近日，拜耳血友病A藥物Kovaltry在歐洲監管方面傳來喜訊，獲得歐盟批準，用于所有年齡段患者的治療。
Kovaltry（BAY 81-8973）是一類未經修飾的重組因子VIII化合物，經試驗證明能夠控制和預防血友病A患者的出血癥狀，預防用途給藥的頻率是每周兩至三次。
此次獲批是基于一項針對嚴重血友病A的長期有效性開放試驗（名為LEOPOLD），這一臨床研發項目由三個臨床試驗共同組成，驗證了Kovaltry的藥物動力學、有效性和安全性。例如，臨床試驗LEOPOLD II表明，與按需治療對照組相比，每周接受兩次Kovaltry預防治療的患者的中位年出血率（ABR）減少了93.3%；而每周接受三次預防治療的患者中位年出血率（ABR）減少了96.7%。
血友病 A 也稱作因子 VIII 缺陷或經典血友病，其特點是持續或自發地出血，出血會累及關節、肌肉或內臟器官。男性人群中，血友病A的發病率為1/10000，歐洲約有30000名患者。血友病A導致的持續或自發性出血給患者造成了極大的痛苦，甚至危及生命，因此開發新型且劑量靈活的治療手段非常重要，這有助于醫生針對不同的患者開具合適的治療方案。去年3月份，美國FDA接受了Kovaltry的生物制劑許可申請；去年12月份，歐洲CHMP推薦批準Kovaltry。由此看來，Kovaltry的上市之路較為平坦，也側面證明了該藥物的療效。