根據沃森和克里克等人與上世紀50年代提出的遺傳學的“中心法則”，生物信息由DNA編碼并儲存，經轉錄產生RNA，并最終翻譯為蛋白質，蛋白質負責執行大部分的生理功能。常規藥物（如小分子藥物、單抗等）主要針對蛋白質發揮治療功效，而基因治療則是通過修改蛋白質的“上游”，即DNA或RNA，來達到改變蛋白質表達水平、活性或功能的目的。
遺傳學的“中心法則”
