FDA公布癌癥用藥兒科研究申請材料

　　癌癥用藥新藥申請與生物制品許可申請，在涉及到哪些靶點時，需要同時提交兒科研究材料？

　　12月12日，FDA公布指南草案癌癥用藥兒科研究材料提交指南。依據相關法案規定，從2020年8月18日開始，預期將向FDA提交新藥申請（NDA）或生物制品許可申請（BLA）的醫藥公司，對某些分子靶向腫瘤藥物開展兒科評估。

　　FDA代理局長Brett Giroir醫生表示，依據《2017年FDA重新授權法案》對《聯邦食品、藥品與化妝品法案》的修訂，FDA有了新的途徑，對某些具有可能用于兒童癌癥治療的新的癌癥用藥，開展相關評估。新公布的指南草案，旨在具體貫徹相關修訂的要求，為醫藥行業、臨床研究者、倫理委員會提供開展相關分子靶向（指南中稱為“靶點”）的兒科研究的依據。

　　哪些情況需要提交兒科研究材料

　　這份指南草案，說明了在哪些情況下，需要申辦方提交這些評估材料，同時應該考慮哪些因素。具體來講，如果是針對一種新活性成分的原始新藥申請或生物制品許可申請，所針對的是成人患者，但涉及到FDA確定的與兒童癌癥生長和進展存在實質性相關的分子靶點，就必須在提交上市申請時，提交所要求的分子靶點兒童癌癥研究報告。除非相關要求得到豁免或推遲。這份長達13頁的指南草案，闡述了FDA如何決定分子靶點是否“與兒童癌癥的生長或進展存在實質性相關”，包括有關豁免和延期的信息。

　　涉及到哪些靶點

　　為幫助相關方面做出決定，FDA腫瘤學卓越中心（Oncology Center of Excellence， OCE）官網上，公布有200余個分子靶點。這些靶點中，包括依據現有證據和/或生物機理，確定其與兒童癌癥的生長或進展潛在相關的靶點，按照要求，需要對這些藥物和生物制品開展早期兒科評估。此外，還列出了有證據表明，與小兒癌癥的生長或進展無關的靶點；針對這些靶點的藥物，可豁免相關研究。

　　指南草案表示，缺乏足夠證據供FDA確定它們是否“實質相關”或“實質無關”的分子靶點，將不列入靶點清單。相關的清單將定期更新，以反映其它相關分子靶點相關性的具體測定結果。

　　指南草案還包括了最初的兒科研究計劃應包括哪些內容，以及建議開展的研究的詳細情況。指南草案同時列出了針對罕見癌癥的其它考慮因素。

　　值得注意的是，該指南草案，只涉及《聯邦食品、藥品與化妝品法案》第505部下的藥物開發，并未涵蓋《兒科研究公平法案》（PREA）與《聯邦食品、藥品與化妝品法案》第505A部項下的兒童用藥開發。