研究發現CRISPRCas9在非人靈長類中不會導致明顯脫靶效應
CRISPR-Cas9基因編輯系統已被廣泛應用于生物和醫學研究，研究人員正在嘗試利用它進行人類疾病的基因治療，然而，它在臨床前的安全性方面還缺少全面評估。記者從中科院昆明動物研究所了解到，近期該所多個課題組合作，發現這一基因編輯系統在非人靈長類中不會導致明顯脫靶效應，因而有較高安全性。研究成果發表在最新一期《自然·通訊》雜志上。 此前，有研究表明CRISPR-Cas9系統在小鼠基因編輯中會造成大量脫靶突變。此外，對細胞系的研究發現，Cas9編輯細胞的基因組目標區域存在大片段結構變異。然而由于實驗設計和數據分析方面的問題，加上嚙齒動物未能在許多方面顯示出人類疾病的特征，這些研究結果一直存在爭議。 獼猴作為與人類進化關系最近的可進行遺傳操作的非人靈長類，在大腦發育以及腦結構上都與人類具有高度的相似性。因此，在獼猴疾病模型上探索Cas9基因編輯的脫靶效應，對未來的臨床應用至關重要。中科院昆明動物研究所宿兵課題組、鄭萍課題組、靈......閱讀全文
先進科學：基因編輯如何擺脫“脫靶”困擾
基因組編輯技術是當前生命科學研究的前沿領域。在多種不同的基因組編輯方法，以CRISPR/Cas9系統最為便捷、高效，應用也最廣泛。 但CRISPR技術存在的脫靶效應依舊是影響其能否廣泛應用的主要限制因素，如何正確評估、檢測脫靶效應，并提出相應的策略降低脫靶效應，是當前基因編輯研究領域的重要研究
基因測序技術升級檢測CRISPR脫靶效應
政府主導致效率低 2014年末，習近平總書記前往鎮江視察時發表過如下言論：“一些大醫院始終處于‘戰時狀態’的狀況需要改觀。”新醫改啟動至今已是第七年，但因患者在大醫院高度擁堵造成的看病難、看病貴卻絲毫不見緩解，反而有所加劇，習總書記所指出的，正是這一輪醫療衛生體制改革最亟需解決的問題。 相關
新技術可靈敏檢測基因編輯是否脫靶
基因編輯的“子彈”如果沒有命中目標，就會產生脫靶效應，可能會導致諸如癌癥等不良的基因變異。這種風險讓人們對這種新的技術手段望而卻步。近日，中國科學院神經科學研究所與國內外研究機構的研究者們合作開發了一種被命名為GOTI的技術，能夠準確、靈敏地檢測到基因編輯方法是否會產生脫靶效應，使基因編輯技術向
“基因魔剪”有了脫靶突變檢測系統
據英國《自然》雜志9月12日在線發表的一項基因編輯學研究，歐洲與美國科學家團隊報告稱：針對CRISPR-Cas9基因組編輯的全基因組脫靶效應的高效檢測系統，在小鼠身上完成了測試。該研究成果將促進基因組編輯從研究到臨床的轉化。 CRISPR-Cas9基因組編輯技術有“基因魔剪”之稱，被認為是人類
給基因編輯做“體檢”：讓脫靶無處隱藏
?研究人員在觀察胚胎培養情況。 中科院神經科學研究所供圖 “漸凍人”（運動神經元癥）、“玻璃娃娃”（成骨不全癥 ）、“月亮孩子”（白化病）、地中海貧血……各種各樣的罕見病一直因發病率低而缺乏有效的治療方案，給患者和家庭帶來無限的痛苦。 據統計，全球有7000多種罕見病，其中80%的罕見病是單基因
Nature子刊：巧解基因編輯脫靶問題
科學家們發現，只需要對一種強力基因編輯工具作一個簡單的改動，就能大大提高它的特異性。 在合成蛋白CRISPR-Cas RNA引導性核酸酶(RNA-guided nucleases，RGNs)中，引導性RNA(gRNA)是一個重要的組分。麻省總醫院(MGH)的研究人員發現，對gRNA的長
基因科學和醫學領域的新學科——脫靶基因組編輯
隨著基因組編輯技術的不斷發展，基因組編輯設計過程中的非特異性基因突變導致的脫靶效應形成了一門新的基因科學學科和醫學學科。基因編輯和檢測方法，基因改變的解析方法或對照參考的不同，使基因組編輯發生脫靶效應，從而導致不同程度的短期和長期副作用，毒性或動力學改變。對基因組編輯產生的直接或間接的動態脫靶效
世界首次證實單堿基基因編輯存在脫靶效應
基因編輯技術越來越火，然而針對基因編輯工具最大的風險——脫靶效應，一直以來缺乏良好的檢測工具。記者從中科院神經科學研究所獲悉，其團隊與多家機構合作完成的研究，建立了一種在精度、廣度和準確性上遠超越之前的基因編輯脫靶檢測技術，這一技術首次證實：近年來興起的單堿基編輯技術有可能導致大量無法預測的脫靶
基因編輯會議召開在即指點如何避免脫靶效應
生物谷主辦的第四屆基因編輯與臨床應用研討會將于2017年6月9-10日于上海召開。 本屆會議的主題為基因編輯對于疾病的精準治療。 對于基因編輯技術對于生命科學以及醫學研究領域所帶來的突破， 我們毋庸置疑。 但是未來如果基因編輯技術用于疾病治療， 我們必須考慮這一技術的安全性問題。 5月30日，
David－Liu團隊發表新型基因編輯工具，有效減少脫靶效應
目前，CRISPR–Cas9基因編輯工具雖然可以輕松地改變基因組，但其容易導致脫靶效應等意想不到的編輯后果。為更好地控制基因編輯的進行，科學家們在開發不同的替代方法方面進行了不懈的努力。 2019年10月21日，單堿基編輯技術開創者、Broad研究所David Liu教授研究團隊在頂級學術期刊
基因編輯新進展:－關鍵酶消除CRISPRCas技術脫靶效應
近來全球興起的CRISPR-Cas編輯技術是基于細菌和古細菌天然防御機制的一項技術。與真核生物體內的RNA干擾過程極為相似，CRISPR-Cas 技術能夠特異性切割核酸片段，不過該技術也有可能發生非特異性切割，引起基因組非靶向位點的突變，這一問題越來越受到科研人員的關注。 CRISPR
證實CRISPR/Cpf1基因組編輯幾乎沒有脫靶效應
作為CRISPR基因組編輯的新工具，Cpf1因其不同于Cas9的性質而引起人們的廣泛關注。它只需要單個RNA，即crRNA（CRISPR RNA），因而組裝更加簡單；它的交錯切割模式可能促進利用所需的序列替換現有的DNA序列；它識別富含胸腺嘧啶的DNA序列，而且相對于Cas9識別的富含鳥嘌呤的序
盤點全基因組檢測CRISPR脫靶位點的幾種重要技術
在2013年，來自麻省總醫院的研究人員發現使用CRISPR-Cas RNA引導性核酸酶的一個重要局限：會在預期靶點以外的位點上生成多余的DNA突變。此后陸續有研究直接說明了CRISPR/Cas9存在嚴重的脫靶性，即該技術可以發生非特異性切割，引起基因組非靶向位點的突變，這樣會造成研究結果的不確定
完美基因編輯:－新方法可消除CRISPRCas的脫靶效應
前段時間，麻省理工的研究人員發現基因編輯工具CRISPR-Cas系統具有脫靶效應。近日，這個研究小組的負責人張峰教授表示，他們已經找到了影響CRISPR-Cas系統精確度的關鍵因素，這一發現將使該系統在人類細胞中的應用更安全。目前，這一研究發表在Nature Biotechnology上。
CRISPRCas9基因編輯系統在靈長類中不會導致明顯脫靶效應
CRISPR-Cas9基因編輯系統已被廣泛應用于生物和醫學研究，研究人員正在嘗試利用這一系統進行人類疾病的基因治療。然而，CRISPR-Cas9系統在臨床前的安全性卻缺少全面的評估。之前有研究表明，CRISPR-Cas9系統在小鼠中會造成大量脫靶突變。此外，對細胞系的研究發現，Cas9編輯細胞的
降DNA剪切速度增強基因編輯特異性，脫靶指數降低3000倍
近日，一項近日發表于Nature Biotechnology的題為“Enhancing gene editing specificity by attenuating DNA cleavage kinetics”研究中，來自Sangamo Therapeutics， Inc.公司的研究人員在Ed
CRISPR導致突變－從而大范圍“脫靶”？
CRISPR基因編輯會導致數以百計意想不到的突變？5月30日，《自然-方法》刊登的一篇通信文章顯示，來自美國哥倫比亞大學等研究機構的科學家確認通過CRISPR基因編輯技術成功修復了導致兩只小鼠失明的基因后，經全基因組測序發現小鼠體內有超過1500個單核苷酸發生突變，并有百個以上的位點發生發生了大片段
全基因組測序揭示CRISPR－/－Cas9在葡萄上的脫靶效應
近日，Horticulture Research在線發表了西北農林科技大學葡萄種質資源與育種團隊王西平課題組題為“Whole genome sequencing reveals rare off-target mutations in CRISPR/Cas9-edited grapevine”的
兩種新方法能增強基因編輯精準度可避免“脫靶效應”
美國科學家發現，較短的向導核糖核酸和Cas9核酸內切酶二聚體均能提高基因編輯技術精準度，可對基因組進行更加準確的編輯和修飾。相關結果近期發表于《人類基因療法》雜志上。 多種細菌和古細菌中存在很多成簇的、規律間隔的短回文重復核糖核酸序列（CRISPR）和CRISPR相關基因（Cas genes）
CRISPR技術脫靶效應有了解決之道
CRISPR基因編輯技術廣受爭議的最大副作用——脫靶效應有了解決辦法。據物理學家組織網12日報道，CRISPR-Cas9技術發明人之一詹妮弗·杜德納參與的研究團隊證實，抗CRISPR蛋白能將CRISPR導致的脫靶效應降低四分之一，其中一種名叫“AcrllA4”的蛋白甚至能將脫靶效應發生率減少4倍
科學家建立“GOTI”新型脫靶檢測技術
3月1日，《科學》（Science）雜志發表了一篇名為《胞嘧啶單堿基編輯會導致大量單核苷酸突變的脫靶》的研究論文，該研究由中國科學院神經科學研究所（中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心）、上海腦科學與類腦研究中心、神經科學國家重點實驗室、中國科學院靈長類神經生物學重點實驗室楊輝研究組與中國科學
CRISPR實驗指南：如何檢測CRISPR脫靶突變（一）
張鋒實驗室的一位研究生：Winston Yan的項目就是利用CRISPR-Cas9基因組編輯系統的一個突變來敲除調控小鼠膽固醇的基因。“最終的目的是為治療應用鋪平道路，”Yan說，他最近完成了他的研究生工作，同時也第一次遇到CRISPR脫靶效應的問題。 CRISPR能幫助研究人員快速有效地對基
Nature－Methods：全面檢測CRISPR脫靶效應的新策略
CRISPR/Cas9基因組編輯目前正應用得如火如荼，但若要轉化到臨床應用，準確檢測脫靶效應則是必不可少的。近日，麻省總醫院的研究人員開發出一種新策略，能夠鑒定全基因組范圍的CRISPR/Cas9脫靶突變。 之前，在全基因組范圍鑒定脫靶效應的細胞方法也時有報道，但這些方法可能錯過低頻率的脫靶突
微振動傳感器－讓星際傳播“不脫靶”
記者從天津大學獲悉，該校李醒飛教授團隊將磁流體動力學應用于微角振動傳感中，通過高帶寬、低噪聲的微角振動信號拾取和反饋控制，結合慣性穩定平臺技術，在解決長距離激光束穩定捕獲、跟蹤和瞄準方面取得突破，突破了國外對亞微弧度角振動測量關鍵技術的封鎖，填補了國內空間微角振動在軌測量技術空白。日前，該團隊研
DISCOVERSeq檢測CRISPR脫靶效應的新方法
自從CRISPR基因組編輯技術于2012年發明以來，它已經顯示出治療許多難治性疾病的巨大希望。然而，科學家們一直在努力在治療相關的細胞類型中鑒定潛在的脫靶效應，這仍然是將治療方法轉移到臨床應用的主要障礙。如今，在一項新的研究中，來自美國加州大學伯克利分校、加州大學舊金山分校、格拉德斯通研究所和瑞
DNA堿基編輯器或能誘導大量脫靶RNA突變！
DNA堿基編輯方法能夠直接在基因組DNA中進行點突變的校正，同時并不會產生任何雙鏈的斷裂（DSBs，double-strand breaks），但潛在的脫靶效應常常限制了這些方法的應用，腺相關病毒（AAV）是DNA編輯基因療法中最常用的傳遞系統，由于這些病毒能夠在體內持續維持基因表達的功能，因此
三篇Nature子刊：如何克服CRISPR的脫靶效應
規律成簇的間隔短回文重復CRISPR與內切酶Cas9的組合，原本是細菌抵御病毒的重要武器，現在這一組合已經成為了一個通用工具，被用于在真核生物中進行位點特異性的基因組修飾。 最近Nature Biotechnology雜志上發表了三個研究團隊的研究成果，研究人員深入分析了CRISPR的脫靶效應
Nature?Methods：兩種新型?CRISPR?脫靶效應的分析方法
昨日，在 Nature Methods 同時刊登的兩篇研究中，發表了兩種分析 CRISPR/Cas -9 基因組編輯脫靶效應的新方法。其中一種方法可以鑒定細胞類型特異性 SNP 相關的脫靶突變，另一種則可以檢測潛在脫靶切割位點。 第一項研究中，來自麻省綜合醫院（MGH）和哈弗大學的研究人員開發
遺傳發育所－個體水平發現單堿基編輯系統存在脫靶效應
人類遺傳疾病和農作物農藝性狀很多情況下是由基因組中的單個或少數核苷酸的突變引起的。因此，基因組中關鍵核苷酸變異的鑒定與定向修正是人類遺傳疾病治療及動植物育種的重要方向。基因組編輯工具單堿基編輯器的開發，為定向編輯和修正基因組中的關鍵核苷酸變異提供了重要工具，展現了其在遺傳疾病治療與動植物新品種培
通過計算模型預測先導編輯效率及脫靶率，拓展應用前景
CRISPR基因編輯技術自問世以來，就展現出無可比擬的優勢，并深刻改變了基因編輯領域乃至整個生命科學的研究模式。近年來，基于CRISPR系統開發的先導編輯（Prime Editing，PE）引起科學家們的關注，有望引領基因編輯的全新變革。 先導編輯是由劉如謙（David Liu）實驗室于201