當加州選民2004年投票通過一項30億美元的干細胞研究計劃后,生物學家們從世界各地蜂擁而至,希望幫助加州民眾實現“干細胞新療法治愈帕金森和脊髓損傷等疾病”的夢想。但經過10多年發展,奇跡般的干細胞療法并沒如期出現。現在,這一大手筆投入項目,只剩下6億多美元經費,面臨著資金即將用完的困境。
為鞏固加州在干細胞研究領域的地位,管理者們一方面全力從富豪和慈善組織處繼續募集資金;另一方面籌劃著“增資50億美元”的新一輪公投。
打造干細胞研究中心
2004年,在時任美國總統布什發布“不得從人類胚胎獲取干細胞”的禁令后,加州59%的選民投票通過《第71號提案》,即《加州干細胞研究和治療法案》,授權加州政府在未來10年通過發行債券籌集30億美元資金,資助干細胞研究。為此,加州政府在2005年專門成立加州再生醫學研究所(CIRM),負責掌管研究經費和組織研究項目的實施。
專注于造血干細胞研究的美國國立衛生院(NIH)要求,申請資助的科學家必須提交初步研究數據,但這些初步研究需要大筆啟動資金,因而將年輕科學家拒之門外。而CIRM注重更尖端的胚胎干細胞研究,將一半經費撥給從事胚胎或誘導多能干細胞研究的科學家,約四分之一資助給成人干細胞研究。
CIRM從2006年發放第一批經費至今,已有750多個干細胞項目獲得資助,許多臨床試驗也宣布取得了誘人效果。10年來,CIRM投資修建了12個干細胞研究設施,這些高技術設備助推加州進入老齡化和再生藥物等研究的前沿。許多因聯邦政府對干細胞研究的限制而無法獲得NIH經費的年輕科學家,通過CIRM的資助開啟了自己的干細胞研究事業。
期待再投50億美元
為了維持40多個創新療法在2020年前完成臨床試驗,CIRM想方設法向剩余6.5億美元的資金中注入新資金。去年該機構已經同北加州的大型科技性醫療服務機構昆泰公司開展合作,希望能借此募集到足夠資金,維持所資助項目在2020年前的正常運作。
負責創建CIRM的鮑勃·克萊恩表示,他正在帶領一家倡導干細胞研究和療法的機構進行民意調研,了解加州選民是否同意再投50億美元,繼續支持《加州干細胞研究和治療法案》。如果民調顯示選民支持率達到70%,他們將在2018年再次推動公投。他希望,特朗普政府大幅削減NIH預算的提議,能再次點燃加州民眾支持干細胞研究的熱情。如果民調結果不盡人意,他希望將公投推遲到下一屆總統選舉后。
在質疑中繼續前行
但以CIRM目前的管理方式,要想說服納稅人注入新資金,有點不太現實。
調查顯示,十年間,CIRM將大部分資金(22億美元)用來建立實驗室和支持基礎研究,僅提供3億美元資助27項臨床試驗,而最終完成的只有其中兩項。這種資金分配遭到批評者質疑,認為資助機構與CIRM間存在利益關系,董事會成員有權選擇資金流向其所在的研究機構。
也有專家表示,2004年加州公投干細胞研究的時候,許多人夸大了干細胞治病的前景,紛紛預測其能“治愈并拯救數百萬生命”。選民在這些“觸手可及的重大醫學突破”的煽動下,也認為“奇跡一定會發生”。
但CIRM并沒有用30億美元實現這一奇跡。唯一利好消息是今年3月,CIRM部分資助的臨床試驗證明,10個身患“重癥聯合免疫缺陷”即“氣泡男孩癥”的兒童,在接受“通過將自身骨髓中的一種干細胞取出,在體外修正后再注射回體內”的干細胞療法后,8年來,他們不需打針吃藥就能上學、進行戶外活動,并能抵抗流感和其他傳染性疾病,做正常孩子可以做的所有事情。
研究人員反駁說,期望僅10年的研究就能治愈疾病,違背了藥物研發的正常規律。CIRM資助的科學家已經發表了近2000篇論文,這些成果將加州帶入干細胞科研的頂級行列。加州老年病研究所主席艾瑞克·威丁表示,全世界頂級科學家們已經在此奮斗多年,并為干細胞研究打下了牢固基礎,加州干細胞研究只能繼續前行。
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