急性髓性白血病患者福音！國內首個IDH1抑制劑獲批上市

　　急性髓系白血病(AML)是成人白血病中最常見的類型，多發生于65歲以上的中老年人，由于疾病進展迅速預后較差，一直被稱為中老年人的"噩夢"。尤其是攜帶IDH1突變的AML患者，一直缺乏有效的治療方案。

　　2022年2月9日，港股創新藥企基石藥業（2616.HK）宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批準同類首創藥物拓舒沃?（艾伏尼布片）的新藥上市申請，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復發或難治性急性髓系白血病（R/R AML）患者，為該患者人群提供新的精準治療選擇。

　　對此，基石藥業首席醫學官楊建新博士表示："我們高興地看到拓舒沃?在中國大陸獲批用于治療R/R AML患者。作為國內首個以及唯一獲批的IDH1抑制劑，拓舒沃?在攜帶易感IDH1突變的中國R/R AML患者中顯示了明確的療效和可控的安全性。"

　　拓舒沃?安全性有效性優異 填補臨床治療空白

　　近年來，隨著我國人口老齡化進程的加快，AML發病率呈逐年上升趨勢，每年約有7.53萬白血病新發病例，其中AML患者的占比約為59%，而在這些患者中約6～10%攜帶IDH1突變。由于病情進展迅速，大多數患者最終會對治療產生耐藥或復發，發展為復發或難治性急性骨髓性白血病，五年生存率僅有29%。

　　目前，臨床上通常采用強烈化療、大劑量化療，然后再結合造血干細胞移植療法綜合治療AML，但由于化療的副作用以及患者生物學的原因，導致年老（60歲以上）患者等一些不適用于強化化療的患者無法從該療法中獲益，這部分患者迫切地需求更安全有效的治療方案，尤其對于攜帶IDH1突變的AML患者，國內此前也尚無靶向精準治療藥物可供選擇。

　　拓舒沃?是一種針對IDH1突變酶的口服靶向抑制劑，可以促進AML細胞的分化，從而發揮抗腫瘤效應。此次適應癥的獲批是基于一項名為CS3010-101的研究，研究顯示拓舒沃?在治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML中國患者中表現出優異的臨床療效，耐受性良好，安全可控，研究成果已于2021年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）年會以優選口頭報告形式公布。2020年，拓舒沃?被中國國家藥品監督管理局藥品審評中心納入"臨床急需境外新藥名單（第三批）"，獲得快速通道審評審批資格。同時，作為全球同類首創的強效、高選擇性口服IDH1抑制劑，拓舒沃?以其明確的臨床優勢，入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。

　　"一直以來，現有的針對IDH1突變的AML患者的治療手段有限，五年生存率較低，患者生活質量較差。作為國內首個獲批的IDH1抑制劑，我們欣喜地看到拓舒沃?在針對IDH1突變的AML患者中展現了良好的療效與安全性。相信拓舒沃?的獲批將會為更多的AML患者帶來創新的精準治療方案，幫助他們提高生活質量并延長生命。" CS3010-101主要研究者、中國醫學科學院血液病醫院王建祥教授表示。

　　此外，拓舒沃?用于治療初治IDH1突變的成人AML患者的全球III期研究AGILE的數據顯示，與安慰劑聯合化療藥物阿扎胞苷相比，拓舒沃?聯合阿扎胞苷顯著改善了先前未經治療的IDH1突變AML患者的無事件生存期和總生存期，相關重磅數據已于美國血液學會（ASH）第63屆年會上公布。基石藥業首席醫學官楊建新博士表示未來計劃與NMPA展開溝通，盡早將這一創新療法帶給更多中國患者。

　　值得一提的是，拓舒沃?已在美國獲批用于單藥治療IDH1突變的復發或難治性AML成人患者、新診斷的年齡≥75歲或因合并癥無法使用強烈誘導化療的IDH1突變AML成人患者，以及既往接受過治療的IDH1突變局部晚期或轉移性膽管癌成年患者。此外，拓舒沃?用于治療腦膠質瘤患者的研究也正在進行中，已展現出可觀的治療潛力。

　　優質產品+強大商業化能力 基石藥業加速惠及中國患者

　　拓舒沃?是基石藥業在一年內成功獲批上市的第四款創新藥，從新藥上市申請獲得受理到成功獲批僅用了6個月的時間，且在獲批前已在推動藥物可及性方面取得重大突破，艾伏尼布作為75種海外特藥之一被納入北京普惠健康保險，又作為25種國內藥品之一被納入海南樂城全球特藥險，進一步體現出基石速度。

　　除拓舒沃?外，基石藥業已在2021年上市三款藥物，分別為用于治療RET基因融合陽性非小細胞肺癌患者的選擇性RET抑制劑普吉華?（普拉替尼膠囊）、用于治療PDGFRA外顯子18突變胃腸道間質瘤（GIST）的精準靶向藥物泰吉華?（阿伐替尼片）、聯合化療獲批一線治療轉移性鱗狀和非鱗狀NSCLC患者的PD-L1抗體擇捷美?（舒格利單抗注射液）。

　　實際上，為了更好地滿足患者需求，填補臨床治療空白，基石藥業以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線，其中7款處于商業化/晚期研究階段。除上述獲批適應癥外，普吉華?用于RET突變MTC和RET融合陽性甲狀腺髓樣癌患者、擇捷美?作為鞏固治療用于同步或序貫放化療后未發生疾病進展的不可切除的III期NSCLC患者的上市申請均已獲得中國國家藥品監督管理局受理，預計將于不久的將來讓患者獲益。

　　不僅是藥品上市速度，基石藥業推動藥品可及的速度也創下業內標桿。目前，基石藥業已與醫院、藥房及其他醫療服務提供方攜手合作合作打出"組合拳"，產品已覆蓋130多個城市的400多家醫院。與此同時，為了讓創新藥物惠及更多患者，基石藥業還在積極探索商業保險、惠民險、患者救助等創新支付方式以減輕患者經濟負擔，從而惠及更多患者。