基因編輯精準修復免疫細胞
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517234.shtm 發生突變的T細胞不能殺死由EB病毒誘導的B細胞（紅色），這會導致其他免疫細胞流入感染區域，阻斷血管（中心）。圖片來源：拉杰維斯基實驗室一些遺傳性基因缺陷會導致過度的免疫反應，這可能給患者帶來致命傷害。在一項最新研究中，德國科研團隊借助CRISPR-Cas9基因編輯工具，糾正了這些缺陷，使免疫反應正常化。相關研究論文發表于2日出版的《科學·免疫學》雜志。家族性噬血細胞性淋巴組織細胞增多癥（FHL）是一種罕見的免疫系統疾病，通常發生在18個月以下嬰幼兒身上，死亡率很高。它由阻止細胞毒性T細胞正常起作用的基因突變引起。細胞毒性T細胞專門分泌各種細胞因子參與免疫作用，對某些病毒、腫瘤細胞等具有殺傷作用。FHL患兒如果感染EB病毒，細胞毒性T細胞無法消除感染的細胞，會導致免疫反應失控。而這會引發細胞因......閱讀全文
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯的好處
優點：由于基因技術在生物工程中的特殊作用，基因技術革命是繼工業革命、信息革命之后對人類社會產生深遠影響的一場革命。它在基因制藥、基因診斷、基因治療等技術方面所取得的革命性成果，將極大地改變人類生命和生活的面貌。同時，基因技術所帶來的商業價值無可估量。從事此類技術研究和開發企業的發展前景無疑十分廣闊。
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
什么是基因編輯
"公眾對轉基因擔心的并不是基因技術，關鍵是轉基因的“轉”，現在通過基因測序研究已發展出基因編輯技術，可根據需要對原來的基因進行重新編輯，它可以不轉任何新的基因，也能產生很好效果。中國今后將在進一步開展轉基因研究的同時，積極推動基因編輯技術研究"。大媽連基因編輯都知道，真是厲害啊。既然提到這個，我就來
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯專家亓磊：人類可以通過編輯基因根治癌癥
11月6日，2016年騰訊WE大會在北京北展劇場舉行，騰訊公司首席探索官David Wallerstein、奇點大學聯合創始人Peter Diamandis等人參加大會，并就航空、引力波、科技藝術、AR等前沿話題發表演講。 基因編輯領域專家、斯坦福大學生物工程系和化學與系統生物學系助理教授亓磊
基因編輯技術新突破，有望修復遺傳性免疫缺陷病癥
據外媒消息，科學家已經開發出一種新的方法來修復遺傳性免疫缺陷病癥——X 連鎖慢性肉芽腫病（X-CGD）患者造血干細胞中的缺陷基因。科學家將修復的干細胞移植到小鼠體內，這些干細胞會發育成具有正常功能的白細胞，這也證明可以使用這一方法治療患有 X-CGD 疾病的患者。 X-CGD 是一種治療選擇有
基因編輯讓嬰兒免疫艾滋病：意義不大，代價卻很大
CRISPR-Cas9基因編輯技術發展至今只有短短幾年的時間。從一開始的引導RNA序列的設計、脫靶風險的評估分析等基因組水平上的研究，到近兩年逐漸有科學家將此技術引入模式動物或者胚胎，對于一項醫療技術來說，仍然處于非常不成熟的階段。今年在Nature method上發表的一篇文章“Unexpec
DNA堿基編輯:基因編輯工具“升級版”
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球ZL許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技
DNA堿基編輯：基因編輯工具“升級版”
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球ZL許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技術領
CRISPR基因編輯B細胞并應用到疫苗中
人體不能自然地保護自己免受HIV病毒感染---至少通常不能做到這一點。但是，在極少數情況下，受感染的個體會產生對抗這種病毒的廣泛中和抗體（bNAb）。如今，在一項新的研究中，來自美國洛克菲勒大學的研究人員設計出一種方法，將這種對抗HIV的能力賦予給普通的免疫細胞。相關研究結果于2019年4月11
－Cell－Stem－Cell：對干細胞進行基因編輯很安全
對干細胞進行基因編輯，是近年來出現的新興技術。這種技術有著巨大的醫療潛力，但它們的安全性也引起了許多人的擔憂。人們擔心基因編輯會降低干細胞的穩定性，使它們更容易突變。本期Cell Stem Cell雜志上發表的三篇文章告訴我們，這樣的顧慮其實是沒有必要的。 美國Salk研究所、中科院生物物理研
編輯HPV病毒基因－導致癌細胞自我毀滅
利用基因組編輯工具CRISPR，杜克大學研究人員們能夠有選擇性地破壞負責宮頸癌細胞生長和生存的兩種乳頭瘤病毒（HPV）基因，導致癌細胞的自我毀滅。 結果發表在病毒學Journal of Virology雜志上，新研究鋪平了開發有針對性的抗病毒策略，來抵抗DNA病毒如B型肝炎病毒和單純皰疹等的方
Cell子刊：生殖干細胞高效基因組編輯
精原干細胞（SSC）是成年雄性動物曲細精管中唯一能進行終生自我更新的二倍體永生細胞群。這些細胞既具有自我更新潛能，又能定向分化產生精子。對體外培養的精原干細胞進行基因修飾，能將外源基因穩定遺傳到后代基因組，不過這一過程還存在一定的技術困難。 日本橫濱城市大學的生殖生物學家Takehiko Og
盤點基因編輯新利器
CRISPR-Cas9工具讓科學家幾乎能隨意改變基因組。人們稱贊它比以往的技術明顯更簡單、更廉價及更通用。CRISPR-Cas9在全球各地的實驗室中大放光彩，并帶來了一些醫學和基礎研究的新應用。 但該技術也有其局限性。美國加州大學圣地亞哥分校生物工程師Prashant Mali指出，它擅長到
四問“基因編輯嬰兒”
“首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒”一石激起千層浪。記者注意到，兩天來，科學界、法學界不少人對上述基因編輯嬰兒行為提出質疑。有專家認為，基因編輯對人類獲益有限，而風險是長遠和不可預期的。一些法學界人士也指出，所謂的“基因編輯嬰兒”涉嫌違法。 1問 “基因編輯”技術難度如何？ 中科院院士：是一項門
基因編輯的執行手段
1）基因敲除：如果想使某個基因的功能喪失，可以在這個基因上產生DSB，非同源末端連接（NHEJ）修復的過程中往往會產生DNA的插入或刪除（indel），造成移碼突變，從而實現基因敲除。 2）特異突變引入：如果想把某個特異的突變引入到基因組上，需要通過同源重組來實現，這時候要提供一個含有特異突變同源
基因編輯技術是什么
基因編輯技術不斷發展，到現在已發展到第三代基因編輯技術。第三代基因技術CRISPR/Cas克服了傳統基因操作的周期長、效率低、應用窄等缺點。作為一種最新涌現的基因組編輯工具，CRISPR/Cas能夠完成RNA導向的DNA識別以及編輯。通過一段序列特異性向導RNA分子（sequence- specif
如何看待基因編輯技術
基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技術自問世以來，就有著其它基因編輯技術無可比擬的優勢，技術不斷改進后，更被認為能夠在活細胞中最有效、最便捷地“編輯”任何基因。
基因編輯工具的開發
基因編輯已經被越來越廣泛的用于生物學的研究和應用當中，例如合成生物學，基因治療，藥物靶點發現，mRNA剪接，蛋白定向進化等等。我們在使用各種各樣的基因編輯工具時，不禁感嘆這些工具是多么的精巧絕倫。但科研人員發現基因編輯工具，改進這些工具的功能、效率并非易事。高效、精準、便捷的基因編輯工具，一直是人們
基因的體外編輯介紹
由于體內的細胞發生變異，功能失調甚至癌變，一種簡單的方法是“修復”體外的細胞，然后將其注入體內，以恢復最初受損的功能。最典型的例子是近年來流行的CAR-T技術（在體外用病毒轉染T細胞，使其能夠識別腫瘤表面的某些蛋白質），以及在體外編輯干細胞。這種方法的優點是可以管理的。畢竟，編輯是在身體之外進行的。
基因編輯的精準“剪刀”
在中國科學院干細胞與再生醫學創新研究院一樓科普平臺里，展示著幾項最新研究成果。在干細胞藥物、再生醫學、解密衰老等項目中，幾個小試劑盒顯得有些單薄，卻有重要的價值和意義。“這是一種能夠快速檢測新冠病毒的試劑盒，與傳統的檢測方法相比，它不需依賴復雜的儀器設備，更便捷、更簡單、更快速。大家都做過核酸檢
超小型編輯器實現動物高效基因編輯
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/519726.shtm
基因編輯專家亓磊：未來人類可以通過編輯基因根治癌癥
11月6日，2016年騰訊WE大會在北京北展劇場舉行，騰訊公司首席探索官David Wallerstein、奇點大學聯合創始人Peter Diamandis等人參加大會，并就航空、引力波、科技藝術、AR等前沿話題發表演講。 基因編輯領域專家、斯坦福大學生物工程系和化學與系統生物學系助理教授亓磊
破解家畜干細胞不能承受－長周期、多次基因編輯難題
家畜干細胞在生命科學基礎研究、細胞培養人造肉生產和優良品種培育等方面具有巨大應用前景。自1981年小鼠胚胎干細胞（mESCs）培育成功以來，國內外科學家一直試圖建立穩定的、可長期傳代的大型家畜胚胎多能干細胞系，但始終未獲得成功。 近日，中國農業大學韓建永教授團隊聯合國內多家單位在該領域獲得重大
Science等兩篇論文實現CRISPR多基因編輯與多重基因編輯
12月，首先是Braod研究院的研究人員在CRISPR–Cpf1的基礎上打造了一個多重化基因編輯系統，其后，來自中科院動物所的研究人員也在CART細胞中實現多基因編輯。這兩項成果分別公布在Science和Cell Research雜志上。 CRISPRs和CRISPR相關蛋白（Cas）蛋白的新
干細胞和基因編輯強強聯手，繪制人類基因組圖譜
胚胎干細胞是一種獨特的資源，它們可以變成我們身體中任何成體細胞。它的多才多藝造就了再生醫學、疾病模型和新藥發現。 與人類胚胎干細胞的發現并行的另一項生物里程碑是人類基因組測序和賦予我們遺傳身份的全套基因鑒定。“人類基因組計劃”讓我們有機會深入了解基因在基因組中的功能。如今，科學家們正在嘗試將二
一種無載體的多重基因編輯系統，可用于抗癌免疫療法
在一項新的研究中，韓國科學技術研究院（KIST）的Mihue Jang博士及其團隊和韓國世宗大學的Seokmann Hong教授及其團隊開發出一種新的基因編輯系統，而且這種系統可同時抑制淋巴瘤細胞表面上表達的干擾免疫系統的蛋白和激活細胞毒性T淋巴細胞，因而可以用于抗癌免疫治療中。相關研究結果近期
基因編輯新突破－遺傳性免疫缺陷病癥可能有救了
據外媒消息，科學家已經開發出一種新的方法來修復遺傳性免疫缺陷病癥——X 連鎖慢性肉芽腫病（X-CGD）患者造血干細胞中的缺陷基因。科學家將修復的干細胞移植到小鼠體內，這些干細胞會發育成具有正常功能的白細胞，這也證明可以使用這一方法治療患有 X-CGD 疾病的患者。 X-CGD 是一種治療選擇有
免疫細胞高效基因轉導的步驟介紹
圖1：免疫系統細胞分化圖?Boosting the Immune System–Steps to Take for Successful Substrate Delivery嵌合抗原受體表達細胞的產生和基于CRISPR/Cas9的基因組編輯等新技術的建立，為改善或增強免疫應答提供了簡便易行的方案。然