近日，北京大學教授、博雅輯因科學創始人魏文勝實驗室在Nature Biotechnology 發文，報道了RNA單堿基編輯技術“LEAPER”的升級版本，升級后該技術可大幅提升體外和體內編輯的效率和精準性。
LEAPER（Leveraging endogenous ADAR for programmable editing of RNA）是指利用特殊設計的arRNA（ADAR-recruiting RNA）招募內源ADAR蛋白（Adenosine Deaminase Acting on RNA），將特定的腺苷轉化為肌苷，實現對RNA的高效、精準編輯。該技術由魏文勝實驗室研發并于2019年在Nature Biotechnology上首次報道。
“LEAPER 2.0版本經過多重設計改造，在體外和體內均大幅提升了編輯效率，同時降低了脫靶效應。”魏文勝告訴《中國科學報》：“LEAPER在科學研究、疾病治療等方面擁有可觀的優勢和潛能，我們一直致力于不斷提升其效率和精準性，從而不斷拓展其在療法開發和基礎研究方面的應用潛力。”
升級后，這項RNA基因編輯技術打開了進一步應用的大門。博雅輯因首席執行官魏東表示：“我們已經與國內外頂尖科研機構就該技術的進一步轉化達成了研究合作，并將繼續發揮產學研結合的優勢，加速推進該項技術的轉化，以盡早將創新療法帶給中國乃至全球患者。”
“LEAPER相較于其他基因編輯技術具有獨特優勢。”博雅輯因首席執行官魏東介紹說，針對LEAPER 2.0，他們在通過腺病毒相關病毒遞送的多個臨床前研究模型中取得了“令人興奮的數據”，實現了其向體內RNA編輯療法轉化的概念驗證。
據了解，2021年11月，博雅輯因與北京協和醫院睢瑞芳教授團隊達成研究合作，雙方將基于我國遺傳性視網膜變性（IRD）人群的基因變異特征，探索推進體內基因編輯療法；同月，博雅輯因與威斯康星大學麥迪遜分校達成研究合作，助力公司對體內基因編輯療法的開發。
據告知，魏文勝和魏東應邀將于2022年4月5~7日在美國波士頓舉辦的第三屆RNA編輯峰會上就LEAPER2.0的科研成果和療法開發進展分別做報告；魏東還將于2022年5月9-12日在美國波士頓舉辦的第23屆TIDES會議上做報告。