基因編輯技術在治療復雜遺傳病領域獲重要進展
暨南大學粵港澳中樞神經再生研究院研究員閆森/教授李曉江團隊首次將CRISPR/CasRx系統應用于亨廷頓舞蹈癥大動物模型的治療，并成功在多種疾病模型中驗證了其有效性。CRISPR/CasRx系統的成功應用，標志著基因編輯技術在治療復雜遺傳病領域取得重要進展。近日，相關成果發表于《分子神經退行性疾病》（Molecular Neurodegeneration）。 亨廷頓舞蹈癥是一種常染色體顯性遺傳的神經退行性疾病，由4號染色體亨廷頓基因（HTT）中CAG重復序列的過度擴增引起。患者通常會出現運動障礙、認知功能下降和精神癥狀，嚴重影響生活質量。盡管科學家們已經明確了亨廷頓舞蹈癥的致病基因，但至今尚無有效的治療方法。對polyQ疾病的廣泛研究揭示了異常擴增的polyQ蛋白影響了細胞的多種正常生理功能，這導致了一種流行的理論，即阻斷擴展polyQ蛋白的表達或清除已經生成的擴展polyQ蛋白將是治愈這類疾病的有效途徑。 近年來，基因......閱讀全文
李曉江博士：探討用CRISPR/Cas9實現大型動物基因組編輯
6月2日，來自中國科學院遺傳與發育生物學研究所的李曉江（Xiao-Jiang Li）研究員在《細胞研究》（Cell Research）雜志上發表了題為“Targeted genome editing in primate embryos”的文章。 在這篇文章中他概述了近期在靈長類動物胚胎中應用
李曉江駁斥埃默里大學指控－暨大接手李曉江團隊歸國
近日，華裔教授李曉江及其妻子，還有其實驗室的多名中國學生全部被解雇的消息傳遍了學術圈，讓很多人對李曉江及其妻子和團隊將何去何從很是關注。而最新消息！暨南大學校長宋獻中透露：暨大全盤接手李曉江團隊歸國！ 美國埃默里大學日前以所謂中國“竊取機密”“違反NIH規定”為由，解雇華裔教授李曉江及其妻子，
李曉江：用CRISPR構建大型神經變性病動物模型
動物模型對于幫助我們了解神經退行性疾病的發病機制、并找到治療方法，是非常有價值的。因為相比較嚙齒動物來說，大型動物更接近于人類，它們為確定人類中所看到的重要病理事件，提供了很好的模型；大型動物對于驗證有效的治療方法或確定治療靶標，也是非常重要的。由于缺乏來自大型動物的胚胎干細胞系，我們很難用傳統
李曉江：用CRISPR構建大型神經變性病動物模型
動物模型對于幫助我們了解神經退行性疾病的發病機制、并找到治療方法，是非常有價值的。因為相比較嚙齒動物來說，大型動物更接近于人類，它們為確定人類中所看到的重要病理事件，提供了很好的模型；大型動物對于驗證有效的治療方法或確定治療靶標，也是非常重要的。由于缺乏來自大型動物的胚胎干細胞系，我們很難用傳統
基因編輯技術幫助治療“母系”遺傳病
你也許遺傳了你媽媽美麗的眼神，但同時她也給了你線粒體的DNA突變，所謂母系遺傳疾病的根源。一項基于小鼠的實驗表示可以通過兩種技術大幅降低卵子中有害DNA的風險，從而使子女能夠逃避遺傳類的疾病。此種方法也規避了存在倫理問題的"線粒體置換技術"-該技術會導致"三親"型的胚胎。 盡管研究人員沒有在人
俄編輯人類基因用于治療遺傳病
俄羅斯“醫學遺傳研究中心”科學機構突變實驗室主任研究員、醫學副博士斯維特蘭娜·斯米爾尼辛娜日前表示，俄羅斯將在技術安全性得到證實后，開始編輯用于治療遺傳疾病的人類基因，第一批成果將在三到四年之內獲得。 斯米爾尼辛娜表示：“技術上可以實現對成人和胚胎的基因進行編輯，但該技術將首先在安全性得到
李曉江團隊開發治療亨廷頓舞蹈癥的新方法
近日，暨南大學李世華教授、閆森研究員和李曉江教授等在 Advanced Science 期刊發表了題為：A Specific Mini-Intrabody Mediates Lysosome Degradationof Mutant Huntingtin 的研究論文【1】。 該研究成功構建了一
定制基因編輯療法治愈罕見遺傳病患兒
美國費城兒童醫院與賓夕法尼亞大學醫學團隊利用定制的CRISPR基因編輯療法，成功治愈了一名患有罕見遺傳病的兒童。這項研究成果已發表在《新英格蘭醫學雜志》上，并在美國基因與細胞治療學會年會上進行了報告。該突破將為治療目前尚無有效療法的罕見疾病打開新的大門。 這名患兒名為KJ，出生時即患有嚴重的氨
科學無國界：李曉江團隊醉心科學，研究成果論文一覽
2019年5月23日，埃默里大學發表聲明稱，“李曉江和李世華教授夫婦沒有充分公開外國研究資金的來源以及他們為中國研究機構和大學所做的工作的范圍，因此決定關閉其所在實驗室。”與此同時，埃默里大學還解雇了李曉江和李世華教授夫婦，以及該實驗室部分中國雇員，并要求他們30天內遣返回國。一時間國內外學術圈
神經科學家李曉江被美大學解雇，面臨刑事指控
前埃默里大學的神經科學家李曉江于去年被解雇，此前該大學稱他未透露來自中國的收入，他正面臨刑事指控。法庭記錄顯示，李曉江已保釋，該案定于下個月進行初審。 李曉江是“千人計劃”的成員。對李曉江的指控于2019年11月21日在亞特蘭大的美國地方法院提出，但未宣布。嚴密審查聯邦法院記錄的喬治華盛頓大學
突發：著名生物學家李曉江在美被判重刑－罰款35089美元
5月11日，美國司法部發布新聞稱，在上周五宣判了著名華人生物學家、前美國埃默里大學終身教授、國家QIANREN特聘教授—李曉江一案。美方指控李曉江參與國內人才計劃未如實披露個人稅收，因而被判重罪，緩刑一年，罰款35089美元。美國司法部發布的新聞 起訴書稱，李曉江在一年時間里（2014年9月1
神經科學家李曉江被美大學解雇，面臨刑事指控
前埃默里大學的神經科學家李曉江于去年被解雇，此前該大學稱他未透露來自中國的收入，他正面臨刑事指控。法庭記錄顯示，李曉江已保釋，該案定于下個月進行初審。 李曉江是“千人計劃”的成員。對李曉江的指控于2019年11月21日在亞特蘭大的美國地方法院提出，但未宣布。嚴密審查聯邦法院記錄的喬治華盛頓大學
基因編輯技術在治療復雜遺傳病領域獲重要進展
暨南大學粵港澳中樞神經再生研究院研究員閆森/教授李曉江團隊首次將CRISPR/CasRx系統應用于亨廷頓舞蹈癥大動物模型的治療，并成功在多種疾病模型中驗證了其有效性。CRISPR/CasRx系統的成功應用，標志著基因編輯技術在治療復雜遺傳病領域取得重要進展。近日，相關成果發表于《分子神經退行性疾
NIH排華調查新舉動？華人學者李曉江實驗室突遭美國關閉
日前，中國科學研遺傳與發育生物學研究所研究員、埃默里大學終身教授李曉江的實驗室突遭關閉，實驗室所有成員上交了門卡，工作郵箱也被關閉，該校網頁上有關李曉江的頁面已經全部無法瀏覽，在埃默里大學醫學院擔任教授的李曉江教授的妻子李世華的也已無法打開，李教授名下還有三項美國國家衛生研究院（NIH）資助的在
中科院李曉江研究組Cell子刊論述衰老與神經退行性變
人們已經知道，蛋白錯誤折疊介導的神經退行性疾病與衰老有關。但科學家們還不清楚衰老對神經退行性變的具體影響。 中科院遺傳與發育生物學研究所的李曉江研究組，在本期neuron雜志上發表文章，闡述了衰老對17型脊髓小腦共濟失調的影響。參與這項研究的還有Emory大學的李世華教授。 17型脊
基因編輯技術向遺傳病宣戰－明年或啟動臨床試驗
據美國《麻省理工技術評論》雜志近日報道，生物科技公司CRISPR基因編輯技術目前最大的賣點，即將其“變身”為一種精準的基因療法來對付疑難雜癥。其中一家名為基因編輯治療公司（CRISPR Therapeuics）日前表示，他們計劃在人身上測試這一想法，現在已準備就緒。圖片來源于網絡 這家初創公司
高光坪教授：CRISPR無疤基因編輯糾正遺傳病中的DNA突變
來自麻省大學醫學院的一組研究人員提出了一種基因組編輯新策略，可以用于糾正小鼠模型中引起人類遺傳疾病??的DNA突變。 這一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology雜志上，領導這一研究的是麻省大學醫學院的高光坪教授。高教授是當今全球基因治療領域的領導者之一，他早年畢業于四
高光坪教授：CRISPR無疤基因編輯糾正遺傳病中的DNA突變
來自麻省大學醫學院的一組研究人員提出了一種基因組編輯新策略，可以用于糾正小鼠模型中引起人類遺傳疾病??的DNA突變。 這一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology雜志上，領導這一研究的是麻省大學醫學院的高光坪教授。高教授是當今全球基因治療領域的領導者之一，他早年畢業于四
一次治愈！CRISPR基因編輯技術或將永久消除某些遺傳病
本杰明·多普瑞在9歲時上樓梯不扶著欄桿就很費勁，隨后到醫院被診斷為杜氏肌營養不良（也稱假肥大型肌營養不良）。但很幸運，24歲的他已經活得比其他許多同類患者更久。醫生當時只告訴他這是一種無法治愈的絕癥，但并沒有教他該怎么辦。那些經過他輪椅的女孩絲毫不會注意到他，也沒有朋友給他打電話聊天，只有媽媽和
王曉群、高紹榮發表CRISPR/Cas9基因編輯新成果
來自中科院生物物理研究所、同濟大學生命科學與技術學院的研究人員，在新研究中第一次證實了CRISPR/Cas9介導的基因編輯可以高效生成基因敲除雪貂（ferret）。這一研究成果發布在11月13日的《Cell Research》雜志上。 中科院生物物理研究所的王曉群（Xiaoqun Wang）研
世界首例亨廷頓舞蹈病基因敲入豬在中國誕生
“世界首例亨廷頓舞蹈病基因敲入豬”研究團隊。中科院廣州生物醫藥與健康研究院研究員賴良學介紹研究成果。暨南大學粵港澳中樞神經再生研究院教授李曉江介紹研究成果。科研人員展示“世界首例亨廷頓舞蹈病基因敲入豬”。 北京時間3月30日凌晨，國際權威學術期刊《細胞》在線發表生物學領域的一項重大成果：以廣東科學
基因編輯技術可以編輯所有基因嗎
即便當前不能，以后會能的。基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、加入等。在過去幾年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)為代表
遺傳病的基因診斷
根據出生缺陷監測和殘疾兒調查結果顯示，我國是出生缺陷高發國家，每年有近100萬出生缺陷兒發生，30％在出生前后死亡，40％造成終生殘疾，只有30％可以治愈或糾正。在這些出生缺陷兒中，80%是由于遺傳因素造成的。如果能對這些患兒進行癥狀前診斷或產前診斷，給予及時而適當的治療和預防，其經濟和社會效益是不
其它遺傳病的基因治療其它遺傳病
諸如白種人中常見的囊性纖維化的進展很快。對于DMD的基因治療，由于有小鼠動物模型，也取得一定進展。例如1993年法國將Ad-RSVmDys（腺病毒－羅斯病毒小肌營養不良蛋白基因重組體）注入小鼠肌內成功。即用腺病毒為載體，與小肌營養不良蛋白（minidystrophin）基因的cDNA重組，在RSV啟
李曉華：人工智能強大是人類福音
最近，人工智能（AI）領域頻頻爆出讓人類“唏噓”的新聞：先是人機大戰中“阿爾法狗”戰勝韓國棋手、世界冠軍李世石九段，最近是AI-CDβ4月份和11位新員工一同加盟美國著名廣告公司麥肯世界集團，擔任世界上第一個人工智能“創意總監”。 眾所周知，廣告創意是一項非常高級的活動，一直以來為人工智能所不
Nature聚焦中國：研究猴子的風云人物
非人類靈長動物在生物學、遺傳學和行為學上與人類非常相似，是研究人類疾病和開發治療策略的重要模型。許多候選藥物在進入臨床之前都需要經過靈長動物（特別是猴子）測試，但靈長動物研究在西方世界面臨著很大的壓力。在這種情況下，中國逐步成為了非人類靈長動物研究的首選國家。本期Nature雜志通過編輯社論和新
李博文等開發新型LNP載體，可高效mRNA遞送及基因編輯
先天性肺部疾病，例如表面活性蛋白缺乏癥、囊性纖維化、α-1抗胰蛋白酶缺乏癥等等，會導致終身發病甚至是死亡。雖然這些疾病的遺傳機制已經被深入研究，但仍然缺乏有效的治療方案。最近，可吸入式mRNA遞送平臺備受制藥業和學術界的關注。這種平臺可以提供非侵入性、直接進入肺上皮細胞和肺泡的RNA藥物，在應用
遺傳病的基因診斷選擇
? 一、直接診斷和間接診斷 基因診斷可分為兩類：一類是直接檢查致病基因本身的異常。它通常使用基因本身或緊鄰的DNA序列作為探針，或通過PCR擴增產物，以探查基因無突變、缺失等異常及其性質，這稱為直接基因診斷，它適用已知基因異常的疾病；另一類是基因間接診斷。當致病基因雖然已知但其異常尚屬未知時，或致
北科大李曉剛團隊：淡泊名利，潛心科研攻關
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/519203.shtm淡泊名利，潛心科研攻關春風化雨，種得人間桃李他們為腐蝕防護學科作出巨大貢獻他們的成果獲得國內外廣泛認可鋼筋鐵骨，北科力量今天，讓我們一起走近腐蝕與防護中心李曉剛團隊共同講述他們的北科故
李曉兵任陜西師范大學黨委書記
據教育部網站消息，9月3日，教育部人事司在陜西師范大學宣布了教育部黨組的任免決定，李曉兵任陜西師范大學黨委書記，李忠軍不再擔任陜西師范大學黨委書記職務。??李曉兵，男，漢族，1967年12月出生，理學博士、教授、博士生導師。曾任北京師范大學黨委副書記。1991年畢業于內蒙古大學生物學系植物生態學專業