對于AIDS的基因治 療方案，基本上是以逆轉錄病毒載體介導的方式，將抗病毒基因體外導入CD4+T淋巴細胞或CD34+的造血祖細胞，再回輸體內。常用的抗病毒基因包括自殺基因、反義RNA、核酶、RNA誘餌的相應DNA序列以及調節蛋白或結構蛋白的突變體基因等。由于這些治療基因不能到達巨噬細胞和多能干細胞，因此難以重建免疫；此外，體外操作費用昂貴，不適于大規模應用。
慢病毒載體的為AIDS的基因治療帶來了新的希望，它可能具有以下優勢：第一，利用HIV-1本身包膜蛋白Env包裹的載體顆粒可以將抗病毒基因直接運抵CD4+T淋巴細胞和巨噬細胞，適于直接的體內治療，而包被了VSV包膜的載體顆粒又能感染多能干細胞，有利于免疫重建；第二，患者體內的野生型HIV-1可將攜帶抗病毒基因的載體拯救出來，使載體擴增并擴散到周圍更多的細胞中發揮抗病毒作用；第三，如果將抗病毒基因置于HIV-1本身的長末端重復序列(LTR)控制之下轉導細胞，則只有當HIV-1感染該細胞時，Tat蛋白反式激活LTR中的TAR元件，抗病毒基因才會表達，使基因表達具有了靶向性。