近日，基因治療龍頭企業PTC Therapeutics（簡稱“PTC”）首席執行官Stuart Peltz 博士宣布，他將辭去已任職25年的CEO職位。
自1998年PTC成立以來，Peltz博士就一直擔任該公司首席執行官。在他的領導下，PTC已經從一個小體量的藥物研究機構發展成為一家已上市的國際生物制藥企業。Peltz博士辭去CEO職務后，將擔任該公司的高級顧問，并加入其科學顧問委員會。
現任首席運營官Matthew Klein博士已被任命為公司新的首席執行官。在2019年加入PTC之前，Klein博士是BioElectron Technology Corporation的首席執行官兼首席醫療官，BioElectron Technology Corporation是一家生物技術公司，專注于開發用于線粒體疾病和氧化應激相關疾病的氧化還原活性小分子。PTC于2019年收購了BioElectron。作為BioElectron的首席執行官和首席營銷官，Klein博士領導了公司的重組，成功實施了新的運營計劃，并領導了兩種針對CNS疾病的新型小分子的開發。Klein博士于2022年1月，被提拔為PTC的首席運營官，在AAV基因療法Upstaza獲歐盟批準上市的工作中發揮了主導作用。
Upstaza于2022年獲批上市，是第一個獲批的針對芳香族 L-氨基酸脫羧酶 (AADC) 缺乏癥的基因療法，也是第一個直接注入大腦的上市基因療法，上市許可適用于所有 27 個歐盟成員國，以及英國、冰島、挪威和列支敦士登。Upstaza?是一種以2型腺相關病毒（AAV2）為載體的體內基因療法，患者由于編碼AADC酶的基因出現突變而致病，AAV2攜帶編碼AADC酶的健康基因，以基因補償的形式達到治療效果，理論上一次給藥長期有效。