FDA：大部分癌癥臨床試驗可不使用安慰劑對照
日前，美國FDA發布了一項新的指南草案，建議在設計癌癥臨床試驗時，安慰劑對照的試驗設計僅在特定情況下使用。這一草案的頒布是考慮到在隨機對照臨床試驗中，使用安慰劑治療血液惡性腫瘤和癌癥所面臨的倫理挑戰。 安慰劑指沒有藥理活性的惰性物質，常用于雙盲、隨機對照臨床試驗。由于這些試驗中的研究者和患者不知道患者會接受何種治療，可以降低試驗偏差的可能性，減少差異患者退出試驗的幾率，并能對試驗結果進行無偏差的評估，特別是在進行主觀評估時（例如生活質量評估）。安慰劑對照設計在維持治療、附加試驗（add-on trial）或輔助治療試驗（標準護理是監測）中可能是有效的。然而，在用于治療惡性血液病和腫瘤的在研藥物雙盲隨機試驗中使用安慰劑，卻可能帶來實際操作和倫理上的問題。 在很多情況下，由于積極治療的毒理特征，患者和研究者可以推斷出在接受哪種治療，因此使用安慰劑對照可能實際上不會起到盲法的作用。而給本可獲得標準有效治療的血液惡性腫瘤和癌癥患......閱讀全文
FDA：癌癥臨床試驗中應酌情使用安慰劑
近日，美國食品藥品監督管理局（FDA）公布了一項新的指南草案，FDA指出，出于倫理學爭議，在設計癌癥臨床試驗時，僅在特定情況下使用安慰劑對照的試驗設計。 安慰劑在隨機對照試驗中應用十分廣泛，隨機對照試驗能夠最大程度地避免臨床試驗設計、實施中可能出現的各種偏倚，平衡混雜因素，提高統計學檢驗的有效
FDA：大部分癌癥臨床試驗可不使用安慰劑對照
日前，美國FDA發布了一項新的指南草案，建議在設計癌癥臨床試驗時，安慰劑對照的試驗設計僅在特定情況下使用。這一草案的頒布是考慮到在隨機對照臨床試驗中，使用安慰劑治療血液惡性腫瘤和癌癥所面臨的倫理挑戰。 安慰劑指沒有藥理活性的惰性物質，常用于雙盲、隨機對照臨床試驗。由于這些試驗中的研究者和患者不
FDA連續更新5大指南－癌癥臨床試驗將迎來新變化
對于有些癌癥患者來說，加入檢驗創新療法的臨床試驗可能代表著挽救他們生命的最后機會。然而，有些患者會因為不滿足臨床試驗嚴格的患者入組標準而無法加入臨床試驗。日前，FDA發布了4項關于癌癥臨床試驗標準的指導文件草案和關于青少年患者入組成人腫瘤學臨床試驗的指導文件終稿。這些文件更新了癌癥臨床試驗招募患
安慰劑竟然能夠減輕癌癥患者的癥狀？
-在癌癥治療結束很久后，很多患者還殘留有難以治療的疲勞癥狀。在最近的一項研究中，來自UAB的研究者們發現安慰劑竟然能夠降低患者疲勞癥的嚴重程度。 對于癌癥患者來說，目前并沒有十分有效的治療疲勞癥的方法，而最有效的藥物干預手段則會帶來包括痛苦、心臟衰竭在內的負面作用。在最近發表在《Scienti
FDA批準MSK癌癥精準診斷測試
FDA近日批準了紀念斯隆-凱特琳癌癥中心（MSK）的IMPACT腫瘤分布體外診斷測試，與以往的所有測試相比，它能發現更多種癌癥基因突變。 根據NIH的國家癌癥研究所（National Cancer Institute）統計，大約38.5％的美國人在一生中會被診斷為癌癥。癌癥資料測試正在獲得更廣
FDA意將真實世界研究取代傳統臨床試驗
有專家稱，真實世界研究（Real-World Study，以下簡稱RWS）將是未來研究的趨勢，相對隨機對照試驗（Randomized Controlled Trial，以下簡稱RCT）而言，RWS的研究范圍更廣，更具有代表性，能夠真實地反映研究的情況。 RWS代表未來研究趨勢？ RWS是起
FDA批準第三個PARPi卵巢癌新藥niraparib
今日，藥明康德合作伙伴TESARO迎來重磅喜訊——其PARP抑制劑niraparib （商品名ZEJULA）獲得了美國FDA的批準上市，用于復發性上皮卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌女性患者的維持治療。這些患者先前接受過鉑類化療，并出現完全響應或部分響應（complete or partial r
日本開發癌癥疫苗臨床試驗取得效果
日本北海道大學日前發表公報稱，他們開發的一種癌癥治療疫苗在臨床試驗中取得一定效果，尤其對大腸癌和乳腺癌有效。該成果將在8月22日至27日于神戶召開的第14屆國際免疫學會研討會上發表。 這一癌癥疫苗的核心技術是該大學基因病控制研究所人工合成的一種肽，這種肽可激活作為調節免疫能力指揮部的
因惡性腫瘤風險失衡，衛材2款減肥藥撤出美國市場！
日本藥企衛材（Eisai）近日宣布，將自愿將減肥藥Belviq（lorcaserin HCl，洛卡西林）CIV和Belviq XR（lorcaserin HCl）CIV撤出市場，并停止在美國市場銷售。這項行動是應美國食品和藥物管理局（FDA）的要求。最近，該機構完成了對心血管預后III期臨床研究
－FDA考慮批準“三人試管嬰兒”臨床試驗
美國醫藥衛生管理當局正在考慮是否應該給一項飽受爭議的輔助生育技術(assisted-reproduction technique)——線粒體置換技術(mitochondrial replacement)臨床試驗開綠燈，該技術能夠避免攜帶有遺傳病致病基因的女性將疾病遺傳給下一代。批評者們認
2018上半年FDA批準的17個新藥匯總及逐個評述
2018年上半年，FDA藥品審評與研究中心（CDER）批準了17個新藥，這些新藥包括新藥申請NDA中的新分子實體（NME）和生物制品許可申請（BLA）。 上圖是過去10年中，CDER每年批準的新藥數。2018年上半年CDER批準的新藥包括5個BLA和12個NME。相比于2017年上半年的23
細胞因子誘導癌癥治療的臨床試驗
CIK細胞與白細胞介素-2聯合治療癌癥療法，已經開始在小鼠和人體臨床實驗中進行，試驗顯示其毒性較低。在大量的I期和II期臨床試驗中，自體和異體CIK細胞對不同腫瘤實體顯示出廣譜的高毒性潛力，且只有輕微副作用。在許多案例中，CIK細胞治療完全緩解腫瘤，延長患者生存時間并改善生活質量，甚至在癌癥晚期也如
英國將開展呼吸檢測癌癥技術臨床試驗
英國癌癥研究會最新發布的消息說，研究人員將就一種新開發的呼吸檢測癌癥技術開展臨床試驗，該技術如發展成熟，有望帶來更簡單、高效的癌癥早期檢測方法。圖片來源于網絡 這項臨床試驗由英國癌癥研究會劍橋中心的研究人員領銜開展，所用的呼吸測試設備由英國生物技術公司Owlstone Medical研發。
日將開展癌癥新免疫療法臨床試驗
日本一個研究團隊計劃明年1月開始針對一種新的癌癥免疫療法實施臨床試驗。這種療法通過去除癌細胞周圍起防御作用的細胞而產生療效，被期待用于晚期肺癌和食道癌等目前難以治療的癌癥。 據日本《朝日新聞》網站報道，目前研發中的一些針對癌癥的免疫療法幾乎都是著眼于提高免疫系統的攻擊能力,但事實證明此類療
控制癌癥擴散的疫苗即將進入臨床試驗
在人類臨床試驗之前，正在對狗進行針對性和價格合理的癌癥治療疫苗的試驗，該疫苗可能具有廣泛的治療潛力。 Radvax正由澳大利亞Vaxine Pty Ltd與悉尼大學的研究人員合作開發。 該疫苗使用獨特的糖佐劑來利用患者自己的腫瘤蛋白重新培養免疫系統，指導其靶向攻擊殘留的癌細胞。 臨床前測試
FDA首次批準病毒“TVec”治療癌癥
Amgen公司的talimogene laherparepvec（T-Vec）是一種基因修飾活的抗腫瘤孢狀病毒，它能夠在腫瘤細胞內復制，并且使腫瘤細胞破裂死亡。同時能夠在腫瘤組織局部釋放GM-CSF，這是一種白細胞生長因子，能夠激活系統性免疫反應。T-Vec通過2種重要且互補的方式發揮作用：引發
FDA今日批準Ruzurgi，用于治療兒科罕見
近日，FDA宣布批準Jacobus Pharmaceutical公司開發的Ruzurgi（amifampridine）藥片上市，用于治療6-17歲的Lambert-Eaton肌無力綜合征（LEMS）患者。這是FDA批準的第一款針對兒科LEMS患者的新藥。LEMS患者的自身抗體攻擊神經肌肉接頭（圖
世界首個癌癥疫苗進入臨床試驗，癌癥患者的春天要來了
UConn Health開始招募患者進行世界首例個性化基因組學驅動的卵巢癌疫苗臨床試驗。目標是防止在晚期診斷出來的婦女發生卵巢癌的復發情況。 具有開創性的注射用疫苗OncoImmunome通過增強患者的免疫應答來實現作用，以使其能夠破壞卵巢癌細胞的表面。 FDA發布的研究結果顯示了該疫苗在減少
安慰劑或能提升智力
盡管大量研究顯示，青少年的一般認知能力是遺傳性的并且是穩定的，不過有證據顯示，認知訓練能提高動態智力。雖然某些大腦訓練游戲可能并沒有任何“訓練”作用，但近日刊登在美國《國家科學院院刊》上的一項新研究使用兩種海報招募了50位參與者：一種海報明確使用了“大腦訓練”和“認知能力提升”；而另一種則是簡單
－JAMA：FDA藥物審批標準彈性大
美國耶魯大學醫學院的一項研究顯示，美國食品與藥物管理局(FDA)批準新藥所基于的臨床試驗質量因適應證不同而存在很大差異。該研究論文發表于2014年1月22/29日的《美國醫學會雜志》。 許多患者和醫生認為，新獲批的治療藥物的安全性和有效性能很好地被理解。但是，當前對于支持美國食品與藥物管理
PFS翻倍－肝細胞癌創新療法獲FDA批準
昨日，Exelixis公司宣布，美國FDA批準該公司開發的抗癌療法Cabometryx（cabozantinib）作為單藥療法，治療接受過sorafenib治療的成人肝細胞癌（HCC）患者。這一批準進一步擴展了該療法的適應癥范圍。 肝癌是世界上導致癌癥死亡的第二大癌癥類型，全世界每年有80萬名
美國FDA授予羅氏Esbriet突破性藥物資格
羅氏（Roche）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Esbriet（pirfenidone，吡非尼酮）治療無法分類的間質性肺病（uILD）成人患者的突破性藥物資格（BTD）。ILD是一種致衰性的嚴重呼吸系統疾病，目前尚無FDA批準用于治療uILD的藥物。II期臨床試驗數據顯示，治療2
美國FDA局長Scott－Gottlieb：繼續對臨床試驗進行改革！
近日，美國FDA局長Scott Gottlieb博士在一次口頭報告中，介紹了FDA在落實《21世紀治愈法案》中所取得的進展。其中，Gottlieb博士指出，目前在臨床試驗上的限制，影響了新藥獲批上市、來到患者面前的速度。為此，FDA也將繼續對臨床試驗進行改革，讓更多患者更快用上安全有效的創新療
細胞療法治療心肌缺血－FDA放行關鍵臨床試驗
BioCardia公司近日宣布，FDA批準其CardiAMP細胞療法針對慢性心肌缺血（CMI）的臨床試驗器材豁免（IDE），使其可以開始利用CardiAMP細胞療法治療頑固性心絞痛（RA）的關鍵性臨床試驗。 在美國，估計有60到180萬患者患有頑固性心絞痛，每年新發病例約有7萬5千例。盡管血運
新冠肺炎疫情致臨床試驗受阻－FDA發布應對指南
3月18日，瑞士制藥公司Addex Therapeutics宣布，受COVID-19影響已推遲Levodopa用于治療帕金森氏病患者左旋多巴誘發的運動障礙的注冊療效和安全性研究（Study 301）啟動。由于預期的試驗參與者屬于與COVID-19相關的嚴重疾病和死亡的最高風險人群，因此Addex
FDA正式批準Rubraca用于復發性卵巢癌維持治療
近日，Clovis Oncology宣布美國FDA批準Rubraca（rucaparib）片劑用于復發性卵巢上皮癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌患者的維持治療，這些患者接受鉑類化療后有完全或部分緩解。FDA還同時批準了補充診斷測試FoundationFocus?CDx?BRCA LOH用于確定腫瘤樣本
香港大學統計系主任：對連花清瘟臨床試驗的統計學質疑
【號稱連花清瘟對新冠病毒感染有作用的一篇論文于2020年在線發表。這一論文被多位科學家撰文批評。收到香港大學統計與精算系講席教授、系主任尹國圣從統計分析角度的質疑。本著學術平等、科學批評的精神，本公號今天刊登這一文章。歡迎不同意見，互相促進】對連花清瘟臨床試驗的統計學質疑尹國圣 香港大學統計與
日本首例:日本啟動“癌癥光免疫療法”臨床試驗
據日媒報道，在日本國立癌癥研究中心東醫院(千葉縣柏市)，日前啟動了使用被稱為“近紅外線”的光線治療癌癥的“癌癥光免疫療法”國內首個臨床試驗。 報道稱，該治療法是美國國立衛生研究院(NIH)主任研究員小林久隆等研發的，由美國生物風險企業實施。臨床試驗以數名患有頭部或頸部癌癥的患者為對象來確認
癌癥治愈的希望，“免疫光療法”進入臨床試驗
2016年，一只名叫Eliza的狗從癌癥晚期的治療中奇跡般地康復，成為了全國新聞。這只13歲的拉布拉多尋回犬在接受“免疫光療法”后，多活了5個星期，這是一種實驗性的治療方法，是由杜克大學的研究人員和生物技術公司免疫光有限責任公司合作開發的。 在她死于自然原因之前的兩年多時間里，它的癌癥一直沒有
23andMe癌癥風險基因檢測獲FDA審批
近日，美國食品和藥品監督管理局（FDA）批準了有史以來第一款直接面向消費者的癌癥風險基因檢測項目。此次審批后，23andMe公司可以向其客戶推銷癌癥風險檢測項目，主要針對與乳腺癌、卵巢癌和前列腺癌風險相關特定變異基因的監測。 值得注意的是，此次通過審批的基因檢測項目并不是一款不需要醫生處方就