外源基因的轉移：基因轉移（gene transfer）是將外源基因導入細胞內，其轉移方法較多，常用的要有下列幾類：
1）化學法：將正常基因DNA（及其拷貝）與帶電荷物質和磷酸鈣、DEAE－葡萄糖或與若干脂類混合，形成沉淀的DNA微細顆粒，直接傾入培養基中與細胞接觸，由于鈣離子有促進DNA透過細胞有作用，某些化合物可擾亂細胞膜，故可將DNA輸入細胞內，并整合于受體細胞的基因組中，在適當的條件下，整合基因得以表達，細胞亦可傳代。這種方法簡單，但效率極低，一般1000－100000個細胞中只有一個細胞可結合導入的外源基因。要達到治療目的，就需要從病人獲得大量所需的受體細胞。當然，可以通過選擇培養的方法來提高轉化率。
2）物理法：包括電穿孔法和直接顯微注射法。
①電穿孔法：電穿孔法（electroporotion）是將細胞置于高壓脈沖電場中，通過電擊使細胞產生可逆性的穿孔，周圍基質中的DNA可滲進細胞，但有時也會使細胞受到嚴重損傷。
②顯微注射法：顯微注射（microinjection）是在顯微鏡直視下，向細胞核內直接注射外源基因，這種方法應是有效的。但一次只能注射一個細胞，工作耗力費時。此法用于生殖細胞時，有效率可達10%。直接用于體細胞卻很困難。在動物實驗中，應用這種方法將目的基因注入生殖細胞，使之表達而傳代，這樣的動物就稱為轉基因動物，如今成功使用得較多的是轉基因小鼠（transgenic mice），它可作為繁殖大量后代的疾病動物模型。
③脂質體法：脂質體（liposome）法是應用人工脂質體包裝外源基因，再與靶細胞融合，或直接注入病灶組織，使之表達。