諾華Kymriah獲加拿大衛生部批準，治療2種B細胞惡性腫瘤

　　瑞士制藥巨頭諾華（Novartis）開發的CAR-T細胞療法Kymriah（tisagenlecleucel，CTL019）近日獲得加拿大衛生部批準，用于2種B細胞惡性腫瘤：（1）年齡在3-25歲的B細胞急性淋巴細胞白血病（B-ALL）兒童和年輕成人患者；（2）復發性或難治性（R/R）大B細胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。此次批準，使Kymriah成為加拿大批準的首個CAR-T細胞療法，標志著癌癥治療新時代的開啟。

　　Kymriah上市后，預計在未來3年內將花費加拿大醫療系統超過4億美元。盡管在頭3年內為罹患ALL的年輕患者提供Kymriah的費用預計僅為2560萬美元，但專家委員會認為，由于該疾病的患病率較高，為患有淋巴瘤的成人患者提供Kymriah的費用可能高達3.874億美元。

　　在美國市場，Kymriah的定價是：ALL患者47.5萬美元，淋巴瘤患者37.3萬美元。

　　加拿大衛生部專家委員會建議，只要諾華同意降低價格，就可以盡快向患者提供Kymriah。目前，諾華正在與加拿大安大略癌癥治療中心（Cancer Care Ontario）進行談判，在達成協議后，Kymriah將提供給：（1）病情難治或接受同種異體干細胞移植（SCT）后復發、或不符合SCT、或出現2次或多次復發的B-ALL年輕患者；（2）既往接受2種或多種系統療法治療失敗的復發性或難治性大B細胞淋巴瘤（R/R LBCL）成人患者，包括彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）、濾泡性淋巴瘤（FL）引起的高級別B細胞淋巴瘤和DLBCL。

　　截至目前，已有2款CAR-T細胞療法獲批上市，分別為諾華的Kymriah和吉利德的Yescarta。與常規的小分子或生物療法不同，它是一種活的T細胞治療產品。Kymriah和Yescarta的原理均是將患者的T細胞進行基因修飾表達一種旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受體（CAR），CD19是一種表達于多種血液腫瘤細胞表面的抗原蛋白，包括B細胞淋巴瘤和白血病細胞。