1.脾切除
適用于巨脾,伴脾功能亢進者,年齡在4～5歲或5歲以上,可以改善臨床癥狀。對于Ⅰ型和Ⅲ型部分患者建議脾切除術。
2.酶替代治療
Ceredase基因重組的β-葡糖腦苷脂酶制劑,對于延長患者壽命、提高生存質量有顯著效果。絕大多數臨床癥狀改善,臟器不再繼續受累。主要用于戈謝病Ⅰ型治療。對Ⅲ型患者不是酶替代療法的適應證。
3.基因治療
應用造血祖細胞,成肌細胞移植,將GBA基因導入患者體內,并通過其增生特性在體內獲得大量含有GBA基因的細胞,產生具有生物活性的β-葡糖腦苷脂酶,起到持久治療作用。
4.對癥治療
包括支持、營養、輸血等。對Ⅱ型患者還需止痛、解痙等。