ReNeuron視網膜祖細胞治療視網膜色素變性

　　ReNeuron Group公司是細胞療法開發領域的全球領導者，致力于利用其獨特的干細胞技術開發“現成的（off-the-shelf）”干細胞療法，而無需免疫抑制藥物。該公司的先導臨床候選療法正開發用于治療中風所致殘疾以及致盲疾病視網膜色素變性（RP）。

　　近日，該公司在加拿大溫哥華舉行的第六屆視網膜細胞和基因治療創新峰會上公布了正在進行的人視網膜祖細胞（hRPC）療法治療視網膜色素變性（RP）的I/IIa期臨床研究的更新數據。結果顯示，與治療前基線相比，該研究IIa期首個隊列中全部3例受試者的視力均得到了持續和進一步的改善，迄今為止視力相對基線的平均變化為提高23個字母。

　　初步療效數據（視力采用標準化ETDRS圖表測量，每行5個字母）匯總如下：

　　在最近的隨訪中，受試者視力較基線平均提高了23個字母。未治療的對照眼沒有顯示有意義的改善（從基線的平均變化為+5個字母，范圍：-2至+12個字母）。視力提高+23個字母相當于在ETDRS眼科檢查表上再多讀4行字母，ETDRS眼科檢查表是一種用于在臨床試驗中測量視力的標準眼科檢查表。

　　美國食品藥品監督管理局（FDA）在最近的視網膜疾病基因治療指南中指出，ETDRS圖至少比基線提高15個字母被認為在臨床上是有意義的。作為對照，20/20視力和20/200視力的患者（后者是根據中央視力對失明的法律定義）之間的差異相當于能夠在ETDRS圖表上多讀10行。

　　除這些客觀測量外，所有三例受試者還注意到他們治療后的眼睛有主觀視力改善。

　　該研究的調查員、南加州大學凱克醫學院羅斯基眼科研究所臨床教授Pravin Dugel表示，“令我興奮的是，這些RP患者快速且顯著的視力提高在60天和120天時均得以維持、甚至改善。尤其令人欣慰的是，我的病人感受到了興奮和喜悅，在經歷多年緩慢而穩定的失明過程后，他們視力的客觀和主觀改善一直是其希望之源。”

　　視網膜色素變性（RP）是一組遺傳性眼病，由于視網膜細胞受損并最終死亡，導致視力逐漸喪失。ReNeuron公司的RP臨床項目在歐洲和美國都獲得了孤兒院資格認定，并且還獲得了美國FDA的快速通道資格認定。

　　該項I/IIa期臨床研究是一項開發新研究，旨在評估ReNeuron公司的hRPC干細胞療法在晚期RP患者中的安全性、耐受性和初步療效。該研究的IIa期部分使用了一種冷藏保存的hRPC配方，招募的是具有一些剩余視網膜功能的受試者。

　　ReNeuron公司首席執行官Olav Helleb表示，“在這一患者隊列中觀察到的視力改善程度表明，我們的HRPC細胞療法有可能在RP患者的生活中產生巨大的差異。下一個患者隊列已經開始接受治療，他們的視力基線水平比目前接受治療的患者要高。這組研究的結果將在適當的時候公布。”