首次利用明星技術CRISPR編輯人血管細胞

　　來自耶魯大學醫學院的研究人員利用近年來備受矚目的CRISPR/Cas9系統基因改造了我們人體內的內皮細胞，這些細胞構成了血管內壁，具有吞噬異物、細菌、壞死和衰老的組織的作用，還參與集體免疫活動。

　　這一研究成果公布在5月4日的Circulation Research雜志上。

　　血管內皮細胞通常指襯于心、血管和淋巴管內表面的單層扁平上皮，也稱內皮細胞。除了動物模型以外，在組織培養過程中獲得的人體內皮細胞也為了解血管生物學提供了重要模型，而且利用這些細胞進行的研究未來有可能可以用于組織修復。但是由于內皮細胞屬于高度特異化的細胞，因此難以進行遺傳修改，探索其生物學進程中某個特殊基因的功能。

　　在這篇文章中，耶魯大學的研究人員首次報道了利用 CRISPR/Cas9 技術修改人體血管內皮細胞的成果，他們用一個含有Cas9酶的病毒感染了培養內皮細胞。這種酶能清除一種基因：CIITA，CIITA的主要功能是編碼調控II型主要組織兼容性復合物的轉錄因子。

　　通過讓細胞感染這種病毒，研究人員能將40%的細胞中這種基因的兩個拷貝都敲除掉，而敲除后的細胞就無法再激活T細胞，對外來入侵者產生免疫應答反應了，這樣這一系統就能正常運行。比如說，編輯后的細胞仍然能在體外血管上組裝，也能形成體內小鼠血管。

　　因此，CRISPR/Cas9 系統為內皮細胞創造了一個“研究血管和再生醫學的強大平臺，”文章作者表示，“我們報道的這一重要發現將有助于利用這些細胞進行器官修復或組織工程研究。”

　　CRISPR已經成為了炙手可熱的基因組編輯工具，幫助世界各地的研究者們解決實際問題，而且在研究人員完成了人類細胞高效、高特異性的全基因組篩選之后，2014年在增強靶標特異性方面又取得了巨大的進步，這為尋找人類健康和疾病相關的基因功能，開辟了無限的可能性。

　　然而這一技術也引發了頗多談論，近期國內學者完成了對人類胚胎的基因組編輯工作。這一爆炸性新聞一經發布便受到了國內外科學界的廣泛關注，并引發了支持者和反對者激烈的辯論。一些專家就這項工作是否符合倫理道德發生了意見分歧。他們對于這些方法到底有多么接近成為疾病的治療手段也存在爭執。

　　3月19日Nature網站上發布了一份呼吁暫停這類研究的評論文章，科學家表示這些技術挑戰表明了這一領域并不成熟，因此支持了暫停所有人類生殖細胞改造研究的這一觀點。