創新療法治療難治性多發性骨髓瘤結果積極
近日，Karyopharm Therapeutics公司宣布其創新療法Xpovio（selinexor）2b期臨床試驗取得積極的結果，用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤。這些患者均接受過五種目前最常用的骨髓瘤治療方法，并對多種療法產生抗性。相關研究發表在《新英格蘭醫學雜志》（NEJM）上。 多發性骨髓瘤是一種惡性的漿細胞疾病，其特征為骨髓漿細胞異常增生，并伴有單克隆免疫球蛋白或輕鏈過度生成。異常漿細胞在骨髓中聚集，可在體內多處骨組織形成腫瘤。這些細胞不僅無法行使正常功能，產生的抗體還會導致骨髓無法生成健康的血細胞。除此之外，患者還會伴有多發性溶骨性損害、高鈣血癥、貧血、腎臟損害。盡管目前多發性骨髓瘤具有多種療法，但仍然會有很多患者對所有獲批療法產生抗性，發展創新療法治療多發性骨髓瘤十分重要。 Xpovio是一種“first-in-class”口服劑型的選擇性核輸出抑制劑，可與核輸出蛋白XPO1結合并抑制其功能，由此阻斷腫瘤......閱讀全文
創新療法治療難治性多發性骨髓瘤結果積極
近日，Karyopharm Therapeutics公司宣布其創新療法Xpovio（selinexor）2b期臨床試驗取得積極的結果，用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤。這些患者均接受過五種目前最常用的骨髓瘤治療方法，并對多種療法產生抗性。相關研究發表在《新英格蘭醫學雜志》（NEJM）上。 多發
突破：BCMA療法用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤
今日，強生（Johnson & Johnson）旗下楊森（Janssen）公司宣布，美國FDA已經授予靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的T細胞重定向雙特異性抗體teclistamab突破性療法認定，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤患者（R/R MM）。這是楊森在腫瘤學治療領域獲得的第11項突破性療
新抗體療法顯示治療晚期難治性兒童腦癌臨床試驗結果
這種抗體名為TB-403，可以識別在某些惡性腫瘤中過度表達的胎盤生長因子(PlGF)。MGH研究團隊之前表明，PlGF及其受體神經pilin 1 (NRP1)在人成神經管細胞瘤中經常過表達，在小鼠實驗模型中，它的生長和進展是必需的。這項工作還表明，在髓母細胞瘤模型中阻斷PlGF/NRP1通路可導致腫
難治性白血病有了創新療法
41歲的阿美（化名）幾乎陷入絕望。突如其來的反復高燒，將她拖入一場噩夢。醫生診斷結果是急性淋巴細胞白血病，費城染色體陽性，T315I突變。經過近四個月三個周期的化療，花費超過50萬元后，一切又回到原點。她體內的癌細胞依舊存在。阿美的丈夫為她發起了一場目標為100萬元的網絡募捐。他們把最后的希望押
TCR療法治療實體瘤初步臨床結果積極
速遞 | 低劑量就導致80%患者腫瘤縮小 通過對人體的T淋巴細胞進行改造，將它們變成抗擊癌癥的細胞療法，是癌癥免疫療法領域的重大進步之一。迄今為止，已經有4款嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法獲得美國FDA的批準，治療多種B細胞血液癌癥。然而在治療實體瘤方面，CAR-T療法尚未表現出顯著的效果。
恢復線粒體功能－創新療法關鍵性臨床試驗結果積極
今日，Reata公司宣布，其在研Nrf2激動劑omaveloxolone，在治療弗里德賴希共濟失調癥（Friedreich’s Ataxia，FA）患者的關鍵性2期臨床試驗第二部分中，取得了積極的頂線結果。Omaveloxolone的治療使患者的神經功能得到改善。基于本次獲得的試驗數據，Reat
再生療法獲積極結果，有望治療性功能障礙
今日，Cytori Therapeutics公司宣布該公司開發的基于脂肪來源的再生細胞(Adipose-Derived Regenerative Cells, ADRCs)的細胞療法在治療接受根治性前列腺切除術(radical prostatectomy, RP)后性功能障礙(Erectile
中南大學，難治性多發性骨髓瘤治療藥物新成果
中南大學湘雅二院張廣森教授課題組最近在Oncotarget在線發表了一篇名為"阿可拉定通過IL-6/JAK2/STAT3信號通路對多發性骨髓瘤有抑制作用"的文章。 多發性骨髓瘤（MM）是發病率第二的血液腫瘤疾病，是一種目前尚無法治愈的B細胞惡性腫瘤疾病。過去十年中，MM的治療研究獲得重大進展，
CART療法成功治療難治性淋巴瘤患者
“PET/CT上的病灶都消失了。你看之前片子上顯示的高攝取灶，現在都消失了！”近日，在復旦大學附屬腫瘤醫院（浦東院區），I期臨床試驗病房主任張劍教授、淋巴瘤專業組季冬梅教授和沈維娜醫生給淋巴瘤復發轉移患者滕阿姨帶來了期待已久的好消息：CAR-T細胞免疫療法生效了！ 年初，滕阿姨意外發現自己罹
CART療法成功治療難治性淋巴瘤患者
“PET/CT上的病灶都消失了。你看之前片子上顯示的高攝取灶，現在都消失了！”近日，在復旦大學附屬腫瘤醫院（浦東院區），I期臨床試驗病房主任張劍教授、淋巴瘤專業組季冬梅教授和沈維娜醫生給淋巴瘤復發轉移患者滕阿姨帶來了期待已久的好消息：CAR-T細胞免疫療法生效了！ 年初，滕阿姨意外發現自己罹患
治療腎病，Iptacopan臨床結果積極
2021年6月6日，諾華（Novartis）公司宣布，其潛在“first-in-class”在研療法iptacopan（LNP023），在治療IgA腎病（IgAN）與C3腎小球病（C3G）患者的兩項2期臨床試驗獲得積極結果。在治療IgAN患者的臨床試驗中，iptacopan達到試驗的主要終點，顯
難治性心絞痛有望迎來細胞療法
Caladrius Biosciences近日宣布，公司與Shire就治療慢性心肌缺血靶向難治性心絞痛晚期CD34+細胞療法項目的數據達成了一項全球獨家授權協議。根據協議，Caladrius獨家獲得CD34+細胞療法用于治療難治性心絞痛的數據集和監管文件。而Shire將收到相關預付款、里程碑款項
治療肢帶型肌營養不良癥－基因療法早期臨床結果積極
日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，其治療β-肌聚糖病（LGMD2E）的基因療法SRP-9003（MYO-101）在1/2a期臨床試驗中取得積極結果。SRP-9003不但改善了各項評估患者肌肉功能的指標，還顯著降低了與患者肌肉損傷相關的重要生物標志物血清肌酸激酶（CK）的水平
心衰患者福音：禮來創新療法3期試驗結果積極，上市可期
今日，禮來（Eli Lilly and Company）公布SUMMIT臨床3期試驗的積極頂線結果。分析顯示，試驗達成主要終點，與安慰劑相比，其重磅藥物tirzepatide可將肥胖射血分數保留型心力衰竭（HFpEF）患者發生心衰相關事件的風險降低了38%。禮來將繼續評估SUMMIT試驗，并在即
靶向能量代謝－NASH創新療法2b期臨床結果積極
近日，Cirius Therapeutics公司宣布，其主要候選藥物MSDC-0602K，在治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的2b期試驗EMMINENCE中，顯著改善患者的肝臟酶水平，血糖控制，以及胰島素抵抗現象。該試驗的積極結果將支持MSDC-0602K進入3期臨床階段，其詳細試驗數據將
oligenix公司光敏療法3期臨床結果積極
日前，Soligenix公司宣布，該公司開發的“first-in-class”光動力療法SGX301在治療皮膚T細胞淋巴瘤（cutaneous T-cell lymphoma， CTCL）的3期臨床試驗中獲得積極頂線結果。SGX301是一種合成金絲桃素（synthetic hypericin）。
骨質疏松新療法臨床試驗結果積極
日前， Radius Health公司宣布了名為ACTIVExtend的臨床試驗結果。在這項臨床試驗中，在名為ACTIVE的臨床3期試驗中接受了為期18個月的TYMLOS (abaloparatide) 或安慰劑治療的絕經期骨質疏松患者轉為接受為期24個月的開放標簽阿侖膦酸鈉 (alendron
難治性腹水的治療心得
? 腹水的形成是腹腔內液體的產生和吸收失去動態平衡的結果。引起腹水的病因很多，無論是腹水呈漏出性還是滲出性，均可因多種疾病而引起，為了減輕大量腹水引起的癥狀(包括腹脹、呼吸受限等)，可采取必要的對癥治療。以下是本人臨床中總結的治療腹水的經驗。??? 一、1克Na可潴留200ml的水，故出現腹水時，應
恢復神經性聽力損失－小分子再生醫學療法臨床結果積極
日前，處于臨床階段的生物技術公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促進聽力恢復的研究性候選藥物FX-322，在治療穩定感音神經性聽力損失（stable sensorineural hearing loss，SSHL）的1/2期臨床試驗中，取得了恢復聽力的積極結果。 暴露于
新聯合療法能否“挽救”成人難治性HLH？
?? 嗜血細胞性淋巴組織細胞增生癥（HLH）是一種難治、高死亡風險的免疫紊亂性疾病。雖然標準療法已經明顯改善了HLH患者生存期，但是近30%的患者，尤其成人患者，對目前的治療方案未能產生疾病緩解。該前瞻性研究旨在探究脂質體阿霉素+依托泊苷+甲基強的松龍（多柔比星-依托泊苷-甲基強的松龍；DEP）作為
新聯合療法能否“挽救”成人難治性HLH？
嗜血細胞性淋巴組織細胞增生癥（HLH）是一種難治、高死亡風險的免疫紊亂性疾病。雖然標準療法已經明顯改善了HLH患者生存期，但是近30%的患者，尤其成人患者，對目前的治療方案未能產生疾病緩解。該前瞻性研究旨在探究脂質體阿霉素+依托泊苷+甲基強的松龍（多柔比星-依托泊苷-甲基強的松龍；DEP）作為成人難
質子療法誘導生物反應攻擊難治性癌癥
明尼蘇達州羅切斯特 — 妙佑醫療國際(Mayo Clinic) 研究人員開發出一種新型質子療法，更具體地靶向可抵抗其他形式治療的癌細胞。該技術被稱為LEAP，即"biologically enhanced particle therapy"（生物強化粒子療法）的縮寫形式。這些發現今日發表于美國癌
Karyopharm首創核輸出抑制劑Xpovio－III期臨床成功
德琪醫藥合作伙伴Karyopharm Therapeutics是一家以腫瘤學為中心的制藥公司，專注于發現和開發針對核轉運及相關靶標的首創新型療法，用于治療癌癥及其他重大疾病。近日，Karyopharm Therapeutics公司公布了首創選擇性核輸出抑制劑（SINE）Xpovio（seline
關于難治性或復發性多發性骨髓瘤腎病的治療問題介紹
多發性骨髓瘤腎病易出現對多種化療藥物耐藥即所謂的多藥耐藥（MDR），一旦出現MDR，增加了治療難度，MDR是提高骨髓瘤患者治療效果的最顯著障礙。由于MDR的存在，使多發性骨髓瘤腎病成為難治性或復發性多發性骨髓瘤腎病，這類患者的治療非常棘手。治療對策包括采用積極的中醫藥治療。中醫藥治療可貫穿于多發
顯著改善PFS－免疫組合療法3期結果積極
9月12日，德國默克（Merck KGaA）與輝瑞（Pfizer）聯合宣布，由Bavencio（avelumab）和Inlyta（axitinib）構成的組合療法，在針對晚期腎細胞癌（RCC）的3期臨床試驗中，顯著提高了患者的無進展生存期（PFS）。此前，該組合療法已于2017年12月獲得了FD
顯著改善PFS－免疫組合療法3期結果積極
9月12日，德國默克（Merck KGaA）與輝瑞（Pfizer）聯合宣布，由Bavencio（avelumab）和Inlyta（axitinib）構成的組合療法，在針對晚期腎細胞癌（RCC）的3期臨床試驗中，顯著提高了患者的無進展生存期（PFS）。此前，該組合療法已于2017年12月獲得了FD
難治性癲癇的外科治療進展
? 癲癇（epilepsy，EP)是臨床上常見的、由大腦神經元異常放電所致的以短暫中樞神經系統功能失常為特征的慢性腦部疾病，具有突然發生、反復發作的特點。其臨床患病率7‰左右，按此計算我國約有癲癇患者900萬以上，其絕大多數癲癇患者通過規范而系統的抗癲癇藥（AEDs)治療，是可以控希I)發作乃至
大B細胞淋巴瘤首個口服藥物Xpovio申請新適應癥
德琪醫藥合作伙伴Karyopharm Therapeutics是一家以腫瘤學為中心的制藥公司，專注于發現和開發針對核轉運及相關靶標的首創新型療法，用于治療癌癥及其他重大疾病。近日，Karyopharm Therapeutics公司宣布，已向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了一份新藥申請（NDA
治療多發性骨髓瘤－傳奇CART療法獲FDA突破性療法認定
強生集團（J&J）旗下楊森（Janssen）公司宣布，美國FDA授予該公司靶向B細胞抗原（BCMA）的CAR-T療法JNJ-4528突破性療法認定，用于治療經治多發性骨髓瘤患者。突破性療法認定將加快這一創新療法的開發和審評過程。JNJ-4528又名LCAR-B38M，是南京傳奇公司和楊森公司共同
首創核輸出抑制劑Xpovio獲美國FDA優先審查
德琪醫藥合作伙伴Karyopharm Therapeutics是一家以腫瘤學為中心的制藥公司，專注于發現和開發針對核轉運及相關靶標的首創新型療法，用于治療癌癥及其他重大疾病。近日，Karyopharm Therapeutics公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理其提交的一份補充新藥申請