FDA批準年度第44款新藥用于生長激素缺乏癥

　　日前，Aeterna Zentaris公司宣布美國FDA批準其口服生長素釋放肽激動劑Macrilen（macimorelin），用于成年生長激素缺乏癥（AGHD）患者的診斷，這也是美國FDA藥品評估和研究中心（CDER）今年批準的第44個新藥分子。

　　在美國、加拿大和歐洲，AGHD大約影響了75000名成年人。生長激素不僅在從兒童到成年期的發育中起重要作用，而且有助于促進激素平衡的健康狀態。AGHD主要是由于垂體損害所致，表現為骨礦物質密度降低、瘦體重減少、運動能力減弱和總體生活質量下降，以及心血管疾病風險增加。在Macrilen之前，用于評估AGHD的金標準是“胰島素耐量試驗（ITT）”，需要在數小時內進行靜脈抽血，對患者和醫務人員都不方便。并且也可能不適合冠心病或癲癇癥患者，因為它要求這些患者處于低血糖狀態以獲得準確的結果。這一領域急需一款便捷的工具來快速、準確地診斷AGHD。

　　Macrilen就是這樣一款新型診斷藥物。它會刺激垂體分泌生長激素進入循環系統，在口服Macrilen 90分鐘后，在四個血樣中測量刺激的生長激素水平，可以評估生長激素缺乏癥（GHD）。

Macimorelin的分子結構式（圖片來源：維基百科）

　　Macrilen的診斷效果在一項3期臨床試驗中得到驗證。數據顯示，與ITT相比，Macrilen能更有效地刺激腦垂體產生生長激素；有80%的口服Macrilen的患者，測量的生長激素水平等于或高于ITT產生的生長激素水平；Macrilen在研究中的靈敏度（87%）和特異性（96%）令人滿意；并且之前的數據可以被重復。

　　“Aeterna Zentaris公司對其對疑似AGHD患者和內分泌學界的承諾感到自豪，我們有信心他們會對更安全有效的口服診斷藥物表示歡迎，”Aeterna Zentaris首席執行官Michael V。 Ward博士表示：“由于沒有FDA批準的AGHD診斷測試，Macrilen填補了一個重要的空白，滿足了方便測試的醫療需求，更好地為患者和健康服務提供者服務。”

　　“臨床研究已經證明，口服Macrilen（macimorelin）進行AGHD的生長激素刺激試驗可靠、耐受性良好、可重復、安全，而且比現有的方法更簡單，”Barrow神經病學研究所神經內分泌學家兼Barrow神經內分泌診所醫學主任Kevin Yuen醫生表示：“Macrilen（macimorelin）可大大減輕內分泌學家準確可靠地診斷AGHD的負擔。”

　　Aeterna Zentaris計劃在2018年第一季度在美國上市Macrilen。我們期待這一新的診斷藥物能為AGHD患者帶來便捷高效的診斷體驗。