲的大衛·貝內特在美國馬里蘭大學醫學中心接受了治療，這是他最后的“一線生機”。手術后近7周內，他心臟功能正常，沒有明顯急性排斥
心衰治療
? 最新揭曉臨床研究??? TOPCAT:對射血分數正常心衰的再次挑戰??? 過去幾十年，射血分數減低心衰的治療取得重大進展，患者生存率明顯改善，但射血分數正常心衰研究收效甚微。醛固酮受體拮抗劑被證實可改善心梗后及射血分數減低心衰生存率，但對射血分數正常心衰的研究尚在探索中。??? TOPCAT是第
基因療法或引發癌癥
腺相關病毒將治療性 DNA 傳遞給人類，但一些科學家擔心，引入的 DNA 可能會產生致癌突變。 本報訊 就在基因治療似乎終于實現了它的承諾之際，一項研究喚起了人們對病毒載體的長期擔憂——很多努力正是依賴于病毒載體將治療基因導入患者體內。這種 “載體” 是腺相關病毒（AAV）的一個精簡版本，人們
基因療法有助心肌再生
? 美國一項新的研究報道，基因療法可幫助豬體內的心肌再生。研究報告發表在2月19日的《科學轉化醫學》雜志上。??? CCNA2是一個指示胚胎心臟細胞分裂和生長的基因。因為在動物和人出生后這一胚胎基因通路會進入休眠狀態，因此成年心肌細胞無法迅速而容易地應對像心肌梗塞這樣的損傷而進行分裂。細胞分裂對
“基因療法將改變未來”
“基因療法是一種非常強大的醫療手段，可以攻克人類重大疾病，特別是遺傳缺陷造成的眾多疾病，具有廣闊的應用前景。”1975年諾貝爾生理學或醫學獎得主大衛·巴爾的摩在接受科技日報記者采訪時說，“這種方法治愈了很多罹患遺傳疾病的兒童，取得了令人驚訝的結果。可以說，基于基因的治療手段將改變未來世界”。
基因療法準備就緒
15年前，基因療法遭遇了一系列悲劇性挫折，使得科學家開始對其進行嚴格的重新評估；15年后，基因療法已經做好準備，即將進入臨床。 里基·劉易斯是一名擁有遺傳學博士學位的科學作家。她參與過多本教材的編寫，在許多雜志上發表過文章，她還是《永恒的治愈：基因療法和拯救它的男孩》（The Forever
心衰患者福音：禮來創新療法3期試驗結果積極，上市可期
今日，禮來（Eli Lilly and Company）公布SUMMIT臨床3期試驗的積極頂線結果。分析顯示，試驗達成主要終點，與安慰劑相比，其重磅藥物tirzepatide可將肥胖射血分數保留型心力衰竭（HFpEF）患者發生心衰相關事件的風險降低了38%。禮來將繼續評估SUMMIT試驗，并在即
基因治療或基因療法的概念
基因治療或基因療法（英語：gene therapy）是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，使之達成目的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。基因治療作為疾病治療的新手段，它已有一些成功的應用，并且科學突破將繼續推動基因治療向主流醫療發展。
急性心衰管理
? 限鹽和限水??? 一系列研究挑戰著我既往觀念，讓我們重新思考很多自己曾以為已經明了的關于急性心力衰竭的理論。Ken McDonald博士（都柏林）研究了限鹽、限水的作用，認為沒有證據支持這個曾經被認為標準治療的做法是正確的。McDonald指出，限制進水沒能給患者帶來明顯的獲益[JCF
國際期刊評論CRISPR基因療法
在醫療領域，基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。今年五月份，來自中山大學的遺傳學，在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術，修改來自人類胚胎的疾病相關DNA，從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《P
新型基因療法有望根治過敏
澳大利亞科學家日前發明了一種基因療法，成功治愈了實驗鼠的哮喘，將來可望用于一勞永逸地治療包括哮喘在內的各種過敏癥狀。 據當地媒體報道，澳大利亞昆士蘭大學的一個免疫學研究小組開發的這種基因療法，通過消除免疫細胞的“記憶”，使其不再攻擊相關蛋白質，從而避免過敏。 免疫系統為生物機體抵御外來病原體
大腦基因療法抑制酒精濫用
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/507147.shtm 人腦中的獎勵途徑顯示了酒精等刺激如何促使多巴胺釋放，后者會影響我們的情緒反應，使多巴胺和其他激素進一步釋放? 圖片來源：FERNANDO DA CUNHA/SCIENCE P
基因療法遏制罕見腦病
在ALD患者的大腦中，保護神經的髓鞘消失了。圖片來源：Frank Gaillard 基因治療正在兌現自己的承諾——在男孩中抑制了一種罕見致死性腦病的發作。 科學家在日前于華盛頓哥倫比亞特區召開的美國基因與細胞治療學會年會上發布的一項新研究成果顯示，在利用基因工程病毒向細胞中傳送一種基因從而補
用基因療法令心肌再生
據一項新的研究報道，基因療法可幫助豬體內的心肌再生。CCNA2是一個指示胚胎心臟細胞分裂和生長的基因。因為在動物和人出生后這一胚胎基因通路會進入休眠狀態，因此成年心肌細胞無法迅速而容易地應對像心肌梗塞這樣的損傷而進行分裂。細胞分裂對組織再生是至關重要的(這可以解釋為什么皮膚及其它器官會在損傷后愈
NEJM：基因療法首次降伏HIV
??????? 一項臨床試驗日前表明，一種基因編碼技術對于人類而言是安全且有效的。這是研究人員第一次使用一種名為鋅指核酸酶（ZFN）的酶瞄準并破壞了12名艾滋病病毒（HIV）攜帶者免疫細胞中的一種基因，從而增強了他們抵抗病毒的能力。該項研究成果發表在3月6日出版的《新英格蘭醫學雜志》上。
基因療法的的方法用途
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。