媲美350萬美元全球最貴藥物，輝瑞這類3期臨床數據積極
日前，輝瑞公司宣布，其開發的針對嚴重血友病B型的基因療法Fidanacogene Elaparvovec在3期臨床試驗中效果優異，達到主要臨床終點，接受基因治療的患者在治療后第12周至第15個月期間年化出血次數為1.3次，而在接受治療前的6個月監測期內年化出血次數為4.43次。40名嚴重血友病B型患者在治療后的年化出血率降低了78%，年化輸注率降低了92%。 該基因療法使用腺相關病毒（AAV）遞送人凝血因子Ⅸ基因，從而幫助血友病B型患者凝血，避免頻繁輸注凝血因子的治療方式。輝瑞公司于2014年從Spark Therapeutics（該公司2019年被羅氏公司全資收購）引進該療法。 輝瑞表示，該基因療法的耐受性普遍良好，有7名患者（占總患者數的16%）發生了14起嚴重不良事件。其中兩個不良事件（胃潰瘍出血和肝酶升高）被認為與治療有關，未發生與治療相關的死亡事件。輝瑞表示，這些參與臨床試驗的患者將繼續被檢測15年時間。 輝......閱讀全文
輝瑞血友病基因療法上市申請獲FDA受理
近日，輝瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治療成年人 B 型血友病的基因療法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品許可證申請（BLA），審查的最終日期是 2024 年第二季度。與此同時，fidanacogene elaparvovec 的歐洲上市許可申
輝瑞公司向世界血友病聯盟捐獻大量IX因子
美國輝瑞公司 (Pfizer Hemophilia) 將向世界血友病聯盟 (WFH) 捐獻3500萬 IU 的重組因子 IX 療法，以用于幫助世界上醫療服務匱乏地區的 B 型血友病患者。 世界血友病聯盟主席艾倫-韋爾 (Alain Weill) 表示：“這次捐獻可能影響到全球40多個國家的 B 型
輝瑞新型血友病長效療法國內申報上市
8月13日，CDE網站顯示，輝瑞抗組織因子通路抑制劑（TFPI）馬塔西單抗（marstacimab）上市申請正式獲得藥監局受理，用于A型以及B型血友病。 圖片 Marstacimab是一種靶向組織因子通路抑制劑（TFPI）的人源IgG1單克隆抗體。TFPI是一種天然抗凝蛋白，可防止血栓形成。
基因療法獲得重大突破，Spark攜手輝瑞有望終結血友病
近日，Spark Therapeutics公司在2017 HTRS（止血和血栓形成研究學會）科學研討會上發布了SPK-9001治療乙型血友病的I/II期試驗新進展，結果表明凝血因子IX活性的一致性和持續水平。截止到目前的數據，年出血率（ABR）降低了96％，年化輸注率（AIR）下降了99％。
輝瑞B型血友病基因療法SPK9001－I/II期臨床獲激動人心數據
美國制藥巨頭輝瑞（Pfizer）與合作伙伴Spark Therapeutics近日宣布，雙方合作開發的一款B型血友病基因療法SPK-9001在一項I/II期臨床研究中獲得了激動人心的數據。SPK-9001是雙方共同推進的基因治療SPK-FIX項目中的一種先導化合物，目前正開發用于B型血液病的治療
媲美350萬美元全球最貴藥物，輝瑞這類3期臨床數據積極
日前，輝瑞公司宣布，其開發的針對嚴重血友病B型的基因療法Fidanacogene Elaparvovec在3期臨床試驗中效果優異，達到主要臨床終點，接受基因治療的患者在治療后第12周至第15個月期間年化出血次數為1.3次，而在接受治療前的6個月監測期內年化出血次數為4.43次。40名嚴重血友病B
輝瑞基因療法fidanacogene－elaparvovec進入III期臨床開發
2018年7月18日訊，--美國制藥巨頭輝瑞（Pfizer）與合作伙伴Spark Therapeutics近日聯合宣布，啟動一項開放標簽、多中心、導入III期臨床研究（NCT-3587116），評估實驗性基因療法fidanacogene elaparvovec（前稱SPK-9001/PF
輝瑞基因療法fidanacogene－elaparvovec進入III期臨床開發
美國制藥巨頭輝瑞（Pfizer）與合作伙伴Spark Therapeutics近日聯合宣布，啟動一項開放標簽、多中心、導入III期臨床研究（NCT-3587116），評估實驗性基因療法fidanacogene elaparvovec（前稱SPK-9001/PF-06838435）作為一種因子IX
輝瑞基因療法fidanacogene－elaparvovec進入III期臨床開發
美國制藥巨頭輝瑞（Pfizer）與合作伙伴Spark Therapeutics近日聯合宣布，啟動一項開放標簽、多中心、導入III期臨床研究（NCT-3587116），評估實驗性基因療法fidanacogene elaparvovec（前稱SPK-9001/PF-06838435）作為一種因子IX
【血友病】治療
治療1.局部止血治療傷口小者局部加壓5min以上；傷口大者，用紗布或棉球蘸正常人血漿或凝血酶、腎上腺素等敷于傷口，加壓包扎。國外有人配制止血劑內含冷沉淀5ml、氨基己酸750mg、凝血酶50U于生理鹽水中，當口腔、皮膚、包皮損傷部位出血時，可外用止血，療效較好。關節腔內出血時應減少活動，局部冷敷，當
輝瑞模式遭受質疑
今天著名制藥分析家Bernard Munos在福布斯的專欄文章中質疑輝瑞依靠收購維持增長的經營模式。反復收購雖然大大增加銷售額，但凈利潤增加有限。2000年輝瑞市值1200億，現在2000億，和麥當勞漢堡的價格增長速度差不多。雖然股東得到950億美元的分紅，但輝瑞股票現在比1999年還低（當然那
什么是血友病
血友病中醫認為分血熱熾感、腎精不足、氣血虧虛、瘀血阻絡等幾個類型。具體治療方案應該視具體類型來考慮治療，嚴重的需要新鮮全血輸注。
血友病A臨床路徑
一、血友病A臨床路徑標準住院流程（一）適用對象。第一診斷為血友病A（ICD-10：D66.x01）。（二）診斷依據。根據《血液病診斷和療效標準》（張之南、沈悌主編，科學出版社，2008年，第三版）、《血友病》（楊仁池等主編，上海科學技術出版社，2007）、《臨床診療指南-血液病學分冊》（中華醫學會編
血友病的簡介
血友病（Hemophilia）是一種X染色體連鎖的隱形遺傳性凝血因子缺乏的出血性疾病，[1]男女均可發病，但絕大部分患者為男性。包括血友病A(甲）、血友病B（乙）和血友病C（丙）。前兩者為性連鎖隱性遺傳，后者為常染色體不完全隱性遺傳。血友病在先天性出血性疾病中最為常見，出血是該病的主要臨床表現。
血友病甲、乙和血管性血友病的區別
血管性血友病（vWD）是由于因子Ⅷ復合物中的血管性血友病因子（vWF）基因的合成與表達缺陷而導致它的質和量異常所引起的出血性疾病。vWD是僅次于血友病A的另一種常見的出血性疾病。血友病甲是由于遺傳性因子Ⅷ基因缺陷、基因突變、基因缺失、基因插入等導致內源凝血途徑激活凝血酶原酶的功能發生障礙所引起的出血
－輝瑞中國原CFO苗天祥被任命為海正輝瑞CEO
繼11月，前任CEO蔣世東從海正輝瑞離職之后，這家代表性合資公司的CEO一職一直懸空。最新，臉譜君自業界獲悉：輝瑞中國區原財務總監苗天祥被任命為海正輝瑞的新任CEO。 苗天祥，曾經在大學任教12年，1994年加入輝瑞制藥，分別在大連、曼谷、北京等地擔任總會計師、財務主計長、財務總監等職，是輝瑞
不能再高了！輝瑞臨床開發成功率翻4番的秘密是？
臨床開發成功率翻4倍！輝瑞公布最新研發進展 今日，輝瑞（Pfizer）公司公布了2020年第四季度和2020年全年的財報。輝瑞公司近幾年來對公司的結構進行了大規模重組，拆分了經營仿制藥和消費者健康產品的業務，專注于創新療法的開發。該公司與BioNTech公司合作開發的新冠疫苗是首個獲得FD
輝瑞分家暫停，收購繼續
【新聞事件】：輝瑞今天（9月27日）宣布將暫時不會把成熟和創新藥物分割成兩個獨立公司，而是作為一個公司的兩個獨立業務。但是CEO說如果以后機會成熟不排除分家可能。輝瑞自2010年以來在不同場合公開分家計劃，2014、2015年收購阿斯列康、艾爾健先后失敗后，投資者希望輝瑞能盡快做出決定，輝瑞承諾
基因療法如何讓B型血友病擺脫凝血因子
電視中《血疑》的主人公幸子，輕微外傷或是身體自發出血就會引發血流不止，不得不被急送到醫院接受凝血因子治療，給生活帶來巨痛。 這種疾病就是血友病，一種性染色體遺傳導致的罕見凝血功能障礙。一項來自北京兒童醫院血液病中心的調查顯示，目前全球血友病的發病率約為十萬分之五，我國的血友病病人數在65，00
關于血友病的概述
血友病(hemophilia)是最常見的一組遺傳性凝血因子缺乏癥，可分為血友病甲(因子Ⅷ促凝成分即Ⅷ缺乏)及血友病乙(因子Ⅸ缺乏)兩型。因子Ⅷ：C及因子Ⅸ的生物合成基因均位于X染色體，故稱X?鏈疾病，兩者均為X染色體伴性隱性遺傳，男性發病，女性傳遞。女性攜帶者雖有不同程度的因子Ⅷ：C或因子Ⅸ活性
血友病的分類介紹
1.血友病A（血友病甲），即因子Ⅷ促凝成分（Ⅷ：C）缺乏癥，也稱AGH缺乏癥，是一種性聯隱性遺傳疾病，女性傳遞，男性發病。 2.血友病B（血友病乙），即因子Ⅸ缺乏癥，又稱PTC缺乏癥、凝血活酶成分缺乏癥，亦為性聯隱性遺傳，其發病數量較血友病A少。血友病B患者的出血癥狀多數較輕。 3.血友病C
血友病的鑒別診斷
1、血管性假血友病 又稱vonWillebrand氏病，為常染色體顯性遺傳、III型為隱性遺傳，男女均可患病。 家系調查也有助于區別；出血時間延長、阿司匹林耐量試驗陽性，血小板粘附率降低，對瑞斯托霉素血小板無聚集反應，血漿中因子Ⅷ：C/ⅧR：Ag的比例增高或正常，血漿中VW因子缺乏或減少，而
血友病乙的檢查
診斷血友病甲所用的篩選試驗同樣適用于血友病乙PTT延長PT和TT正常。血清能糾正延長的PTT時間但硫酸鋇(或氫氧化鋁凝膠)吸附血漿不能糾正。BiggsTGT可以明確FⅨ缺乏少數FⅨ：C水平在35%以上的病例PTT延長可能不明顯甚至正常BiggsTGT仍可能異常，而FⅨ：C測定具有診斷意義。一期法
血友病乙的診斷
根據病史、家族史和實驗室檢查典型病例診斷并不困難。FⅨ：C測定具有診斷意義。一些輕型病例或亞臨床型病例由于無明顯出血病史容易漏診，常在外傷、拔牙和手術后出現異常出血而得到診斷。
血友病乙的治療
治療原則同血友病甲，主要為FⅨ的替代治療。主要制劑有新鮮血漿或新鮮冰凍血漿、凝血酶原復合物、高度提純的FⅨ和重組FⅨ。FⅨ半衰期為18～24h，應每12～24小時輸注1次才能維持血液FⅨ水平，嚴重出血或手術患者應12小時1次。與FⅧ不同，輸注后的FⅨ約50%彌散至血管外，彌散半衰期約5h，因而輸
血友病抗體的介紹
血友病抗體是血友病患者體內產生的一種能夠抑制自身凝血因子及其濃縮劑發揮凝血功能的免疫球蛋白。 先天性的血友病患者，需要輸注凝血因子濃縮劑進行治療，由于機體之前從未遇過凝血因子濃縮劑中的蛋白，因此個體免疫系統會將這些蛋白視為有害的外來物質并作出反應，產生抗體，形成抑制物，抗擊外來的凝血因子蛋白。
血友病抗體的特點
一、90% 發生在5歲以下的兒童。 二、通常在10次治療(即輸入因子制劑)以內就會產生。 三、5-30% 是重度甲型血友病人，僅有 2-5%乙型血友病人。 四、通常造成無法有效地控制出血。 五、通過特殊的抗體測試來診斷。
血友病的相關病因
血友病是一組先天性凝血因子缺乏以致出血性疾病。先天性因子Ⅷ缺乏為典型的性聯隱性遺傳，由女性傳遞男性發病，控制因子Ⅷ凝血成分合成的基因位于X染色體。 患病男性與正常女性婚配子女中男性均正常，女性為傳遞者；正常男性與傳遞者女性婚配，子女中男性半數為患者女性半數為傳遞者；患者男性與傳遞者女性婚配，所
血友病的診斷標準
A.多為男性患者(女性純合子極少見)，有或無家族史有家族史者符合x性聯隱性遺傳規律； B.關節肌肉、深部組織出血，有或無活動過久、用力創傷或手術后異常出血史，嚴重者可見關節畸形； C.實驗室檢查結果陽性。
血友病抗體的診斷
血友病抗體往往在一種被稱為“活化的部分凝血活酶時間(APTT) 測定”的常規血液檢查時被懷疑。APTT 檢查用于測量血液凝固所需的時間。如果存在抑制物，血液凝固需要更長的時間，而且凝固不全，即便與正常血漿混合后也是這樣。 血友病抗體檢查也是一項專業的檢查，其中凝血因子Ⅷ抑制物的檢測通常用Bet