常見細菌耐藥性或給新基因療法帶來障礙

　　根據一項即將發表于某同行評議期刊的新研究，一種在實驗室中非常受歡迎的基因編輯療法在用于人體時可能引發免疫反應。但目前尚無法確定這會對新基因療法造成多嚴重的問題，相關基因療法旨在阻止缺陷基因帶來的疾病。

　　“最大的問題將會是：它在治療上究竟會有何影響？”美國哈佛大學和加斯林糖尿病中心干細胞生物學家、并未參加此項研究的Amy Wagers說。她表示，在大鼠中，這種基因編輯工具會引發免疫應答，但卻仍是安全有效的。然而，沒有人知道對人來說會發生什么。“這需要研究。”她說。

　　CRISPR-Cas9系統，這個被當作修飾DNA的“基因剪刀”，通常來源于金黃色葡萄球菌或膿鏈球菌。“很多人在到達成年時都接觸過這兩種病菌，他們的身體可能會記住這兩種病菌，并由此在重新接觸這些病菌后對其產生免疫反應。”斯坦福大學帶領這一研究的兒科學家和干細胞生物學家Matt Porteus說。相關成果近日發表于預印本服務器bioRxiv上。

　　先前的暴露可能會讓基因編輯無效，因為身體很快就會清除所有的CRISPR-Cas9蛋白。或者更糟糕的是，它可能使在這一領域已經存在了10多年的“脫軌”現象變成一場免疫風暴，相關問題已經在1999年導致一名年輕的基因療法患者Jesse Gelsinger死亡。

　　自從2013年相關研究成果呈現井噴之后，這種經過病毒編輯而來的基因工具已經被生物醫學領域備受推崇。“我們在分享所有人對開展Cas9基因編輯的興奮，但我們同時要吸取基因療法中得到的教訓，而不是忽略發生問題的可能性。”Porteus說，“我們所有人都在考慮開展基于Cas9的基因療法，所以應該認真地考慮這一潛在問題。”