人體基因治療的遞送途徑
與小分子藥物不同，大多數基因治療的分子無法通過自由擴散越過生理屏障進入細胞內部，且面臨在血液循環中被降解的問題，因此，遞送問題一直以來都是困擾基因治療臨床應用的主要障礙。經過多年的發展，科學家已發展出包括病毒載體、非病毒載體、細胞遞送等多種用于人體基因治療的遞送途徑。直接遞送在早期的研究中，科研人員經常使用直接遞送的方式，外加下肢靜脈加壓、電穿孔等手段在小鼠等動物模型上開展基因治療的實驗，但這些嘗試僅限于驗證基因治療的原理，很難真正應用在人體中。目前只有反義寡核苷酸類基因療法仍多使用直接遞送（注射），這是因為與其他基因治療相比，反義寡核苷酸分子量相對較低，且經過化學修飾后較不易被血液中的核酸酶降解，進入血液循環后可以廣泛分布于各組織中。病毒基因載體病毒感染細胞的過程即是一個將自身攜帶的遺傳物質運載入宿主細胞的過程，因此病毒是天然的基因載體。在基因治療相關的研究中，使用較多的有逆轉錄病毒、慢病毒、腺病毒、腺相關病毒、單純皰疹病毒等......閱讀全文
人體基因治療的遞送途徑
與小分子藥物不同，大多數基因治療的分子無法通過自由擴散越過生理屏障進入細胞內部，且面臨在血液循環中被降解的問題，因此，遞送問題一直以來都是困擾基因治療臨床應用的主要障礙。經過多年的發展，科學家已發展出包括病毒載體、非病毒載體、細胞遞送等多種用于人體基因治療的遞送途徑。直接遞送在早期的研究中，科研人員
基因治療途徑的新恐慌
基因治療引發安全性問題 一名法國男孩在接受試驗性基因治療后罹患白血病，而基因治療很可能是白血病發病的原因，這一事件的發生可能促使全球范圍內這類基因治療的暫停。 這名３歲的法國男孩正在接受化療，以殺死其體內開始迅速增殖的白細胞。而在這名男孩出生的時候，他恰恰缺乏這些血細胞。 從出生起，這名男
人體脂肪代謝途徑
人體脂肪代謝途徑：人體代謝最終也是通過生成脂肪酶的方式，將脂肪分解為脂肪酸，后者β氧化為乙酰輔酶A，再經過呼吸作用，生物降解為代謝廢物（二氧化碳和水）排出。膽固醇等脂質小分子具有重要的生物學功能，但過量的膽固醇會引起動脈粥樣硬化，進而導致冠心病和腦中風等一系列嚴重疾病。因此，體內脂質水平必須受到嚴密
簡述基因治療的給藥途徑
①ex vivo 途徑：這是指將含外源基因的載體在體外導入人體自身或異體細胞（或異種細胞），經體外細胞擴增后，輸回人體。ex vivo基因轉移途徑比較經典、安全，而且效果較易控制，但是步驟多、技術復雜、難度大，不容易推廣； ②in vivo 途徑：這是將外源基因裝配于特定的真核細胞表達載體，直
基因治療的給藥途徑分類
①ex vivo 途徑：這是指將含外源基因的載體在體外導入人體自身或異體細胞（或異種細胞），經體外細胞擴增后，輸回人體。ex vivo基因轉移途徑比較經典、安全，而且效果較易控制，但是步驟多、技術復雜、難度大，不容易推廣；②in vivo 途徑：這是將外源基因裝配于特定的真核細胞表達載體，直接導入體
基因治療藥物遞送之腺相關病毒（AAV）
2012年，首個基因治療藥物Glybera獲歐盟批準，該藥物基于腺相關病毒（AAV）載體用于家族性脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）成人患者的治療。 去年，FDA批準的第一個體內基因療法是Luxturna，同樣使用AAV作為遞送載體，它被施用于眼睛以治療罕見的遺傳性失明。 AAV是一種約26nm大小
新型基因治療遞送方式，恢復成年耳聾小鼠聽力
聽力損失（Hearing Loss）是最常見的感覺缺陷障礙之一，影響著全世界超過5%的人口（約4.66億人），其中3400萬是兒童。聽力損失還與社會孤立的增加以及患癡呆癥和抑郁癥的風險增加有關。 預計到2050年，每10個人中就有1個人會受到聽力損失的折磨，聽力損失造成了社會和情感上的缺失，并
關于基因治療的給藥途徑介紹
①ex vivo 途徑：這是指將含外源基因的載體在體外導入人體自身或異體細胞（或異種細胞），經體外細胞擴增后，輸回人體。ex vivo基因轉移途徑比較經典、安全，而且效果較易控制，但是步驟多、技術復雜、難度大，不容易推廣； ②in vivo 途徑：這是將外源基因裝配于特定的真核細胞表達載體，直
基因治療給藥途徑分類介紹
①ex vivo 途徑：這是指將含外源基因的載體在體外導入人體自身或異體細胞（或異種細胞），經體外細胞擴增后，輸回人體。ex vivo基因轉移途徑比較經典、安全，而且效果較易控制，但是步驟多、技術復雜、難度大，不容易推廣；②in vivo 途徑：這是將外源基因裝配于特定的真核細胞表達載體，直接導入體
人體的凝血機制有幾種途徑？
（1）內源凝血途徑：內源凝血途徑（intrinsicpathway）是指由FⅫ被激活到FⅨa-Ⅷa-Ca2＋-PF3復合物形成的過程。（2）外源凝血途徑：外源凝血途徑（extrinsicpathway）是指從TF釋放到TF-FⅦa-Ca2+復合物形成的過程。（3）共同凝血途徑：共同凝血途徑（comm
自由基攻擊人體的途徑
自由基是無處不在的，自由基對人體攻擊的途徑是多方面的，既有來自體內的 ，也有來自外界的。當人體中的自由基超過一定的量，并失去控制時，這些自由基就會亂跑亂竄，去攻擊細胞膜，去與血清抗蛋白酶發生反應，甚至去跟基因搶電子，對我們的身體造成各種各樣的傷害，產生各種各樣的疑難雜癥。人類生存的環境中充斥著不計其
毒物侵入人體和傷害人體的途徑和原理
大部分毒物是在生產和實驗過程經過呼吸道吸入,例如各種有毒氣體、蒸氣、煙霧或灰塵(如一氧化碳、氫氟酸蒸氣、磷的粉塵或煙霧等)。另一些毒物經由消化道侵入,主要原因除了誤服外,有時是由于手上沾染毒物,于吸煙或進食時咽入而中毒。此類毒物以毒的粉劑最為常見,如砷化物、氰化物等。還有幾種毒物可以通過皮膚、黏膜吸
人體內氨的主要代謝途徑
氨的主要去路氨在體內的主要去路是在肝內通過鳥氨酸循環（尿素循環）生成無毒的尿素，然后由腎排出體外）。鳥氨酸循環的過程可分為以下四步：1）氨基甲酰磷酸的合成：氨由丙氨酸與谷氨酰胺轉運入肝細胞線粒體在氨基甲酰磷酸合成酶Ⅰ（carbamoyl phosphate synthetaseⅠ，CPS-Ⅰ）催化下
CRISPR納米遞送研究獲進展－拓展基因編輯新途徑
?? 近日，中科院國家納米科學中心研究員蔣興宇、鄭文富帶領的課題組發表了非病毒納米載體遞送的研究成果。他們開發了一系列非病毒的納米載體，這些非病毒納米載體可高效遞送CRISPR/Cas9系統到體內，為拓展這一強大基因編輯技術在生命科學和臨床領域的應用提供了新途徑。相關成果近日發表于德國《應用化學》。
自由基攻擊人體的主要途徑介紹
途徑一抗氧化書籍自由基是無處不在的，自由基對人體攻擊的途徑是多方面的，既有來自體內的 ，也有來自外界的。當人體中的自由基超過一定的量，并失去控制時，這些自由基就會亂跑亂竄，去攻擊細胞膜，去與血清抗蛋白酶發生反應，甚至去跟基因搶電子，對我們的身體造成各種各樣的傷害，產生各種各樣的疑難雜癥。人類生存的環
Cell:科學家定向開發新的基因遞送載體用于基因治療
近日，發表在《Cell》上的一項題為“Directed evolution of a family of AAV capsid variants enabling potent muscle-directed gene delivery across species”的研究中，來自美國布羅德研究
遙控式藥物遞送芯片人體實驗獲得成功
據美國物理學家組織網2月17日(北京時間)報道，麻省理工大學和該校微芯片公司最近宣稱，他們15年前開始研究的遙控式藥物遞送微芯片已在人體實驗中首次獲得成功。他們通過簡單的手術給骨質疏松患者植入了微芯片，經一年后檢查發現療效和采用注射方式相同。該實驗的成功有望引領一個遠程醫療的新時代。相關論文2月
基因治療的基本類型介紹
根據對基因表達產生的影響，基因治療可大致分為添加式、刪除式和基因編輯三種類型。添加式基因療法添加式基因療法，即通過各種手段導入外源DNA或RNA，以提高某種蛋白質的表達水平，或表達細胞中原本不存在的、具有治療效果的蛋白質。例如，在一種遺傳性免疫缺陷癥——腺苷脫氨酶缺乏性重度聯合免疫缺陷癥（ADA-S
研究人員發現新型冠狀病毒入侵人體的途徑
英國《自然》雜志網絡版13日刊登報告說，荷蘭研究人員找到了近來廣受關注的新型冠狀病毒入侵人體的途徑，這將有助開發防治新型冠狀病毒感染的新方法。 荷蘭伊拉斯謨醫療中心等機構研究人員報告說，在人體呼吸道一些細胞的表面存在一種名為“二肽基肽酶-4”的蛋白質，它就是新型冠狀病毒感染的受體，即病毒會
研究人員發現基因治療中樞神經系統疾病新途徑
一種名為AAV.CPP.16的腺相關病毒變體，能夠有效通過中樞神經系統的血腦屏障，遞送藥物至大腦與脊髓，有效治療患有惡性膠質瘤的實驗小鼠。近日，發表于《自然-生物醫學工程》的一項研究成果，為基因治療中樞神經系統疾病提供新途徑。 該論文共同第一作者、武漢大學人民醫院神經精神醫院神經外科副主任醫師
復旦魏剛教授團隊在無創眼內基因遞送領域取得重要進展
視覺是人類認知世界最主要的途徑，與生活質量息息相關。據統計，世界范圍內視力受損人群數量約為13億，其中3600萬為失明患者。慢性眼底疾病是導致人們視力嚴重受損甚至失明的主要原因，包括遺傳性視網膜病變、視網膜母細胞瘤、老年黃斑變性、糖尿病性視網膜病變等，而基因治療則為保全致盲性眼底疾病患者的視力帶來了
科學家發現新型冠狀病毒入侵人體途徑
英國《自然》雜志網絡版3月13日刊登報告說，荷蘭研究人員找到了近來廣受關注的新型冠狀病毒入侵人體的途徑，這將有助開發防治新型冠狀病毒感染的新方法。 荷蘭伊拉斯謨醫療中心等機構研究人員報告說，在人體呼吸道一些細胞的表面存在一種名為“二肽基肽酶-4”的蛋白質，它就是新型冠狀病毒
研究人員發現基因治療中樞神經系統疾病新途徑
中新網武漢10月26日電 (楊岑 馬芙蓉)一種名為AAV.CPP.16的腺相關病毒變體，能夠有效通過中樞神經系統的血腦屏障，遞送藥物至大腦與脊髓，有效治療患有惡性膠質瘤的實驗小鼠。近日，發表于《自然-生物醫學工程》的一項研究成果，為基因治療中樞神經系統疾病提供新途徑。 該論文共同第一作者、武漢大
基因遞送的定義
中文名稱基因遞送英文名稱gene delivery定 義利用某些載體或特定技術將特定的基因人工導入細胞或機體的過程。應用學科細胞生物學（一級學科），細胞生物學技術（二級學科）
基因遞送的定義
中文名稱基因遞送英文名稱gene delivery定 義利用某些載體或特定技術將特定的基因人工導入細胞或機體的過程。應用學科細胞生物學（一級學科），細胞生物學技術（二級學科）
基因遞送的概念
中文名稱基因遞送英文名稱gene delivery定 義利用某些載體或特定技術將特定的基因人工導入細胞或機體的過程。應用學科細胞生物學（一級學科），細胞生物學技術（二級學科）
Science：極端穩定的DNA形態
美國弗吉尼亞大學的科學家們對一種奇特的病毒進行了研究。這種病毒生活在接近沸騰的酸液中，用堅不可摧的鎧甲包裹自己的DNA。揭示這種病毒的秘密可以幫助人們更好的治療人類疾病。 “病毒蛋白與DNA的組裝模式，使其可以在極為嚴酷的環境下保持穩定，這一點非常有趣，”弗吉尼亞大學的Edward H. Eg
談談基因治療那些事
基因治療（Gene Therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。目前已在癌癥、遺傳性疾病如地中海貧血，鐮刀狀貧血癥、血友病及先天性黑蒙癥等多種疾病中表現出巨大的治療潛力。基因治療以其一次給藥終身治愈遺傳疾病的獨特潛力讓一切不可能變為有可能。
基因治療：英國開展基因療法治療心衰竭臨床試驗
4月30號，英國宣布開展兩項利用基因療法治療心臟病的試驗。如果該試驗最后取得成功將給那些渴望過上正常生活的心衰患者帶來新的希望。這兩項試驗共有250名左右的患者參與，將對這種前沿技術的安全性，以及是否能夠改善患者生活質量、提高壽命進行研究。 基因治療的根本原理是向人體中“插入”缺失或缺陷基
丁寶全課題組在DNA納米機器遞送基因編輯系統進行靶向基因治療獲新進展
近日，國家納米科學中心丁寶全研究員課題組在利用DNA納米機器遞送基因編輯系統進行靶向基因治療方面取得重要進展。研究成果以A DNA Origami-Based Gene Editing System for Efficient Gene Therapy in Vivo為題，發表在Angew. C