Vertex非阿片疼痛候選藥物在II期研究中表現出有希望的結果

周三，Vertex制藥公司公布了其非阿片類電壓門控鈉通道抑制劑VX-548的調查性II期數據，該藥顯著緩解了糖尿病性周圍神經病患者的疼痛。

經過12周的治療，接受23毫克每日一次劑量的VX-548的患者在11點數字疼痛評分表（NPRS）上平均減少了2.18分，NPRS是一種標準的主觀工具，要求患者對其經歷的疼痛嚴重程度進行評分。根據Vertex的公告，這一效果在統計學上具有顯著性，p值小于0.0001。

更高劑量的VX-548也產生了類似的效果。接受45毫克每日一次安排的患者NPRS平均減少了2.11分，而接受69毫克每日一次安排的患者NPRS平均減少了2.26分。這兩種效果同樣在統計學上具有顯著性。

相比之下，參考藥物輝瑞的Lyrica（鹽酸普里巴林）在12周時引起了平均NPRS下降2.09分。Lyrica適用于與糖尿病性周圍神經病變（DPN）、纖維肌痛、帶狀皰疹后神經痛和與脊髓損傷有關的疼痛有關的神經病痛。

Vertex的股價在周三盤前交易中上漲了7%，以應對這一消息。

在安全性方面，VX-548的耐受性概況總體良好，大多數不良事件的嚴重程度為輕度或中度。最常見的副作用包括肌酐清除率下降、外周水腫、頭暈和體重增加。

在中等劑量VX-548組中有一名患者死亡，但確定死因是動脈粥樣硬化性心血管疾病，與研究藥物無關。

Vertex首席醫學官卡門·博茲克在一份聲明中表示，VX-548在II期研究中展示出了“有利的風險/效益比”，這進一步驗證了NaV1.8抑制劑的止痛效果。

這家總部位于波士頓的生物技術公司正在“緊急行動”，將VX-548引入III期研究，其目標是“改變神經病性疼痛的治療標準”，博茲克說。Vertex還將在外周神經病性疼痛方面啟動第二個VX-548的II期研究，這次重點放在腰椎神經根病上。

VX-548是一種口服可用的、選擇性的電壓門控鈉通道抑制劑NaV1.8，這是外周神經系統中疼痛信號的核心。VX-548可能代表了一類新型止痛藥物，可以提供強效的疼痛緩解，而不具有阿片類藥物的典型缺點，尤其是易成癮性。

在2023年8月接受BioSpace采訪時，Vertex發言人Heather Nichols表示，VX-548也可能是20多年來的第一種新型止痛藥物，并且它“有可能重新定義止痛治療。”Vertex還正在開發VX-548用于急性疼痛，該公司有三項III期研究，預計將在2024年第一季度公布數據。