日本第一三共制藥公司藥物quizartinib獲突破性療法認定

　　8月1日，日本第一三共制藥公司表示，美國FDA已經授予公司口服特異性FLT3抑制劑quizartinib（奎扎替尼）用于復發性/難治性FLT3-ITD急性髓細胞白血病(AML)治療的突破性療法認定。

　　公司研發負責人Arnaud Lesegretain表示：“過去幾十年來，對于復發/難治性FLT3-ITD AML的治療進展很有限，這是一種極具侵襲性的疾病，預后一般很差。與化療相比，quizartinib是第一種以口服單一藥物的方式顯著改善整體生存率的FLT 3抑制劑。令我們興奮的是該藥物此次獲得突破性療法認定，期待與FDA緊密合作，盡快為患者帶來這一潛在的新的治療方案。”

　　這項突破性療法指定是根據在2008年6月歐洲血液學協會第23次大會全體會議上公布的關鍵性臨床3期試驗QuANTUM-R的結果批準的。該研究有367例患者隨機分為quizartinib 組(n=245)和化療組(n=122)，在研究分析截止時間，中位隨訪時間為102.4周。結果顯示，與接受補救性化療的患者相比，接受quizartinib的患者的死亡風險降低24%（HR = 0.76，P = 0.0177，95%CI 0.58-0.98）。接受quizartinib治療的患者的中位總生存期為6.2個月，而接受補救性化療的患者為4.7個月。接受quizartinib的患者在一年時的生存率是27%，而接受補救性化療的患者為20%。

　　在大會上提交的安全數據與以前觀察到的狀況一致，優于補救性化療方案。接受單劑quizartinib(n=241)的患者與接受搶救化療的患者(n=94)所發生的緊急不良事件的發生率相當。在接受研究的患者中，最常見的不良事件(>30%，任何級別)包括惡心、血小板減少、疲勞、肌肉骨骼疼痛、發熱、貧血、中性粒細胞減少、發熱、嘔吐和低鉀血癥。

　　quizartinib是第一三共公司開發的一種小分子受體酪氨酸激酶抑制劑，分子靶標為FLT3（也稱為CD135）。FLT3是一種原癌基因，FLT3突變是急性髓性白血病中最常見的突變，這種突變的存在也是不良結果的標志。該藥物目前處在復發/難治性FLT3-ITD AML患者治療的臨床3期研究階段。

　　除了突破性治療認定外，該藥物還被美國FDA授予治療復發性/難治性AML的快速通道地位，同時還被美國FDA及歐洲EMA授予治療AML的孤兒藥資格。

　　復發/難治性AML領域存在大量未滿足的醫療需求，因為可用的治療方案有限，而且對于復發/難治性FLT3-ITD AML患者也尚未有批準的靶向治療。quizartinib所表現出的治療效果無疑將會為這類AML患者帶來新的治療希望。