10家會改變世界的精準醫療公司

　　精準醫療是以個體化醫療為基礎，結合基因組測序技術以及生物信息與大數據科學的交叉應用而發展起來的新型醫學概念與醫療模式。早在2011年，美國醫學界首次提出了“精準醫學”的概念，2015年年初，奧巴馬在美國國情咨文中提出“精準醫學計劃”，希望精準醫學可以引領一個醫學新時代。

　　自此開始，精準醫療異軍突起。2016年，精準醫療迎來發展的最好時機，美國波士頓聚集著一批世界頂級學府，例如麻省理工學院（MIT）和哈佛大學，這些科研實力雄厚的科研機構，使波士頓成為全球精準醫療公司聚集的熱點地區之一。

　　Editas Medicine：CRISPR基因編輯領域首家IPO公司

　　Editas Medicine（NASDAQ：EDIT）成立于2013年，是由MIT的張鋒等人聯合創辦的一家改造基因編輯的生物科技公司。Editas Medicine致力于將基因編輯技術應用到人類治療中，從基因層面進行精準的分子改造，從而開發出直接更改致病基因的療法。

　　Editas Medicine在基因編輯、蛋白質工程、分子和結構生物學，以及CRISPR/Cas9和TALENs技術方面都處于領先的地位。截至目前，Editas Medicine擁有相關領域內的21項ZL，還有200項ZL正在申請當中。

　　Editas Medicine是基因編輯領域在臨床實驗上進展較快的公司，計劃于2017年開展CRISPR基因編輯治療利伯先天性黑朦病（Leber congenital amaurosis，LCA；一種遺傳性視力衰退疾病）的人體實驗。這將是CRISPR基因編輯技術首次應用于臨床試驗。

　　另外，Editas開展的項目還有與Juno合作開展的癌癥CAR-T治療項目，以及良性血液疾病、遺傳性肌肉疾病、遺傳性肺病、遺傳性和感染性肝病等。

　　Intellia Therapeutics：獨家享有CRISPR/Cas9知識產權

　　Intellia Therapeutics成立于2014年，主要致力于 CRISPR/Cas9 技術在治療領域的發展，例如白血病、癌癥等。 Intellia在CRISPR/Cas9技術治療領域獨家享有一項極為重要的知識產權，并獲得了Atlas Venture 和諾華的首輪融資。

　　Intellia Therapeutics未來的發展方向是將CRISPR與CAR-T更好地結合。2015年1月，Intellia Therapeutics與CAR-T領域處于領先地位的諾華展開一項長達5年的研發合作計劃，Novartis與Intellia Therapeutics的合作，將促使CAR-T技術與CRISPR/Cas9基因組編輯技術的結合，開發出威力更加強大的癌癥治療方法。

　　此外，Novartis還會和Intellia Therapeutics共同利用CRISPR基因組編輯技術研究造血干細胞（hematological stem cells，HSCs）相關的疾病，包括鐮狀細胞病、β-地中海貧血。2015年，Intellia Therapeutics獲得了7000 萬美元的B輪融資。

　　Bluebird Bio：專注開發罕見病基因療法

　　Bluebird Bio（NASDAQ：BLUE）成立于1992年，是一家為兒童提供基因檢測與基因療法的醫藥公司，通過對患兒的基因研究，為小兒麻痹癥、兒童營養不良、貧血等病癥提供針對性早期治療。

　　Bluebird Bio進行有多個臨床項目，如用于治療兒童大腦腎上腺腦白質營養不良的Lenti-D、在第一例病人現實療效的治療β地中海型貧血和鐮刀狀細胞貧血藥物LentiGlobin。

　　Bluebird Bio是基因治療領域的“獨角獸”，目前市值高達36億美元。當然，這跟它正在研究治療高發的單基因遺傳病——地貧——有很大關系。

　　Moderna Therapeutics：打造mRNA治病平臺

　　2015年是mRNA治療爆發的一年，因為包括Moderna Therapeutics在內的四家mRNA治療公司竟吸金40多億美元。

　　Moderna Therapeutics成立于2010年，是一家生物技術公司，致力于研究信使RNA（mRNA），以期治療腫瘤、傳染病和罕見疾病。Moderna Therapeutics的核心技術是幫助人們在自己的細胞內制造藥物，而不是在實驗室配置用于服用或注射的藥物（這是所有其他生物技術公司的做法）。

　　具體方法是，在病人體內植入mRNA，這種mRNA隨后會刺激人體細胞制造治療所需的蛋白質，且不會觸發常見的人體免疫反應。

　　其中在2015年1月，公司完成了史上生物技術公司最大額的融資——4.5億美元。這筆融資讓Moderna成為當今世界上藥物研發行業中最有價值的、具有風險投資支持的私有公司。

　　《財富》曾撰稿稱：Moderna可能是過去至少十年中誕生的唯一一家最具革命性的制藥公司，或至少是與谷歌支持的Calico平分秋色，后者旨在延緩細胞老化。

　　SQZ Biotech：領先的細胞療法平臺

　　SQZ Biotech成立于2013年，由麻省理工大學的Armon Sharei創辦。12月7日制藥巨頭羅氏（Roche）與初創公司SQZ Biotech達成5億美元的合作訂單。雙方將依托SQZ的技術平臺，共同開展癌癥的免疫治療研究。

　　該細胞療法將應用SQZ Biotech的CellSqueeze技術，引入腫瘤相關的蛋白到患者β細胞中，從而激活T細胞對抗癌癥。CellSqueeze技術是一種微流控芯片，能夠讓被呈遞的物質進入幾乎所有的細胞類型中。SQZ Biotech擁有MIT CellSqueeze技術平臺的獨家全球授權。

　　SQZ在2015年被FierceBiotech評選為“15大熱門公司”之一；它的技術平臺在2014年被美國著名科普雜志《科學美國人》評選為“十大改變世界的創意”之一。

　　Seres Therapeutics：開啟人類微生物組IPO時代

　　Seres Therapeutics（NASDAQ： MCRB）是由Flagship Venture Labs于2010年成立，致力于研發Ecobiotic治療產品，主要治療微生物生態失衡引起的感染和代謝類疾病。2012年Seres從Flagship VentureLabs畢業，先后獲得4輪融資，累計超過1.3億美元。

　　Seres目前處于臨床II期的微生物混合藥物SER-109，主要是幫助人體重新建立平衡的微生物生態，治療艱難梭菌感染（CDI）引起的腸道疾病。SER-109獲得FDA“突破性治療”稱號，同時被評為治療成人CDI的“孤兒藥”。

　　除了SER-109之外，Seres還有另外幾款藥物在研發中。其中有一款藥物用于治療2型糖尿病等代謝類疾病。

　　Evelo Biosciences：利用微生物治療癌癥

　　Evelo Biosciences是2015年畢業于Flagship Venture Labs的一家初創型生物科學企業，主要致力于用微生物技術探尋治療癌癥的方法。

　　Evelo的研究人員認為，微生物在腫瘤的治療中起作用有兩個原因，一是微生物可以直接殺死腫瘤細胞；二是特定的微生物可以擾亂腫瘤的微環境，給免疫細胞攻擊腫瘤細胞掃除了障礙。基于對癌癥相關細菌（CAB）和細菌免疫激活劑（BIA）的深入研究，Evelo建立了Oncobiotic平臺以開發基于微生物的癌癥治療方法。Evelo于2015年11月獲得3500萬美元種子輪融資。

　　Jounce Therapeutics：領先的癌癥免疫療法

　　Jounce Therapeutics成立于2013年，致力于研發一流的免疫療法。該免疫療法的特點是并非直接治療患者腫瘤，而是通過管理患者的免疫系統使其能自主發現并攻擊癌細胞和惡性腫瘤。目前正在研發的重點項目有可以刺激誘導性共刺激分子的單克隆抗體JTX-2011、破壞腫瘤相關巨噬細胞上靶點交互的超T細胞等。

　　Jounce Therapeutics于2013年獲得4700萬美元A輪融資，于2015年獲得5600萬美元B輪融資。Jounce Therapeutics成立第一年就被FierceBiotech評選為“15大熱門公司”之一。

　　WuXi NextCODE：基于基因測序的臨床診斷企業

　　WuXi NextCODE成立于2013年，是藥明康德的全資子公司，致力于幫助全球臨床醫生、科研機構和企業研發人員充分利用全基因組學更好地診斷和治療疾病。

　　WuXi NextCODE是全球基因組醫學領域的領軍企業，擁有獨一無二的基因醫學綜合一體化能力，包括基于CLIA認證實驗室的全面測序能力、全球領先的基因測序分析系統、全新的數據庫構架、可實現快速高效的大規模基因數據查詢、管理、存儲和共享，以及應用基因組學全方位優化新藥開發的專業知識和經驗。

　　WuXi NextCODE從世界各大領先測序分析供應商中脫穎而出，成為GenomicsEngland選用的唯一一家應用在所有分析類別的數據分析系統。

　　Foundation Medicine：癌癥全基因組測序的商業級企業

　　Foundation Medicine（NASDAQ：FMI）成立于2010年，由MIT和哈佛 Broad 研究所工作的醫生創立，是一家分子信息商業級公司，專注于利用基因組數據從根本上改變癌癥患者治療方法。

　　Foundation Medicine研發了兩款臨床產品——用于治療實體瘤的FoundationOne以及用于治療血液惡性腫瘤的FoundationOne Heme，為鑒別癌癥患者的分子變異情況、匹配對應的靶向治療和臨床試驗而提供全面的基因組圖譜。

　　2015年初，制藥巨頭羅氏以10億美元入股Foundation Medicine，希望借助Foundation Medicine先進的測序技術為公司未來開發腫瘤個性化治療掃平道路。