體內基因組編輯介紹
這應該是最受期待的基因治療方法，即使用基因編輯技術直接修改體內突變的靶DNA，消除致病基因，恢復身體功能。這種方法的優點是可以治愈這種疾病。例如，在亨特綜合征或血友病A患者中，尿酸-2-硫酸酯酶（IDS）或凝血因子-8在體內沒有正常表達。如果將IDS或八因子基因插入基因組，它可以終身正常表達；缺點是安全性是最大的疑問。總的來說，基因編輯及其處理是未來生物領域最有前途的技術和最重要的發展趨勢。它們的科學價值和商業價值是無限的，但與此同時，我們不應忽視目前存在的巨大擔憂和局限性。常規有限稀釋等方法需要多輪操作并結合多種方法來尋找和確認單克隆性，事倍功半。而萊德伯特（北京）生物科技有限公司的Beacon可直接培養目標細胞，所見即所得，可確保每個 NanoPen 僅有 1 個細胞，自動移除可能存在的多細胞，從而一輪 Beacon 就輕松達到 99.5%的單克隆性，基因編輯技術將創造更多的奇跡，也將促進個性化醫學的快速發展。......閱讀全文
體內基因組編輯介紹
這應該是最受期待的基因治療方法，即使用基因編輯技術直接修改體內突變的靶DNA，消除致病基因，恢復身體功能。這種方法的優點是可以治愈這種疾病。例如，在亨特綜合征或血友病A患者中，尿酸-2-硫酸酯酶（IDS）或凝血因子-8在體內沒有正常表達。如果將IDS或八因子基因插入基因組，它可以終身正常表達；缺點是
首次在新的臨床試驗中進行體內人基因組編輯測試
科學家們之前已編輯過人基因組，但總是在體外的細胞中開展的。如今，作為一家生物技術公司，Sangamo治療公司（Sangamo Therapeutics，以下稱Sangamo）正在招募參與者參加幾項臨床試驗：血友病B、赫勒綜合征（Hurler syndrome）或亨特綜合征（Hunter synd
利用納米磁鐵對體內CRISPR/Cas9基因組編輯進行空間控制
在自然界中，CRISPR/Cas9通過記錄入侵者的DNA來增強細菌的免疫防御。這讓細菌能夠識別和攻擊再次到來的相同入侵者，但是科學家們一直在競相改進基因組編輯工具CRISPR/Cas9來修復導致遺傳疾病的突變并在實驗室實驗中操縱DNA。 如果科學家們能夠將這種基因組編輯工具運送到體內正確的細胞
人類體內基因編輯治療有點懸
日前，《科學》在線報道了美國實施的第一例人體基因改造治療——向血液內注入基因編輯工具，改變一個成年人的基因，進而治療疾病。 此次治療的亨特氏綜合征是由基因缺陷引起——人體內一個名為艾杜糖-2硫酸酯酶（iduronate-2-sulfatase，IDS）的基因無法正確編碼IDS酶，沒有IDS酶分
首次完成CRISPR體內編輯骨髓細胞
前沿 | 諾獎得主創建公司再獲突破： Intellia Therapeutics是由2020年諾貝爾化學獎得主Jennifer Doudna博士聯合創建的生物技術公司，致力于利用CRISPR基因編輯技術，通過在體內和體外進行基因編輯開發創新療法。去年11月，該公司的在研基因編輯療法NTLA-2
全球首例人體內基因編輯試驗實施
美國《科學》雜志在線版17日報道了一項人類醫療史上的里程碑：科學家首次嘗試在人體內直接進行基因編輯。他們向一名44歲的患者血液內注入了基因編輯工具，以永久性改變基因的方法來治愈嚴重遺傳疾病。 這項臨床試驗在美國加州大學舊金山分校完成，受試者是44歲的亨特氏綜合征患者布萊恩·馬德。亨特氏綜合征是
首款體內基因編輯療法公布首批數據
今天美國生物技術公司Sangamo公布了其Hunter氏癥（也稱MPS II）體內基因編輯療法SB-913的早期數據。兩位低劑量患者沒有什么應答，但兩位中劑量患者使用SB-913 16周后糖胺聚糖（GAGs）水平有顯著下降（尿GAG下降51%，硫酸皮膚素下降32%，硫酸類肝素下降61%）。但在外
Science解析熱點基因組編輯工具
近來，Cas9酶作為一種有力的新基因組編輯工具，引起了人們極大的研究熱情。現在加州大學伯克利分校的研究人員，首次成像了這種酶的精細三維結構，這一成果無疑會進一步提高Cas9的應用價值。文章于二月六日發表在Science雜志上。 加州大學的生化學家Jennifer Doudna和生物物
人類基因組編輯指南
? ? 人類基因組編輯在研究和治療方面不斷取得進展，同時也在世界各地的科學家中引發了倫理問題。? ? 一方面，技術進步可以使醫生能夠修改那些包含在精子和卵子中的種系基因，防止后代罹患毀滅性的遺傳疾病。但與此同時，基因編輯改變人類遺傳的可能性，也警示著許多科學家，促使他們認為應該無限期禁止種系編輯。?
基因組編輯為罕見病帶來希望
對于患有重癥聯合免疫缺陷（SCID）的嬰幼兒來說，一個簡單的感冒或耳部感染都可能是致命的。他們出生時就具有一個不完整的免疫系統，也被稱為“泡泡男孩”或“泡泡寶寶”，即使很最溫和的細菌他們也不能抵御。他們通常生活在無菌的、孤立的環境以避免感染，即便這樣，大多數患者都不會活過一年或兩年。這
Science發表CRISPR基因組編輯重要成果
利用兩種互補的分析方法，Whitehead研究所和麻省理工學院-哈佛大學Broad研究所的科學家們，第一次在人類基因組中鑒別出了人類細胞系或培養人類細胞生存及增殖必需的基因宇宙。 他們的研究結果和在該研究中開發出的材料，不僅為全球科研團體提供了寶貴的資源，還可應用于發現各種人類癌癥藥物可靶向的
Science：人類基因組編輯指南
人類基因組編輯在研究和治療方面不斷取得進展，同時也在世界各地的科學家中引發了倫理問題。 一方面，技術進步可以使醫生能夠修改那些包含在精子和卵子中的種系基因，防止后代罹患毀滅性的遺傳疾病。但與此同時，基因編輯改變人類遺傳的可能性，也警示著許多科學家，促使他們認為應該無限期禁止種系編輯。 來自麥
Nature子刊：基因組編輯新技術
許多的實驗室都在利用近期發現的一種細菌和古細菌天然防御機制作為基因組編輯工具。與真核生物的RNA干擾過程相似，這一CRISPR-Cas系統通過序列特異性切割外源核酸，保護了原核生物免受病毒攻擊。而CRISPR-Cas系統有可能發生非特異性靶向，導致基因組別處突變，也引起了人們越來越多的關注。
Nature子刊：基因組編輯終結貧血
澳大利亞新南威爾士大學的研究人員發現，改變紅細胞中DNA的單個堿基，可提高它們生產攜氧血紅蛋白的能力。這項成果于5月14日在線發表在《Nature Communications》上，有望帶來鐮狀細胞貧血及其他血液疾病的治療。 研究人員利用TALENs基因組編輯技術，將一個有益的、天然存在的遺
Science：新技術實現精確基因組編輯
麻省理工學院、布洛德研究所以及洛克菲勒大學的研究者開發出了一種新穎的技術，可以通過添加或去除基因來對活細胞的基因組進行修改。研究者表示，這種技術易于操作且成本低，可以用于對產生物燃料的生物將進行基因工程操作，設計用于人類疾病研究的動物模型，開發新的疾病療法，以及其他的潛在應用
－Nature：鼓勵討論編輯人類胚胎基因組
上月，科學家成功編輯人類胚胎基因組的消息不出所料讓人們大吃一驚。這項研究之所以如此引人矚目，是因為它改變了人類生殖細胞；這也意味著，該技術如果在可存活的胚胎中實現，編輯后的基因變化會遺傳給所有的后代。社會該對此作何反應？該如何看待其他當前正在進行的，或是未來可預見的類似實驗？又該如何應對呢？
Nature子刊：為基因組編輯保真
有時生物學很殘酷，在健康和致命疾病之間，往往只有一個遺傳密碼的差異。盡管人們一直在研究這些微小改變引發的疾病，但在人類干細胞中對其進行重現依然頗具挑戰。 現在，Gladstone研究所的科學家們開發了一個新技術，能夠幫助人們對人類基因組進行有效的單堿基編輯，文章發表在近期的Nature
科學家改進基因編輯技術CRISPR－有望加速細胞基因組編輯
CRISPR作為一種強大的基因編輯工具，其能夠幫助科學家們以驚人的精確度對DNA進行修剪，但追蹤這些改變對基因功能的影響常常比較耗時，研究人員當前僅能一次對一種編輯進行分析，而這個過程需要花費數周時間。圖片來源：www.phys.org 近日，一項刊登在國際雜志Nature Genetics上
植物基因組“剪刀”－被成功打造－可編輯基因組任意位置
中科院上海植物逆境生物學研究中心朱健康課題組通過模仿和改造微生物中的一種抵御外源侵染的防護機制，成功開發出能對植物基因組進行精確定點修飾的技術，從而使高效植物分子改良性狀成為可能。這一適用于植物的CRISPR-Cas技術就像一把剪刀，可以對基因組中任意感興趣的位置進行編輯，它的成功開發將革命性地改變
Nature成功實現干細胞靶向基因組編輯
來自意大利San Raffaele科學研究所的研究人員，在人類造血干細胞（HSC）成功實現了靶向基因組編輯，這一突破性的成果發表在5月28日的《自然》（Nature）雜志上。 基因治療為一些因基因缺陷引起的遺傳性疾病提供了良好的治療效果。然而傳統的方法是采用一種遺傳工程載體將突變基因的一個功能
小麥基因組編輯抗病育種研究取得進展
民為國基，谷為民命。糧食安全是國家安全的重要基礎，是關乎國運民生和社會穩定的頭等大事。植物病害每年造成全球作物減產可達30%，全球氣候變化、耕作制度改變及種植品種單一化等多種因素的疊加，致使植物病害更加頻繁發生，嚴重威脅全球和我國糧食安全。選育和推廣抗病新品種是防治作物病害經濟、有效和環境友好的策略
Nature：基因組編輯新技術－或超越CRISPR
能夠將缺陷基因的功能性拷貝插入到患者的基因組中，對于許多從事遺傳疾病治療的臨床醫生來說是一個誘人的目標。現在，斯坦福大學醫學院的研究人員設計出了一種新方法來實現這種遺傳技能。他們的研究論文“Promoterless gene targeting without nucleases amelior
動物的基因組編輯引發熱烈討論
近兩年，基因組編輯實驗正在如火如荼地進行。盡管人類胚胎的CRISPR基因編輯已經暫停，但這些工具被應用在動物身上。據《紐約時報》報道，一些公司正利用這種技術來改造農場動物。 在愛荷華州的一個農場內，創業公司Recombinetics對兩頭犢牛的基因進行編輯，使它們不長出牛角，這意味著它們將不用
權威學者：基因組編輯帶來醫學新紀元
基因組編輯是精確修飾基因組核苷酸序列的過程。它提供了一種強有力的方法來研究各種問題，隨著一系列新工具的發展，現在我們有可能實現的基因組編輯頻率足夠高，可產生有用的醫療價值。正在開發的基因組編輯，不僅可用于治療單基因疾病，也可用于治療傳染病和有遺傳和環境成分的疾病。 12月22日，國際著名學術期
基因組編輯技術有哪些優點及弊端
首先要從基因組的結構入手，再從基因組的結構是如何影響基因的表達來分析，下來就是基因表達的產物--蛋白了。蛋白具有眾多的生理學功能：可以作為結構蛋白，也可以作為酶而催化生化反應等等重要的作用。最后就是代謝產物了，在酶的催化作用下會產生眾多的代謝產物。這些代謝產物的水平變化可以反饋，反過來可以影響或者調
自然子刊：揭示基因組編輯新機制
中國科學院上海生命科學研究院（人口健康領域）中科院-馬普學會計算生物學伙伴研究所楊力研究組與上海科技大學陳佳研究組、南京醫科大學沈彬研究組合作研究揭示了胞嘧啶脫氨酶（APOBEC）在CRISPR/Cas9引發的DNA斷裂修復過程中產生突變的新機制，為進一步提高基因組編輯保真度提供了新思路。
基因組編輯：改碼生命，人定勝天
谷峰1，高彩霞2 1溫州醫科大學附屬眼視光醫院 眼視光學與視覺科學國家重點實驗室，浙江 溫州 325000 2中國科學院遺傳與發育生物學研究所 基因組編輯中心 植物細胞與染色體工程國家重點實驗室，北京 100101 人類社會的發展是一個漫長的自然歷史過程，期間人類與自然界的
作物基因組單堿基編輯方法研究取得進展
單核苷酸點突變是作物許多重要農藝性狀發生變異的遺傳基礎。單堿基的變異會導致氨基酸替換或蛋白質翻譯終止，使基因功能發生改變，從而有可能產生優良的等位基因與優異性狀。傳統誘變及單堿基突變篩選技術（如TILLING）需要進行基因組規模的篩選，耗時、耗力且鑒定到的點突變數目和種類有限。基因組編輯技術，特
水稻基因組編輯工具盒再添新成員
據中國農科院最新消息，該院植物保護研究所周煥斌課題組、周雪平課題組和四川大學生命科學學院林宏輝課題組合作開發了一系列基于Cas9-NG的各種水稻基因組定點編輯工具，并成功用于水稻單基因敲除、多基因敲除、單堿基編輯（堿基對G·C和A·T的互換）以及靶基因轉錄激活調控。該成果對于水稻基因功能解析和
臨床多重耐藥菌基因組編輯研究取得進展
直接在臨床分離的多重耐藥菌中進行功能基因組學研究是解析耐藥機制以及開發抗耐藥策略最直接有效的方法。然而，由于缺乏能在臨床耐藥菌中直接進行高效基因編輯的工具，目前耐藥機制仍主要是采用組學分析加在模式菌中的異源驗證進行研究。這種脫離了臨床耐藥菌本身遺傳背景的研究策略，往往忽略了遺傳背景本身對耐藥因子