Espero BioPharma是一家專注于開發創新療法用于滿足血栓形成和心率控制領域醫療需求的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予tecarfarin預防同時患有終末期腎病（ESRD）和心房顫動（AFib）患者心源性系統性血栓栓塞的孤兒藥資格。
孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型。開發罕見病藥物的制藥公司將獲得相關激勵措施，包括各種臨床開發激勵措施，如臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。
tecarfarin是一種已進入III期臨床階段的維生素K拮抗劑，開發作為每日一次的口服抗凝劑，如華法林。tecarfarin的設計采用了一種逆代謝藥物設計過程，靶向一種不同于最常用抗凝劑的代謝通路。這使tecarfarin具有更好的安全性，并在保持或提高療效的同時潛在地消除特定的副作用。
慢性腎臟病（CKD）或AFib的存在，會增加嚴重血栓栓塞不良臨床結局的風險，如中風和死亡。抗血栓治療通常被推薦用來降低AFib患者的這種風險，但是對于同時患有ESRD和AFib的患者而言還沒有批準的治療方法。ESRD和AFib患者通常被排除在臨床試驗之外，因為已批準的AFib療法具有的代謝特征可能增加藥物暴露，從而增加管理這些患者中存在的已知風險和挑戰。
Espero Biopharma公司董事長兼首席執行官Quang Pham表示，“孤兒藥資格強調了tecarfarin作為治療ESRD和AFib患者的一種潛在新療法的重要性，這2類患者的醫療需求一直未得到滿足。我們很高興此次資格認定將促進tecarfarin的臨床開發，并有可能使我們更快地將這種研究性治療帶給患者。”
原文出處：Espero BioPharma Announces Tecarfarin Receives FDA Orphan Drug Designation for Patients with End Stage Renal Disease and Atrial Fibrillation
吉利德科學周三宣布，備受業界關注的HIV-1衣殼抑制劑來那卡帕韋（Lenacapavir，商品名Yeztugo）已經獲得美國食品藥品監督管理局批準用于暴露前預防（PrEP）用藥。（來源：公司官網）由于......
上月，美國衛生與公眾服務部（HHS）攜手美國食品藥品管理局（FDA）公布逐步淘汰石油基色素的計劃。此后，FDA迅速響應，全力推進新著色劑的審批工作，同時加快其他相關申請的審查進度。近日，FDA正式發布......
美國食藥監局（FDA）官網顯示，當地時間4月23日，康方生物的派安普利單抗獲FDA批準，適應證分別為聯合順鉑或卡鉑和吉西他濱用于一線治療成人復發或轉移性非角化型鼻咽癌（NPC）；單藥用于鉑類化療和至少......
安捷倫創新技術為AutolusTherapeutics獲批的CAR-T療法AUCATZYL?提供精準可靠的測試支持2025年3月25日，北京——安捷倫科技公司近日宣布，其為AutolusTherape......
2月27日，細胞療法公司BlueRockTherapeutics宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批準OpCT-001進入快速通道。OpCT-001是一種誘導多能干細胞（iPSC）衍生的細胞療法......
拜耳集團全資獨立運營的基因治療子公司AskBioInc.（AskBio）2月19日宣布，用于治療帕金森病的在研基因療法AB-1005已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的再生醫學先進療法（RMA......
近日，北京立康生命科技有限公司（以下簡稱“立康生命科技”）自主研發的腫瘤新生抗原mRNA疫苗產品——LK101注射液獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的臨床試驗申請（IND）批準。這是我國首個在FD......
美國食品藥品監督管理局(FDA)于2025年1月23日向中國藥科大學儀器分析中心（CenterforInstrumentalAnalysisofChinaPharmaceuticalUniversit......
12月25日，翰宇藥業發布公告，稱其與HikmaPharmaceuticals聯合申報的利拉魯肽注射液新藥簡略申請（ANDA）已獲FDA批準，作為飲食和運動輔助改善成人和10歲及以上兒童2型糖尿病患者......
賽默飛科學公司（ThermoFisherScientific）環境與食品安全部門主任TobyAstell近日接受采訪，詳細解讀了美國食品藥品監督管理局（FDA）關于PFAS（全氟和多氟烷基物質）在食品......