神經科學所通過基因編輯技術敲除整條染色體

　 中國“青年千人計劃”獲得者楊輝研究員提出了一項新的研究。這項研究第一次證實了性染色體和常染色體可以通過基因編輯特異性消除。”他認為該方法或有助于治療唐氏綜合征。

  中科院神經科學研究所、腦科學與智能技術卓越創新中心楊輝研究組與北京大學胡家志實驗室合作完成的一項最新成果發表于國際學術期刊《基因組生物學》。據悉，這項研究報道了CRISPR/Cas9技術的新型應用，即在細胞、胚胎或體內組織中，針對目標染色體進行多個DNA剪切，可以選擇性消除單條染色體。CRISPR/Cas9介導的目標染色體消除為動物模型的建立以及非整倍體疾病的治療提供了新的策略與方法。

　　CRISPR/Cas9基因編輯技術已經應用于生產精確基因突變、重組和染色體片段敲除的細胞或動物。而研究者提出CRISPR/Cas9基因編輯技術是否可以用于整條染色體的消除，進而對建立染色體缺失的動物模型以及非整倍體疾病的治療提供新的途徑。

　　為了驗證這個想法，研究人員首先證明應用CRISPR/Cas9介導的針對Y染色體的多位點DNA切割可以有效地將小鼠胚胎干細胞的Y染色體消除。同時，還發現小鼠X染色體，人的7號和14號染色體都可以通過這種方法消除。更為重要的是，唐氏綜合征病人的iPS細胞中的21號染色體也可以通過這種方法特異性消除。