阿斯利康PDL1腫瘤免疫療法Imfinzi獲美國FDA授予孤兒藥資格

　　英國制藥巨頭阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予PD-L1腫瘤免疫療法Imfinzi（durvalumab）治療小細胞肺癌（SCLC）的孤兒藥資格（ODD）。

　　孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型，罕見病藥物研發方面的激勵措施包括各種臨床開發激勵措施，如臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。

　　肺癌是男性和女性中癌癥死亡的首要原因，約占所有癌癥死亡的五分之一。肺癌大致分為非小細胞肺癌（NSCLC）和小細胞肺癌（SCLC），其中SCLC約占15%。約三分之二的SCLC患者被診斷為廣泛期疾病，即癌癥已經廣泛擴散到整個肺部或已擴散至身體其他部位。SCLC是一種侵襲性、生長迅速的癌癥，盡管最初對含鉑化療有反應，但復發和進展很快。預后特別差，僅有6%的SCLC患者在確診5年后仍然存活。

　　今年6月，Imfinzi一線治療廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）的III期臨床研究CASPIAN達到了主要終點，結果顯示：與化療組相比，Imfinzi+化療治療組總生存期（OS）具有統計學意義和臨床意義的改善。目前，阿斯利康也正在開展另一項III期臨床研究ADRIATIC，評估局限期SCLC患者同步放化療（CCRT）后接受Imfinzi治療。

　　Imfinzi是一種PD-L1免疫療法，靶向結合細胞程序性死亡因子配體1（PD-L1），阻斷PD-L1與PD-1和CD80的相互作用，對抗腫瘤的免疫逃避策略并釋放免疫反應的抑制作用。

　　目前，Imfinzi已獲多個國家和地區批準（包括中國香港和澳門），用于既往已接受治療的晚期膀胱癌患者的治療。

　　肺癌方面，Imfinzi已獲全球超過45個國家（包括美國、歐盟、日本）批準，用于不可切除性局部晚期（III期）NSCLC患者的治療。該批準基于III期研究PACIFIC研究的數據。今年6月初，在美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上公布的3年OS數據顯示，在同步放化療（CRT）后病情沒有進展的不可切除性III期NSCLC患者中觀察到了持久和持續的OS獲益：Imfinzi治療組三年OS率為57%、中位OS尚未達到，安慰劑組三年OS率為43.5%、中位OS為29.1個月。基于該結果，Imfinzi成為在不可切除性III期NSCLC群體中被證實具有3年生存獲益的首個免疫療法。

　　當前，阿斯利康正在開展一個大型臨床項目，評估Imfinzi作為單藥療法以及聯合tremelimumab和其藥物的組合療法用于NSCLC、SCLC、膀胱癌、頭頸癌、肝癌、宮頸癌、膽道癌及其他實體瘤的治療。