美國FDA授CD123靶向CART細胞療法MB102治療BPDCN的孤兒藥資格
Mustang Bio是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發基于專有嵌合抗原受體工程化T細胞（CART）技術的新型免疫療法和基因療法，用于罕見病的治療。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR-T）治療母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤（BPDCN）的孤兒藥資格。 孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型。開發罕見病藥物的制藥公司將獲得相關激勵措施，包括各種臨床開發激勵措施，如臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。 MB-102是一種靶向CD123的CAR-T細胞療法，通過工程化患者T細胞來識別和消除表達CD123的腫瘤細胞。CD123廣泛表達于骨髓增生異常綜合癥患者的骨髓細胞表面，同時也表達于多種血液......閱讀全文
美國FDA授CD123靶向CART細胞療法MB102治療BPDCN的孤兒藥資格
Mustang Bio是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發基于專有嵌合抗原受體工程化T細胞（CART）技術的新型免疫療法和基因療法，用于罕見病的治療。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR-T）治療母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤（BPDCN）的孤
諾華首款CART療法獲美國FDA優先審評資格
日前，諾華宣布美國FDA已為其CAR-T療法CTL019（tisagenlecleucel-T）的生物制劑許可申請頒發了優先審評資格。這意味著諾華首款CAR-T生物制劑許可申請的審批流程有望得到進一步的縮減。 CTL019最初由賓夕法尼亞大學開發。2012年，諾華與賓夕法尼亞大學達成全球合作協
美國FDA批準首個通用型CART進入臨床試驗
從事基因工程技術研發的生物制藥公司Cellectis公司宣布其通用型CAR-T療法UCART123獲得了美國FDA的批準，進入臨床試驗。這也是第一款獲美國FDA批準進入臨床試驗的此類產品。 UCART123是一種在研的細胞療法。它利用TALEN技術，對T細胞進行編輯，使之針對CD123抗原。此
通用型CART療法迎來首名罕見白血病患者
近日，致力于開發通用型CAR-T細胞療法的生物制藥公司Cellectis宣布，其通用型CAR-T療法UCART123已經對首名母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤(Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm，BPDCN)患者進行了治療，這也標志著Celle
異體CART療法UCART123研究獲FDA支持
? 致力于異體CAR-T療法開發的Cellectis公司宣布，FDA允許在研CAR-T療法UCART123的臨床試驗繼續開展，同時還擴展了該療法治療急性骨髓性白血病（AML）以及母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤（BPDCN）的臨床試驗。 UCART123是一款區別于傳統自體CAR-T療法的通用型CAR
Cellectis通用型CART療法迎來首名罕見白血病患者
近日，致力于開發通用型CAR-T細胞療法的生物制藥公司Cellectis宣布，其通用型CAR-T療法UCART123已經對首名母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤(Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm，BPDCN)患者進行了治療，這也標志著Celle
FDA批準美國首個溶瘤病毒療法
10月27日，美國食品藥品監督局（FDA）發文稱，已經批準安進（Amgen）的溶瘤病毒療法（oncolytic virus therapy）用于治療病灶在皮膚和淋巴結，沒能通過手術完全清除的黑色素瘤。該藥物名字叫Imlygic（talimogene laherparepvec；T-VEC），是經
美國FDA已優先受理默沙東Keytruda療法
腫瘤免疫治療巨頭默沙東（Merck & Co）近日宣布，美國FDA已受理PD-1腫瘤免疫療法Keytruda（中文商品名：可瑞達，通用名：pembrolizumab，帕博利珠單抗）的一份補充生物制品許可申請（sBLA）并授予了優先審查。該sBLA尋求批準Keytruda一個新的適應癥，用于高風險
ADC組合療法獲美國FDA突破性療法認定
20日，Seattle Genetics和安斯泰來（Astellas）公司聯合宣布，美國FDA授予其抗體偶聯藥物Padcev（enfortumab vedotin-ejfv）與pembrolizumab構成的組合療法突破性療法認定，作為一線療法治療局部晚期或轉移性尿路上皮癌初治患者。 根據新聞
帕金森病細胞療法候選藥物獲美國FDA再生醫學先進療法認定
5 月30 日，拜耳和臨床階段細胞治療公司BlueRock Therapeutics LP宣布，用于治療帕金森病的研究性細胞療法bemdaneprocel已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的再生醫學先進療法（RMAT）認定。“我們對bemdaneprocel I期臨床試驗的積極數據感到興奮，并相
CART細胞療法潛力無限
過繼性免疫療法設計的人工受體需要具備雙重功能：抗原識別和激活經過重編程的效應T細胞的裂解性復合物（lytic machinery）的能力。通過這種方式，CAR-T細胞將它們的細胞殺傷作用傳遞給表達靶腫瘤抗原的癌細胞，從而繞過HLA限制性抗原識別的限制。不斷發展的技術已提出了一系列可溶性和細胞“免
CART細胞療法ciltacabtagene－autoleucel
2月1日，強生（Johnson & Johnson）旗下楊森公司（Janssen Pharmaceutical）宣布，其與傳奇生物共同開發的CAR-T細胞療法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）在歐洲提交的上市許可申請，已獲CHMP授予的加速審評資格，治療復發
抗炎細胞療法Ryoncil(remestemcelL)獲美國FDA優先審查!
Mesoblast Ltd是一家總部位于澳大利亞墨爾本的生物技術公司，是同種異體（通用型）細胞療法的全球領導者，致力于開發以細胞為基礎的再生治療產品，用于炎癥性疾病的治療。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理其同種異體細胞療法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制
速遞－|－第4款CART療法今日獲FDA批準
藥明康德內容團隊編輯 今天，美國FDA宣布，批準百時美施貴寶（BMS）旗下Juno Therapeutics公司開發的CAR-T療法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）上市，用于治療某些大B細胞淋巴瘤成人患者，這些患者對至少兩種其他全身性治療沒有應答，或者在
傳奇生物CART免疫細胞療法－JNJ68284528的臨床申請獲FDA許可
即將進行試驗的LCAR-B38M CAR-T細胞療法(JNJ-68284528)是Janssen與傳奇全球戰略的合作的一部分。 2018年5月30日于紐約皮斯卡塔韋，金斯瑞生物科技（股票代碼HK. 1548）之子公司傳奇生物宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）授權傳奇生物的合作伙伴——Jans
美國FDA“突破性療法”的前世今生
近些年，新藥研發愈發困難，不僅僅是單純的投資成本浩大，FDA對新藥申請的越加嚴格更是全球各大藥企所要面臨的共性問題。能獲得FDA的青睞與支持，對于任何一家企業來說都是一種奢求，而業界內似乎找到了一種較為實用的途徑，那就是“突破性療法”的認定。 “突破性療法”在近幾年可謂風頭正勁，不論哪家企業的
美國FDA批準創新療法Ponvory（ponesimod）上市
強生（Johnson & Johnson）旗下楊森（Janssen）公司宣布，美國FDA批準創新療法Ponvory（ponesimod）上市，用于治療復發型多發性硬化癥（MS）成人患者。 Ponvory是一款口服特異性鞘氨醇-1-磷酸受體1（S1P1）調節劑。這類藥物能夠通過抑制S1P1受體的
美國FDA授予MB102治療急性髓性白血病的孤兒藥資格！
Mustang Bio是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發細胞和基因療法用于血液學癌癥、實體瘤和罕見遺傳病的治療。近日該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR T）治療急性髓性白血病（AML）的孤兒藥資格（ODD）。之前，FDA還授予了MB-102治療
CD19－CART細胞療法！
吉利德（Gilead）旗下細胞治療公司凱特制藥（Kite Pharma）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準更新CD19 CAR-T細胞療法Yescarta（Axicabtagene Ciloleucel，Axi-Cel）的處方信息：在所有批準的適應癥中納入預防性使用皮質類固醇。值得一
CD19－CART細胞療法！
Kymriah是全球首個CAR-T細胞療法，已被批準2個適應癥。CAR-T細胞療法 諾華（Novartis）近日在2021年第63屆美國血液學會年會（ASH2021）上公布了2期ELARA研究中位隨訪17個月的亞組分析數據。結果顯示，在高危復發或難治性濾泡性淋巴瘤（r/r FL）患者中，CD1
白血病CART細胞療法！MB102獲FDA批準開展I/II期臨床試驗
Mustang Bio是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發細胞和基因療法用于血液學癌癥、實體瘤和罕見遺傳病的治療。近日該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準MB-102（CD123 CAR T）的新藥臨床試驗申請（IND），啟動一項多中心I/II期臨床試驗，評估MB-102治療急性
腎病新藥獲美國－FDA－突破性療法認定
日前，Omeros 公司宣布，該公司的主打在研藥物 OMS721 獲得 FDA 授予的突破性療法認定，治療免疫球蛋白 A 腎病 (IgA nephropathy)。OMS721 是 Omeros 公司開發的靶向甘露聚糖結合凝集素相關絲氨酸蛋白酶 -2(mannan-binding lectin-
這種罕見病基因療法，已通過美國FDA審查
藍鳥生物（bluebird bio）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理Skysona（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）的生物制品許可申請（BLA）并授予了優先審查：該藥是一種一次性基因療法，用于治療年齡在18歲以下的腦腎上腺腦白質營養不良（CALD）患者。
Immunomedics潛在重磅療法sacituzumab－govitecan遭美國FDA拒絕
Immunomedics是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發基于單克隆抗體的療法，用于癌癥及其他嚴重疾病的靶向治療。近日，該公司備受行業矚目的抗體藥物偶聯物（ADC）sacituzumab govitecan（研發代碼：IMMU-132）在美國監管方面遭遇當頭一棒，美國FDA對該藥治療轉移性
關于cart細胞療法的基本介紹
CAR-T療法就是嵌合抗原受體T細胞免疫療法，英文全稱Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy。這是一種治療腫瘤的新型精準靶向療法，近幾年通過優化改良在臨床腫瘤治療上取得很好的效果，是一種非常有前景的，能夠精準、快速、高效，且有可能治愈癌癥的新
簡述cart細胞療法的治療流程
標準的CAR-T治療流程主要分為以下七個步驟進行： 1.評估病人是否符合CAR-T治療的適應癥 2.分離T細胞：通過外周血血細胞分離機從腫瘤病人血液中分離出單個核細胞，進一步磁珠純化T細胞。 3.改造T細胞：用基因工程技術，把一個含有能識別腫瘤細胞且激活T細胞的嵌合抗原受體的病毒載體轉入T
簡述cart細胞療法的治療范圍
目前大部分CAR-T療法還處于臨床實驗階段，其中治療范圍集中在以下領域： 1.復發的急性B系淋巴細胞白血病（經過治療緩解后再次發作），或者難治的急性B系淋巴細胞白血病（使用其他抗白血病治療后病情沒有緩解的）。 2.兩種或兩種以上方法治療失敗的大B細胞非霍奇金淋巴瘤。 3.CD19陽性復發、
CART療法在美國保險報銷的困境與難點
弗吉尼亞聯邦大學健康中心（VCU Health）的醫療和支付關系管理副總裁Penny Trentham稱，她所在的醫院至少損失了一百萬美元。 大約七個月前，在位于美國弗吉尼亞州首府里士滿市的弗吉尼亞聯邦大學梅西癌癥中心（Virginia Commonwealth University Mass
－CART細胞療法：教會免疫細胞去攻擊癌癥！
多年來，癌癥治療的基本方法一直是手術、化療和放射治療。在過去十年中，靶向療法也成為多種癌癥的標準療法，如伊馬替尼（格列衛）和曲妥珠單抗（赫賽汀），這些是通過攻擊癌細胞上的特定分子變化來追蹤癌細胞的藥物。 而現在，盡管免疫療法的研究始于多年前且進展斷斷續續，但對免疫療法的興趣正在增長，免疫療法是
論成熟的免疫療法為何成熟至能被納入美國醫保
2012年，6歲的急性淋巴細胞白血病小女孩Emily在無藥可醫的情況下，嘗試了Carl June實驗室的研究性CAR-T細胞治療，奇跡至此發生，治療后她一直健康的生存至今。CD19 CAR T細胞治療自此以百米速度進入公眾視野和臨床實踐。其中CAR，即嵌合抗原受體，是該治療的核心要素。7月5日，