醫療行業的“特朗普效應”

　　在美國新總統唐納德·特朗普眼里，制藥行業現有運行的體系幾乎不符合他的一切價值觀和政治理念，從藥品的審批、生產到市場定價。

　　在1月31日特朗普與多家藥企機構CEO的圓桌會議上，除了要求降低藥價，特朗普還要求美國的大型制藥企業們將工廠搬回美國，幫助他踐行制造業回流的承諾，更激進地表示將簡化并加速藥物審批流程。剛剛躲開希拉里強硬政策的藥企重新緊張起來，當天參與會面的CEO來自強生、默沙東、Celgene，安進、禮來、諾華和PhRMA等。

　　此前在競選過程中，希拉里團隊提出的醫療政策對制藥企業有直接的利益損害，尤其是藥品價格管控政策。希拉里認為藥企應該將民眾的利益放在首位，藥企卻對此嗤之以鼻。盡管特朗普也有過類似的態度，但除表達對奧巴馬醫改的徹底否定，并在上任之后立即對奧巴馬醫療保健行業的激進革命緊急剎車以外，特朗普團隊并未在醫療政策方面有過多著墨。也因此，特朗普當選美國新一任總統后，美股醫藥板塊曾逆勢上揚。

　　但自1月31日的這次見面后，一切影響都要重新評估。種種跡象看來，這位自稱民族主義者，支持貿易保護主義，同時又奉行自由市場原則的新總統，在醫藥政策上，并不會讓藥企們“太舒服”，或將貫徹一種保守主義的主張。

　　簡化FDA流程之爭

　　簡化FDA藥物審批流程的想法契合了特朗普的自由市場競爭理念，他認為政府應該減少政策限制，加快新藥上市、擴大可上市新藥范圍。而在此之前，他也放松了對華爾街的監管。

　　特朗普已經為其簡化并加速藥物審批流程的想法，物色好了幾名FDA負責藥品、食品和醫療器械安全的候選人，他們均持有減少FDA新藥審批程序的觀點。其中觀點最為激進的一名候選人叫做Jim

　　O’Neill，他曾在美國衛生部工作。Jim O’Neill曾經表示，在藥品上市過程中，制藥企業不必去證明藥物的有效性。

　　盡管為了說明他的觀點，特朗普陳述了一個垂死病人只有幾個星期的生活，無法得到一個實驗性的治療的故事，此提議還是引來了諸多業內人士的反對：放松藥物監管是否真的能拯救更多病人？

　　值得注意的是，在現有的FDA臨床審批流程下，很多患者已經可以通過參與臨床試驗嘗試新藥。批評人士認為，讓FDA只需負責產品的安全性，有效性交給市場檢驗的做法，將摧毀現有對消費者的保護成果。現行的FDA新藥審批流程需經過至少三期臨床試驗，曾有制藥人士表示，新藥在拿到臨床批次之后，仍然有92%的可能性無法走到最后。一個典型案例是，就在去年11月，禮來宣告其輕度阿爾茲海默病（AD）III期臨床藥物Solanezumab沒有達到主要臨床終點之前，業內一直都抱有很大期待。

　　FDA對藥品的嚴格審批程序來源于上世紀60年代，沙利度胺這一有史以來最為災難性的藥害事件。2001年出版的《Dark

　　Remedy》一書曾詳細回顧這一事件。該藥在市場上銷售之后，5000-7000個新生兒患有海豹肢癥，出現新生兒缺陷，這些新生兒中只有40%生存下來。沙利度胺正是在沒有進行任何試驗，廣告聲稱藥物“絕對安全”的情況下，被銷往包括英國、加拿大、澳大利亞及新西蘭等全球46個國家。“世界上唯一一個沒有被沙利度胺滲透的國家就是美國，”該書提到。

　　自1962年以來，美國就要求制藥企業必須證明藥品的安全性和有效性，并制定了法律。此后，新藥上市就被嚴厲地管制，美國通過一套嚴格的臨床試驗標準來證明藥物的安全性和有效性，以此來保護消費者。去年，藥物評價和研究中心（CDER）主任Janet

　　Woodcock博士完全推翻新藥評審的意見，并最終以dystrophin蛋白含量作為一個替代終點加速批準Eteplirsen上市，一種杜氏肌營養不良癥藥物，這就已經引發行業地震，更遑論特朗普聲稱“要搞一個前無古人后無來者的改革，大幅砍掉某些規定”。

　　經驗顯示，放松監管意味著大量安慰劑將擠入市場。難以融入現代實證科學的中醫藥材就是市場無法排除假藥的例證之一，不具備專業知識的普通民眾無從分辨藥品質量。醫藥行業的高管們表示，FDA的巨大變化也會傷害商業，因為這種變化必將導致企業很難將自己突破性的好產品與假冒偽劣產品區分開。

　　缺乏行之有效的藥品篩選意味著，患者、支付方和投資方之間的信任將被打破。對FDA頗有研究的哈佛大學教授丹尼爾·卡彭特（Daniel

　　Carpenter）說，FDA的作用不僅僅是確保藥物的安全性，“患者、支付方和投資方之間的信任基礎是，已經有人測試了藥物的效果，而且有證據表明，這個藥物確實有效果。”

　　在外媒一篇名為《Dear President Trump: Don’t destroy the FDA we know and respect》的報道中，Xencor公司CEO Bassil Dahiyat也表示：“一個強勢的，基于科學的FDA會為醫生和金融市場創造途徑去了解一個藥品是否有效，是否值得一試或者值得投入資本，從而幫助生物技術產業蓬勃發展。同樣，也會讓保險公司了解該藥品是否值得他們付款。醫生和病患個人無法從他們自身經歷的縮影中推斷出一個新的藥物怎樣作用于疾病。”

　　貿易保護與降低藥價

　　特朗普的另一主張是貿易保護，要求美國公司為美國人創造就業，同時降低藥價。

　　公開資料顯示，世界藥品制劑生產商所需的化學原料藥及中間體的60％-70%是外購或合同生產。從原料藥的發展方向來看，對于工藝成熟、需求量大的非ZL名藥來說，為了獲得規模效益，生產的轉移已經基本完成，如抗生素、VC等。正是通過全球供應鏈進行藥品的研發和制造，實現成本最優化，制藥企業才成為常年保持高盈利的行業之一。

　　中國就是制藥全球產業鏈中的原料藥生產大國，一旦制藥業回應特朗普的要求，很多中國工廠將可能成為目標，特別是在中國的原料藥工廠經常受到FDA的質量或安全警告的背景下。雖然制造業回遷并不是容易的事，但就目前制藥企業和其他制造業的反應來看，還沒有一家企業提出明確的反對意見。1月31日的會議過后，安進公司的CEO在接受外媒采訪時表示：“隨著我們繼續轉化和更新安進，今年我們會在美國國內招募約1600名員工……我們將與新政府緊密合作。”

　　特朗普在會議中談到，要推動公司在美國做更多的藥物制造，特別是專注于更快地向重大致命病患病人提供藥物。為了讓制藥企業將工廠搬回美國，特朗普甚至承諾減少監管工作量，以獲得新工廠的批準和運行。

　　與此同時，特朗普要求降低處方藥價格，特別是對醫療保險和醫療補助 (Medicare and Medicaid)。但在發言中，他似乎一直將美國的高藥價歸咎于外國價格控制，并要求其他國家承擔藥物開發的合理開支。“我們將要結束這種全球性的不勞而獲（freeloading）的局面，”并承諾在未來貿易談判中斷絕其他國家藥價控制的可能。他發誓利用美國政府的購買力，即世界上最大的藥物購買量來推動藥物的價格下降。

　　特朗普說，“競爭是降低藥物價格的關鍵”，他承諾“如果有什么讓那些小型公司更難將產品投入充滿競爭的市場，那么我就會對這些阻礙表示反對。”這一說法與其將放松FDA的藥品審批審查減少監管工作量的提議契合，同樣地，質疑的聲音也聚焦于這些放松監管的舉措是否真的能促進藥物創新：充斥了無效藥品的市場將形成劣幣驅逐良幣的狀態，小企業將更沒有能力與制藥巨頭競爭，大體量決定了他們有更多的在研產品和更強大的市場覆蓋能力。

　　會后PhRMA的總裁Steve Ubl在Twitter上說，會議是“積極的”和“有效率的”，特別是涉及到制藥行業的發展。安進公司的CEO也提出：“隨著我們繼續轉化和更新安進，今年我們會在美國國內招募約1600名員工……我們將與新政府緊密合作。”

　　只是這樣的熱情回應，有多少分是向新總統的表態效忠呢？畢竟一些制藥巨頭已經趕在特朗普正式就職美國總統前，抬高一輪藥價了。