基因編輯一針“剪”血，助力角膜新生血管治療

近日，復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院主任醫師黃錦海、周行濤團隊，與暨南大學附屬深圳眼科醫院教授雷和田團隊、溫州醫科大學附屬眼視光醫院教授王勤美團隊合作，開發了一種針對VEGFA基因的CRISPR/Cas9基因編輯系統，為角膜新生血管的治療帶來新突破。相關研究發表于《先進科學》。 

角膜新生血管（CoNV）是一種重要致盲性眼部病變，全球范圍內發病率達4.1%-10.4%，其中12%-57.4%的患者會因此失明。CoNV的傳統藥物療法存在利用率低、作用時間短、副作用大等問題，亟待高效可靠的新型療法。

研究團隊從臨床需求出發，聚焦眼科醫工交叉，鎖定促血管生成的關鍵驅動因子——血管內皮生長因子（VEGF），并篩選開發了一種針對VEGFA基因的CRISPR/Cas9基因編輯系統。采用基因編輯“剪”斷促新生血管形成的關鍵環節，實現一針“剪”血的治療效果，進而維持角膜透明與健康的生理狀態。

CRISPR/Cas9系統編輯VEGFA基因治療角膜新生血管示意圖 圖片來源于《先進科學》 

在體動物實驗數據表明，經過該方法的一次性治療，體外表現為顯著的抗血管功能，體內則可成功抑制由角膜縫線引起的VEGFA表達上調及CoNV形成過程，展示出持久且安全的抗新生血管療效。