研究建議美取締基因療法審查小組
數十年里，美國一直通過RAC等機構對基因療法實驗進行審查。 12月5日，美國一個專家組發表報告稱，在對基因療法臨床新實驗的風險審查歷經40年后，是時候稍微放松一下了。不過主要政府官員對這一建議持謹慎態度。 美國國家科學院醫學研究所(IOM)召集的一個專家組認為，基因療法已經證明了它的價值，而且負責人能夠很好地管理倫理問題。報告稱，基因治療的長期危害可能并不明確，但一般風險似乎并不比其他實驗醫學領域高，因此現在是時候淘汰于1974年建立的旨在審查基因治療的機構了，即DNA重組咨詢委員會(RAC)。 IOM稱：“最初很多人的恐懼與基因轉移有關。”不過，由于基因療法在治療遺傳性失明和血友病等疾病上的成功，公眾看法已經在很大程度上由消極轉為積極。該專家組敦促國立衛生研究院(NIH)停止RAC對個人基因治療協議的審查。 IOM專家組稱，舊的RAC被淘汰后，應該由另一個類似于RAC的機構來替代，并且該機構應該有更廣泛......閱讀全文
研究建議美取締基因療法審查小組
數十年里，美國一直通過RAC等機構對基因療法實驗進行審查。 12月5日，美國一個專家組發表報告稱，在對基因療法臨床新實驗的風險審查歷經40年后，是時候稍微放松一下了。不過主要政府官員對這一建議持謹慎態度。 美國國家科學院醫學研究所(IOM)召集的一個專家組認為，基因療法已經證明了它的價值
NIH將停止基因療法實驗的特殊審查
基因治療遺傳性失明是該領域的最新成就之一 美國國立衛生研究院（NIH）將不再要求基因治療臨床試驗接受聯邦特別咨詢委員會的審查，這是基因治療領域的里程碑。 “我相信目前的監管機構能有效評定大部分基因轉移計劃，并且一體化流程將能減少相關實驗的重復和延遲。” NIH 院長 Francis Collin
這種罕見病基因療法，已通過美國FDA審查
藍鳥生物（bluebird bio）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理Skysona（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）的生物制品許可申請（BLA）并授予了優先審查：該藥是一種一次性基因療法，用于治療年齡在18歲以下的腦腎上腺腦白質營養不良（CALD）患者。
全球首個血友病基因療法在歐美進入審查
BioMarin是一家全球性的生物技術公司，專注于開發治療嚴重且危及生命的罕見和超罕見遺傳疾病的創新療法。近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已受理基因療法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治療重度A型血友病成人患者的營銷授權申請（MAA）。
三聯療法獲美FDA優先審查，治療90％患者
Vertex制藥公司是囊性纖維化（CF）治療領域的全球領導者。近日該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理VX-445（elexacaftor）與tezacaftor和ivacaftor三聯療法的新藥申請（NDA）并授予了優先審查。 該NDA申請批準這款三聯療法用于治療年齡≥12歲的C
基因治療或基因療法的概念
基因治療或基因療法（英語：gene therapy）是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，使之達成目的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。基因治療作為疾病治療的新手段，它已有一些成功的應用，并且科學突破將繼續推動基因治療向主流醫療發展。
基因療法治療癌癥的介紹
基因是細胞內的遺傳物質，化學成分是脫氧核糖核酸(DNA)。不同的基因起著不同的生物學作用，而癌癥的發生、發展均與細胞內基因發生變化有關。已經發現了兩類與癌癥直接相關的基因，即原癌基因和抑癌基因。原癌基因的變化會導致腫瘤發生，而抑癌基因的作用是阻止細胞癌變。此外，許多基因與癌癥的治療有關。例如，有
創新RNAi療法givosiran治療急性肝卟啉癥獲美國FDA優先審查
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上
突破性三聯療法Trikafta歐盟進入審查，可治療90％患者
Vertex制藥公司是囊性纖維化（CF）治療領域的全球領導者。近日該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已受理VX-445（elexacaftor）、tezacaftor、ivacaftor三聯方案的營銷授權申請（MAA）。該MAA申請批準這款三聯療法用于治療年齡≥12歲的CF患者，具體為：囊性纖
基因治療法的前世今生
去五年見證了基因和細胞治療領域的復興，以及經過數十年努力的首個獲批療法（圖 1）。這包括第一個基于寡核苷酸的療法（Spinraza、Exondys 51、Vyondys 53）、三種細胞療法（Kymriah、Yescarta、Tescartus?-和兩種體內基因療法（Luxturna 和 Zolge
基因治療：英國開展基因療法治療心衰竭臨床試驗
4月30號，英國宣布開展兩項利用基因療法治療心臟病的試驗。如果該試驗最后取得成功將給那些渴望過上正常生活的心衰患者帶來新的希望。這兩項試驗共有250名左右的患者參與，將對這種前沿技術的安全性，以及是否能夠改善患者生活質量、提高壽命進行研究。 基因治療的根本原理是向人體中“插入”缺失或缺陷基
可治療150多種基因突變－基因療法再獲升級
日前,美國國家眼科研究所（National Eye Institute, NEI）和賓夕法尼亞大學（University of Pennsylvania）的研究人員合作使用基因療法在狗的遺傳性視網膜色素變性（retinitis pigmentosa, RP）模型中成功防止視力喪失。這一基因療法可
加拿大首次利用基因療法治療法布里病
法布里病（Fabry），或稱α-半乳糖苷酶A（一種溶酶體水解酶）缺乏癥，是一種罕見的X染色體上基因異常導致的遺傳性疾病。因體內負責制造α-半乳糖苷酶A的基因缺陷，造成體內糖鞘脂代謝障礙，不斷堆積在細胞質及溶體中，引發腎臟、心臟和大腦等多處器官病變，嚴重時可能造成死亡。全球法布里病患者總數約50
拜耳創新細胞療法和基因療法有望治療帕金森病
2021年6月8日，拜耳公司（Bayer）宣布，旗下BlueRock Therapeutics（BlueRock）公司在1期臨床試驗中，成功地將多能干細胞生成的多巴胺能神經元療法DA01首次移植給一名帕金森病患者。同時，旗下的Asklepios Biopharmaceuticals（AskBio
FDA授予默沙東PD1免疫療法Keytruda治療MSIH癌癥審查資格
美國制藥巨頭默沙東（Merck & Co）免疫腫瘤學管線近日在美國監管方面傳來喜訊。美國食品和藥物管理局（FDA）已受理PD-1免疫療法Keytruda（pembrolizumab）用于既往已接受治療（經治）的晚期高微衛星不穩定性（microsatellite instability-high，
生殖細胞基因治療法介紹
生殖細胞基因治療：生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎）使其發育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵周期短
新基因療法可用于治療顳葉癲癇
德國柏林夏里特大學醫院和奧地利因斯布魯克醫科大學合作，開發了一種新方法來治療顳葉癲癇，這種靶向基因療法針對癲癇發作時的位置進行給藥，抑制癲癇發作癥狀。 在整個歐洲，約有500萬人患有癲癇病，其特征是神經細胞反復同步放電，導致正常腦功能中斷，并表現為癲癇發作。最常見的形式是顳葉癲癇（TLE），這
新合作助力基因療法開發，治療罕見眼病
今日，基因療法公司Ophthotech宣布已與佛羅里達大學研究基金會（University of Florida Research Foundation）和賓夕法尼亞大學（University of Pennsylvania）達成了獨家全球許可協議，開發一種新型腺伴隨病毒（AAV）的基因療法，治
英國：納米基因靶向療法－治療癌癥新手段
化學療法是目前治療癌癥的主要手段，但由于化療使用的藥物是好壞通吃，不僅殺死癌細胞，也會對人體的正常細胞組織造成破壞，給患者身體造成極大的損傷。英國科學家如今研究出一種納米靶向療法，有望將好壞細胞區別對待。 英國倫敦大學醫學院一個科研小組通過對動物活體實驗發現，如果利用納米技術能夠將一組基因
阿斯利康合作研發基因療法，治療慢性肺病
日前，阿斯利康（AstraZeneca）的全球生物制劑研發部門MedImmune和4D Molecular Therapeutics（4DMT）宣布合作，將共同利用4DMT的新型發現平臺生成優化的AAV載體，旨在為慢性肺病患者提供基因療法。4DMT在腺相關病毒（AAV）基因治療的載體開發和產品開
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
Immunomedics潛在重磅療法sacituzumab－govitecan在美國進入審查！
Immunomedics是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發基于單克隆抗體的療法，用于癌癥及其他嚴重疾病的靶向治療。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理其重新提交的一份生物制品許可申請（BLA），該BLA尋求批準抗體藥物偶聯物（ADC）sacituzumab govitec
基因療法有望治療阿爾茨海默病
英國研究人員10月10日說，他們的小鼠實驗顯示，基因療法也許能成功治療阿爾茨海默病。不過，專家們強調，這一發現是否適用于人類尚需進一步研究。 這項研究成果發表在新一期美國《國家科學院學報》上。負責研究的英國倫敦帝國理工學院的瑪格達萊娜·薩斯特說，他們利用經過改造的慢病毒載體把一種叫PGC1－α
AAV基因療法：罕見病治療的突破口？
7歲的加拿大兒童邁克爾·皮羅沃拉在18個月大時，醫療團隊確認其AP4M1基因發生了突變。約2歲時，邁克爾被確診患有遺傳性痙攣性截癱50型。這是一種超罕見疾病，主要癥狀為發育遲緩、小頭畸形、言語功能障礙、站立與行走能力受限等。日前，加拿大病童醫院和美國波士頓兒童醫院等機構的研究團隊采用腺相關病毒（AA
IOVS：利用基因療法治療青光眼有戲！
當通過降低眼內壓力來測試治療青光眼的基因時，來自美國威斯康星大學麥迪遜分校的研究人員偶然發現了一個問題：他們無法有效地將基因運送到控制眼內液體壓力的細胞中。基因僅在進入細胞之中才能夠發揮作用。 青光眼是最為常見的致盲性疾病之一，是由于眼內壓力過高造成的，其中眼內壓力過高通常是眼睛中的液體排出管
Sci－Trans－Med：基因療法——治療視力的新手段
在最近一篇文章中，作者總結了最近治療致盲疾病的治療策略。基因替換或基因編輯策略可能潛在地逆轉視力喪失的問題。在視網膜變性的早期階段，當感光細胞（視桿細胞和視錐細胞）仍然完整時，早期干預是特別有希望的。第一個批準用于Leber先天性黑蒙（LCA）的基因療法確認了雙等位基因RPE65突變，為全球其他條件
干細胞基因療法有望用于治療鐮刀型貧血
UCLA的干細胞研究人員發現，一種新型的干細胞基因治療方法可以一次性地，持久地治療鐮刀型細胞貧血癥。這種貧血癥是國內最常見的遺傳性血液疾病。 來自UCLA Eli and Edythe Broad 再生醫學和干細胞研究中心的Donald Kohn博士，在3月2號的《Blood》雜志上發表了一種
AAV基因療法：罕見病治療的突破口？
7歲的加拿大兒童邁克爾·皮羅沃拉在18個月大時，醫療團隊確認其AP4M1基因發生了突變。約2歲時，邁克爾被確診患有遺傳性痙攣性截癱50型。這是一種超罕見疾病，主要癥狀為發育遲緩、小頭畸形、言語功能障礙、站立與行走能力受限等。 日前，加拿大病童醫院和美國波士頓兒童醫院等機構的研究團隊采用腺相關病
基因治療法選擇靶細胞的原則
選擇靶細胞的原則是：①必須較堅固，足以耐受處理，并易于由人體分離又便于輸回體內；②具有增殖優勢，生命周期長，能存活幾月至幾年，最后可延續至病人的整個生命期；③易于受外源遺傳物質的轉化；④在選用反轉錄病毒載體時，目的基因表達最好具有組織特異性的細胞。使用得較多的是骨髓干細胞、皮膚成纖維細胞、肝細胞、血
小鼠基因療法有望治療－ALS－和癡呆癥
澳大利亞麥考瑞大學的神經研究人員表示，他們已經開發出一種單劑量基因藥物，可以阻止小鼠肌萎縮側索硬化癥（ALS）和額顳葉癡呆（FTD）的進展。該團隊認為，其方法甚至有可能扭轉致命疾病的一些影響，并認為它還可能有機會治療更常見的癡呆癥，例如阿爾茨海默病。這種名為 CTx1000 的新療法針對的是大腦和脊