治療復發難治性外周T細胞淋巴瘤有了新藥

　　近日，國家藥品監督管理局（NMPA）批準了高選擇性JAK1抑制劑戈利昔替尼上市申請，用于治療復發難治性外周T細胞淋巴瘤（r/r PTCL）。

　　外周T細胞淋巴瘤是一種起源于胸腺后成熟T/NK細胞的惡性腫瘤，屬于非霍奇金性淋巴瘤中的一類。這種病惡性程度高，異質性強，發病機制復雜，在所有非霍奇金淋巴瘤中生存率最低。

　　數據統計顯示，在中國，PTCL占非霍奇金性淋巴瘤的24.4%。GLOBOCAN 2020年統計數據，中國每年新發非霍奇金性淋巴瘤患者約9萬人。中國每年新發PTCL患者約為2萬人。

　　目前，PTCL患者一線治療主要依賴CHOP為基礎的四聯化療，治療效果不佳，非常容易復發。復發難治性PTCL（r/r PTCL）生存預后很差：3年生存率為23%，r/r PTCL的客觀緩解率（ORR）一直沒有超過30%，有效的臨床治療藥物極度匱乏。

　　此次獲批的戈利昔替尼為迪哲醫藥通過靶向JAK/STAT通路治療PTCL的全新作用機制，以獨特的全新分子結構實現了JAK1的高選擇性。發表在《柳葉刀·腫瘤學》上的全球關鍵性注冊臨床研究“JACKPOT8 B部分”（JACKPOT8 PartB）數據表明，戈利昔替尼單藥治療r/r PTCL的ORR為44.3%，完全緩解（CR）率為23.9%，中位緩解持續時間（DoR）長達20.7個月，均是既往靶向治療方案的近2倍。

　　JACKPOT8研究主要研究者、北京大學腫瘤醫院朱軍教授表示：“戈利昔替尼具有新機制、新結構，是全球首款針對PTCL的口服JAK1高選擇性抑制劑，具有良好的藥代動力學特性，是唯一在淋巴瘤領域有突破的JAK抑制劑，從機制及臨床結果驗證了其具有PTCL全亞型獲益的潛質，單藥治療r/r PTCL ORR達到44.3%，DoR達到20.7個月，有望沖破PTCL治療瓶頸，為PTCL診療帶來新格局。”

　　“全球范圍內r/r PTCL患者一直面臨著缺乏有效治療藥物且預后極差的困境，我們將穩步推進海外注冊的工作，爭取以最快的速度讓全球患者享受到這一創新成果，為全球患者贏得全新的治療希望。”迪哲醫藥創始人、董事長兼首席執行官張小林表示。